Badanie wosoritydu u dzieci z zespołem Turnera, niedoborem genu SHOX i zespołem Noonan nieodpowiadających na hormon wzrostu
Badanie prowadzone w: Niemcy, Francja, Hiszpania, Włochy
To badanie kliniczne skupia się na ocenie działania leku zwanego wosorytydem u dzieci z określonymi zaburzeniami wzrostu. Uczestnikami są dzieci z zespołem Turnera, niedoborem genu SHOX oraz zespołem Noonan – schorzeniami genetycznymi wpływającymi na wzrost i rozwój. Badanie porównuje efekty wosoritydu z kontynuacją leczenia ludzkim hormonem wzrostu (hGH), który jest standardowym sposobem leczenia tych schorzeń.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Dzieci w wieku co najmniej 3 lat, młodsze niż 10 lat (dziewczynki) lub 11 lat (chłopcy)
- Potwierdzona genetycznie diagnoza zespołu Turnera, niedoboru SHOX lub zespołu Noonan
- Wzrost znacznie poniżej przeciętnej dla wieku i płci (wskaźnik Z-score wynoszący -2,00 lub niższy)
- Stadium 1 w skali Tannera (przed rozpoczęciem dojrzewania)
- Co najmniej rok ciągłego leczenia hormonem wzrostu przed przystąpieniem do badania
- Niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu
Kto nie może wziąć udziału:
- Dzieci bez potwierdzonej diagnozy jednego z wymienionych schorzeń
- Dzieci spoza określonego przedziału wiekowego
- Osoby z grup wrażliwych wymagających szczególnej ochrony
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy różne dawki wosoritydu mogą poprawić wzrost u dzieci, które nie zareagowały odpowiednio na hormon wzrostu. Uczestnicy, którzy otrzymywali hGH przez co najmniej rok, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wosorityd lub kontynuującej leczenie hGH. Badanie potrwa kilka miesięcy, podczas których wzrost dzieci będzie regularnie monitorowany.
Badany lek: Wosorityd to lek podawany w postaci zastrzyków podskórnych. Działa poprzez wpływ na specjalny szlak w organizmie regulujący wzrost kości, mając na celu zwiększenie wzrostu u dzieci z tymi schorzeniami. Jest klasyfikowany jako analog peptydu natriuretycznego typu C, co oznacza, że naśladuje naturalne substancje w organizmie pomagające kontrolować wzrost i rozwój.
Badanie porównujące somapakytan i somatropinę w leczeniu dzieci z niskim wzrostem spowodowanym małą masą urodzeniową, zespołem Turnera, zespołem Noonan lub idiopatyczną niskorosłością
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Łotwa, Chorwacja, Bułgaria, Francja, Grecja, Belgia, Finlandia, Holandia, Portugalia, Polska, Litwa, Słowenia, Hiszpania, Austria
To badanie kliniczne dotyczy dzieci z niskim wzrostem, co oznacza, że są niższe niż większość dzieci w ich wieku. Badanie obejmuje dzieci urodzone z małą masą ciała, lub z takimi schorzeniami jak zespół Turnera, zespół Noonan, lub idiopatyczna niskorosłość (gdy przyczyna niskiego wzrostu jest nieznana).
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Dzieci, które nigdy wcześniej nie otrzymywały leczenia stymulującego wzrost
- Dzieci urodzone małe w stosunku do wieku ciążowego (zgodnie z krajowymi standardami)
- Chłopcy w wieku od co najmniej 2 lat i 26 tygodni do poniżej 11 lat, z objętością jąder poniżej 4 mL
- Dziewczynki w wieku od co najmniej 2 lat i 26 tygodni do poniżej 10 lat, które nie rozpoczęły rozwoju piersi
- Dla zespołu Noonan: kliniczna diagnoza według określonej listy kryteriów
- Dla idiopatycznej niskorosłości: dzieci przedpokwitaniowe, z wiekiem kostnym odpowiednio 12 lat lub mniej (chłopcy) lub 11 lat lub mniej (dziewczynki)
Kto nie może wziąć udziału:
- Dzieci bez diagnozy jednego z wymienionych schorzeń
- Dzieci spoza określonego przedziału wiekowego
- Dzieci z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie
- Dzieci przyjmujące leki wpływające na wzrost
- Dzieci z alergiami na badany lek
Cel badania: Badanie testuje nowe leczenie zwane somapakytanem, podawane raz w tygodniu, i porównuje je z codziennym leczeniem Norditropin®. Oba leki mają pomóc dzieciom rosnąć. Celem jest sprawdzenie, czy tygodniowy somapakytan jest równie skuteczny jak codzienne Norditropin® w pomaganiu dzieciom rosnąć.
Badane leki: Somapakytan jest podawany raz w tygodniu w postaci zastrzyku podskórnego przy użyciu specjalnego wstrzykiwacza (pen-injector PDS290). Dostępne dawki to 5 mg, 10 mg lub 15 mg na 1,5 ml roztworu. Norditropin® jest podawany codziennie również w postaci zastrzyku podskórnego. Oba leki działają jako hormony wzrostu, pobudzając wzrost i reprodukcję komórek.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności somapakytanu u dzieci z niskim wzrostem spowodowanym zespołem Noonan, zespołem Turnera, małą masą urodzeniową lub idiopatyczną niskorosłością
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku zwanego somapakytanem u dzieci mających trudności ze wzrostem. Badanie obejmuje dzieci z zespołem Turnera, zespołem Noonan, urodzone małe w stosunku do wieku ciążowego lub z idiopatyczną niskorosłością (niski wzrost bez znanej przyczyny).
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Dzieci urodzone mniejsze niż zwykle w stosunku do liczby tygodni ciąży (zgodnie z krajowymi standardami)
- Dziewczynki z zespołem Turnera w określonym przedziale wiekowym, z otwartymi nasadami wzrostowymi kości
- Dzieci z zespołem Noonan (diagnoza według lokalnej praktyki klinicznej), chłopcy i dziewczynki w określonym przedziale wiekowym, z otwartymi nasadami wzrostowymi
- Dzieci z idiopatyczną niskorosłością, chłopcy i dziewczynki w określonym przedziale wiekowym, z otwartymi nasadami wzrostowymi
Kto nie może wziąć udziału:
- Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie
- Pacjenci, którzy otrzymywali inne leczenie hormonem wzrostu w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Pacjenci z alergiami na badany lek lub jego składniki
- Pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z historią nowotworów lub innych poważnych chorób
Cel badania: Badanie ma na celu zebranie informacji o tym, jak bezpieczny jest somapakytan i jak dobrze działa w pomaganiu dzieciom rosnąć. Uczestnicy będą otrzymywać lek raz w tygodniu. Badanie będzie monitorować liczbę wszelkich zdarzeń niepożądanych (nieoczekiwanych problemów medycznych) przez określony czas, a także zmiany wzrostu dzieci podczas badania.
Badany lek: Somapakytan jest podawany jako zastrzyk podskórny raz w tygodniu w dawce 15 mg w 1,5 ml roztworu, przy użyciu specjalnego wstrzykiwacza przeznaczonego do użytku przez jednego pacjenta. Lek działa przez naśladowanie naturalnego hormonu wzrostu w organizmie, pomagając stymulować wzrost u dzieci z niedoborem lub potrzebujących dodatkowego wsparcia wzrostu.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące leczenia niskiego wzrostu u dzieci z zespołem Noonan. Wszystkie trzy badania skupiają się na testowaniu alternatywnych metod leczenia dla dzieci, które nie odpowiadają odpowiednio na standardowe leczenie hormonem wzrostu lub jeszcze go nie otrzymywały.
Warto zauważyć, że badania koncentrują się na dwóch głównych lekach: wosorytydie i somapakytanie. Oba leki oferują potencjalnie wygodniejsze schematy podawania w porównaniu z codziennymi zastrzykami tradycyjnego hormonu wzrostu. Wosorityd działa poprzez inny mechanizm niż standardowy hormon wzrostu, wpływając na szlak regulujący wzrost kości. Somapakytan, podawany raz w tygodniu, może zapewnić większą wygodę w porównaniu z codziennymi zastrzykami.
Geograficznie badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym jedno z badań z użyciem somapakytanu obejmuje szczególnie szeroką sieć 16 krajów, w tym Polskę. To zapewnia łatwiejszy dostęp do tych innowacyjnych terapii dla polskich pacjentów.
Wszystkie badania wymagają szczegółowej oceny kwalifikacyjnej, z uwzględnieniem wieku dziecka, stadium dojrzewania i wcześniejszego leczenia. Rodzice zainteresowani udziałem swoich dzieci w badaniach powinni skonsultować się z lekarzem prowadzącym w celu uzyskania szczegółowych informacji na temat kryteriów kwalifikacji.
Francja
