Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie AVB-101 u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami progranuliny (FTD-GRN)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy otępienia czołowo-skroniowego z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN), które jest rodzajem choroby neurodegeneracyjnej. W tej chorobie dochodzi do uszkodzenia części mózgu odpowiedzialnych za zachowanie, osobowość i język. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji jednorazowego podania leku AVB-101. Lek ten jest podawany bezpośrednio do mózgu, do obszaru zwanego wzgórzem, i ma na celu dostarczenie białka progranuliny, które może pomóc w leczeniu tej choroby.

AVB-101 to specjalny rodzaj leku, który wykorzystuje wektor wirusowy do przenoszenia białka do komórek mózgu. W badaniu uczestnicy otrzymają różne dawki tego leku, aby sprawdzić, jak organizm na nie reaguje. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą monitorowani przez okres 26 tygodni, a następnie przez kolejne 5 lat, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Podczas badania będą przeprowadzane różne testy, takie jak badania krwi i MRI (rezonans magnetyczny), aby sprawdzić, jak lek wpływa na organizm i czy jest bezpieczny. Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa, ale także wstępną ocenę skuteczności leku AVB-101 w leczeniu otępienia czołowo-skroniowego z mutacjami w genie progranuliny.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kryteria te obejmują m.in. wiek od 30 do 75 lat, potwierdzoną mutację granulinową oraz diagnozę otępienia czołowo-skroniowego.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz wyznaczyć przedstawiciela prawnego na wypadek utraty zdolności do wyrażenia zgody w trakcie badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek AVB-101 jest podawany jednorazowo w formie infuzji do obu wzgórz mózgu. Jest to roztwór do wstrzykiwań lub infuzji, co oznacza, że lek jest wprowadzany bezpośrednio do mózgu.

    Celem tego etapu jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    Po podaniu leku następuje okres obserwacji trwający 26 tygodni, a następnie 5 lat. W tym czasie monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych.

    Regularnie oceniane są zmiany w parametrach życiowych, wynikach badań EKG oraz badaniach fizycznych i neurologicznych.

  4. Krok 4

    Badania kontrolne

    Podczas całego okresu badania przeprowadzane są regularne badania kontrolne, w tym badania MRI w celu monitorowania zmian strukturalnych w mózgu.

    Oceniane są również poziomy białka PGRN i NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym i krwi, a także zmiany w wynikach testów poznawczych.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania monitorowane są wszelkie objawy mogące wskazywać na myśli samobójcze lub zachowania samobójcze.

    Celem jest zapewnienie bezpieczeństwa uczestników oraz ocena długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Musisz być mężczyzną lub kobietą w wieku od 30 do 75 lat.
  • Musisz mieć zidentyfikowanego partnera badawczego, który pomoże Ci w uczestnictwie w badaniu i oceni Twój stan podczas badania. Partner ten musi wyrazić pisemną zgodę na udział, jeśli jest to wymagane przez władze kraju.
  • Musisz być nosicielem mutacji w genie granuliny (GRN), co oznacza, że masz zmiany genetyczne związane z chorobą. To musi być potwierdzone testem genetycznym zatwierdzonym przez sponsora badania.
  • Musisz mieć otępienie czołowo-skroniowe (FTD), co jest potwierdzone oceną kliniczną i wynikami testów.
  • Musisz spełniać co najmniej jedno z kryteriów diagnostycznych dla możliwego wariantu behawioralnego FTD lub pierwotnej postępującej afazji.
  • Musisz mieć objętość wzgórza wynoszącą co najmniej 5,0 cm3 po każdej stronie, co jest sprawdzane za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) podczas badania przesiewowego.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi i moczu oraz nie mogą karmić piersią na dwa tygodnie przed leczeniem.
  • Musisz być gotowy do stosowania bardzo skutecznej metody antykoncepcji, jeśli Ty lub Twój partner możecie mieć dzieci.
  • Musisz być w stanie i chcieć przestrzegać wszystkich procedur i harmonogramu wizyt badawczych.
  • Musisz być w stanie i chcieć wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz zgodzić się na wyznaczenie przedstawiciela prawnego, który będzie działał zgodnie z Twoimi życzeniami, jeśli stracisz zdolność do wyrażenia zgody w trakcie badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą zakłócać działanie badanej terapii.
  • Osoby, które mają alergie na składniki używane w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, płucami lub innymi ważnymi narządami.
  • Osoby, które mają historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AVB-101 to eksperymentalny lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym związanym z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN). Lek jest podawany jednorazowo, bezpośrednio do mózgu, w obszarze zwanym wzgórzem, co ma na celu bezpośrednie dotarcie do miejsc, gdzie może być najbardziej potrzebny. Celem badania jest sprawdzenie, czy AVB-101 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

AVB-101 – Jest to lek podawany poprzez infuzję do obu wzgórz mózgu, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do określonego obszaru mózgu. Obecnie znajduje się w fazie 1/2 badań klinicznych, co oznacza, że jest w trakcie oceny pod kątem bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności. Główne wskazanie terapeutyczne to leczenie otępienia czołowo-skroniowego z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN). Mechanizm działania leku polega na wpływie na poziom progranuliny, co może pomóc w łagodzeniu objawów choroby. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie jest jeszcze w pełni ustalona, ponieważ jest to nowa substancja badana.

Badane choroby

Otępienie czołowo-skroniowe z mutacjami w genie progranuliny (FTD-GRN) – Jest to rzadka choroba neurodegeneracyjna, która wpływa na płaty czołowe i skroniowe mózgu. Charakteryzuje się postępującymi zmianami w zachowaniu, osobowości oraz zdolnościach językowych. Mutacje w genie progranuliny prowadzą do obniżenia poziomu tego białka, co przyczynia się do degeneracji neuronów. Choroba zazwyczaj zaczyna się w średnim wieku i stopniowo pogarsza się z czasem. Objawy mogą obejmować zmiany w zachowaniu, trudności w mówieniu i rozumieniu języka, a także problemy z pamięcią. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą wymagać coraz większej pomocy w codziennych czynnościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-509444-10-00Kod protokołuAVB-PGRN-001Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorAviadobio Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).