Badanie zastosowania fludezoksyglukozy (18F) w skanach PET/CT u młodych pacjentów z histiocytozą
Badanie prowadzone w: Polsce
To badanie kliniczne koncentruje się na wykorzystaniu specjalnej techniki obrazowania zwanej PET/CT do lepszego zrozumienia histiocytozy u młodych pacjentów. Proces obrazowania wykorzystuje substancję zwaną fludezoksyglukozą (18F), która jest rodzajem cukru pomagającego podświetlić określone obszary ciała podczas skanów.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć poniżej 18 lat w momencie włączenia do badania
- Pacjent musi mieć potwierdzoną lub podejrzewaną histiocytozę na podstawie wcześniejszych wyników badań
- Pacjent lub jego opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu zgodnie z obowiązującymi przepisami prawnymi
Kryteria wykluczenia: Nie określono specyficznych powodów wykluczających pacjenta z uczestnictwa w tym badaniu.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie korzyści i bezpieczeństwa stosowania tej metody obrazowania u dzieci i młodzieży z histiocytozą. Uczestnicy badania przejdą obrazowanie PET/CT w celu oceny profilu molekularnego ich schorzenia. Jeśli zostanie wykryta konkretna mutacja, będzie ona monitorowana w czasie. Badanie oceni, jak dobrze technika obrazowania działa w dostarczaniu użytecznych informacji o chorobie i jej postępie, a także jak choroba reaguje na leczenie.
Badany lek: Fludezoksyglukoza (18F-FDG) to rodzaj radioaktywnego cukru stosowanego w obrazowaniu PET/CT. Pomaga lekarzom zobaczyć, jak organizm funkcjonuje na poziomie molekularnym, szczególnie w identyfikacji obszarów o wysokiej aktywności metabolicznej, co może wskazywać na obecność histiocytozy. Substancja jest podawana dożylnie w dawkach od 200 do 2200 MBq/ml, w zależności od wymagań procedury obrazowania.
Badanie trametynibu dimetylosulfotlenku u dzieci z oporną histiocytozą niereagującą na konwencjonalne leczenie
Badanie prowadzone w: Polsce
To badanie kliniczne testuje lek o nazwie trametynib dimetylosulfotlenek, przyjmowany w postaci tabletki powlekanej. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji tego leku, a także określenie optymalnego czasu trwania leczenia u dzieci, których stan nie poprawił się przy zastosowaniu standardowych terapii.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć histiocytozę charakteryzującą się nieprawidłowym namnażaniem komórek histiocytarnych
- Pacjent musi być dzieckiem lub nastolatkiem
- Pacjent nie może mieć mutacji w genie BRAF, a jeśli je ma, musi być po nieudanym leczeniu wemurafenibem
- Pacjent musi być po wcześniejszym nieskutecznym leczeniu, które obejmowało winblastynę i prednizolon lub inne leki drugiej linii
- Pacjent lub jego opiekun musi wyrazić zgodę na udział w badaniu
- Jeśli pacjent jest w wieku rozrodczym, musi zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej rok po zaprzestaniu przyjmowania leku
- Pacjent musi być uczestnikiem badania HISTIOGEN
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z innymi schorzeniami niż histiocytoza
- Pacjenci dorośli (badanie jest tylko dla dzieci i młodzieży)
- Pacjenci, którzy nie próbowali wcześniej leczenia wemurafenibem (jeśli mają mutację BRAF)
- Pacjenci spoza określonej grupy wiekowej
Cel badania: Badanie ma znaleźć odpowiednią dawkę trametynibu dla dzieci poniżej 18 roku życia, zapewniającą podobną skuteczność jak dawka zalecana dla dorosłych. Podczas całego badania prowadzone będą różne kontrole zdrowia, w tym badania laboratoryjne i monitorowanie serca, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników. Badanie będzie również oceniać, jak długo pacjenci mogą żyć bez pogorszenia choroby oraz ogólny wskaźnik przeżycia.
Badany lek: Trametynib to lek podawany doustnie w postaci tabletek. Działa poprzez hamowanie specyficznego białka w ścieżce sygnalizacyjnej komórek, co pomaga spowolnić lub zatrzymać wzrost nieprawidłowych komórek. Trametynib jest klasyfikowany jako inhibitor MEK, rodzaj celowanej terapii przeciwnowotworowej.
Badanie wemurafenibu u dzieci z oporną na leczenie histiocytozą z mutacją BRAF
Badanie prowadzone w: Polsce
To badanie kliniczne koncentruje się na przypadkach, w których histiocytoza jest oporna na standardowe leczenie. Badanie wykorzystuje lek o nazwie wemurafenib, przyjmowany w postaci tabletki powlekanej, który został zaprojektowany do celowania w specyficzną zmianę genetyczną znaną jako mutacja BRAF.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć mutację w genie BRAF potwierdzoną w tkance nowotworowej lub krążącym DNA nowotworowym
- Pacjent musi doświadczyć niepowodzenia leczenia, co może objawiać się: pogorszeniem choroby podczas pierwszego lub drugiego leczenia obejmującego co najmniej 6 tygodni winblastyny z co najmniej 28 dniami prednizolonu lub przynajmniej 2 cyklami cytarabiny lub kladrybiny; nawrotem choroby po początkowej poprawie; trzecim lub kolejnym nawrotem choroby; nawrotem po zakończeniu leczenia wemurafenibem; lub objawami neurodegeneracji widocznymi w badaniu MRI
- Pacjent lub jego opiekun musi podpisać zgodę na udział w badaniu
- Pacjent musi zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas przyjmowania wemurafenibu i przez co najmniej rok po zaprzestaniu leczenia, jeśli jest w wieku rozrodczym
- Pacjent musi być uczestnikiem badania HISTIOGEN
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci bez histiocytozy z namnażaniem komórek histiocytarnych
- Pacjenci bez mutacji BRAF
- Pacjenci dorośli (badanie jest tylko dla dzieci i młodzieży)
- Pacjenci bez opornej histiocytozy
Cel badania: Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji wemurafenibu u dzieci z mutacją BRAF, których stan nie reagował na inne leczenie. Uczestnicy będą otrzymywać wemurafenib i będą monitorowani w celu określenia najlepszej dawki i czasu trwania leczenia. Badanie oceni również, jak dobrze lek działa w zapobieganiu pogorszeniu choroby i jak długo pacjenci mogą żyć bez progresji choroby. Przez cały czas trwania badania będą przeprowadzane różne kontrole zdrowia, w tym monitorowanie parametrów życiowych, badania laboratoryjne oraz badania obrazowe, takie jak MRI.
Badany lek: Wemurafenib to lek podawany doustnie w postaci tabletek. Działa poprzez hamowanie aktywności zmutowanego białka BRAF, które jest zaangażowane we wzrost i rozprzestrzenianie się nieprawidłowych komórek. Wemurafenib jest klasyfikowany jako inhibitor BRAF, rodzaj celowanej terapii przeciwnowotworowej.
Podsumowanie
Wszystkie trzy badania kliniczne dotyczące zespołu Rosai-Dorfmana są obecnie prowadzone w Polsce i skierowane są wyłącznie do dzieci i młodzieży. Koncentrują się one na dwóch głównych obszarach: poprawie diagnostyki poprzez zastosowanie nowoczesnego obrazowania PET/CT oraz leczeniu przypadków opornych na terapię standardową.
Dwa z trzech badań wykorzystują innowacyjne leki celowane – trametynib i wemurafenib – które działają na konkretne szlaki molekularne związane z histiocytozą. Oba te leki są szczególnie istotne dla pacjentów z mutacją BRAF lub tych, którzy nie reagują na tradycyjne metody leczenia, takie jak winblastyna i prednizolon.
Wszystkie badania wymagają, aby pacjenci byli uczestnikami szerszego programu HISTIOGEN, co wskazuje na skoordynowane podejście do badań nad tą rzadką chorobą. Szczególną uwagę zwraca się na bezpieczeństwo młodych pacjentów poprzez regularne monitorowanie parametrów życiowych, badania laboratoryjne oraz badania obrazowe.
Badania te mają na celu nie tylko znalezienie skuteczniejszych metod leczenia, ale także lepsze zrozumienie przebiegu choroby i czynników wpływających na odpowiedź na leczenie, co może przyczynić się do poprawy opieki nad młodymi pacjentami z zespołem Rosai-Dorfmana.
Polska