Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji ISTEM-01 u pacjentów z retinitis pigmentosa z mutacją monogeniczną

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z retinitis pigmentosa, czyli chorobą oczu, która prowadzi do stopniowej utraty wzroku. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną, która wpływa na komórki siatkówki odpowiedzialne za widzenie. W ramach badania testowany jest nowy sposób leczenia, który polega na wszczepieniu do oka specjalnych komórek pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych. Te komórki, znane jako ISTEM-01, są umieszczane w formie plastra leczniczego pod siatkówką.

Celem badania jest sprawdzenie, czy wszczepienie ISTEM-01 jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów z retinitis pigmentosa. Badanie trwa 56 tygodni po wszczepieniu i obejmuje regularne wizyty kontrolne, podczas których oceniane są różne aspekty zdrowia oczu, takie jak zmiany w badaniach okulistycznych, ciśnienie wewnątrzgałkowe oraz ogólna kondycja siatkówki. W trakcie badania pacjenci mogą być również poddawani różnym testom wzrokowym, aby ocenić, czy leczenie przynosi jakiekolwiek korzyści w zakresie poprawy widzenia.

W badaniu stosowane są również inne metody oceny, takie jak OCT (optyczna koherentna tomografia), która pozwala na dokładne zobrazowanie struktury siatkówki, oraz angiografia fluoresceinowa, która ocenia przepływ krwi w naczyniach oka. Wszystkie te badania mają na celu monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności nowego leczenia w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy pacjentów z retinopatią barwnikową spowodowaną mutacją monogeniczną.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 65 lat oraz negatywny wynik testu na SARS-CoV-2.

  2. Krok 2

    Implantacja ISTEM-01

    Pacjentowi zostaje wszczepiony preparat ISTEM-01 do jednego oka. Jest to substancja pochodząca z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych, mająca na celu zastąpienie uszkodzonego nabłonka barwnikowego siatkówki.

    Implantacja odbywa się pod siatkówką, co oznacza, że preparat jest umieszczany bezpośrednio pod powierzchnią siatkówki.

  3. Krok 3

    Podawanie mykofenolanu mofetilu

    Pacjent przyjmuje mykofenolan mofetil doustnie. Jest to lek immunosupresyjny, który pomaga zapobiegać odrzutowi wszczepionego materiału.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, które odbywają się w różnych odstępach czasu, w tym w tygodniach 4, 8, 12, 24, 36, 48 i 56.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania okulistyczne, takie jak tomografia optyczna (OCT), angiografia fluoresceinowa oraz badania ciśnienia wewnątrzgałkowego.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Bezpieczeństwo i tolerancja terapii są oceniane na podstawie występowania działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań okulistycznych i laboratoryjnych.

    Ocena trwa przez 56 tygodni od momentu implantacji ISTEM-01.

  6. Krok 6

    Długoterminowa obserwacja

    Po zakończeniu głównej części badania pacjent może być objęty długoterminową obserwacją, która trwa do 2027 roku.

    Podczas tej fazy monitorowane są zmiany w funkcjonowaniu siatkówki oraz ewentualne długoterminowe efekty terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę retinitis pigmentosa, co oznacza, że ma chorobę oczu związaną z mutacją genetyczną wpływającą na widzenie.
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 18 do 65 lat.
  • Podczas pandemii SARS-CoV-2 pacjent musi mieć negatywny wynik testu na obecność wirusa SARS-CoV-2.
  • Dla pacjentów z pierwszej grupy: ostrość wzroku musi wynosić 20/200 lub mniej w lepszym oku, co oznacza prawnie uznaną ślepotę.
  • Dla pacjentów z drugiej grupy: ostrość wzroku musi być pomiędzy 20/63 a 20/800 w gorszym oku, a pole widzenia musi przekraczać 10 stopni w teście V4 w gorszym oku.
  • Na skanie OCT (optyczna koherentna tomografia) musi być widoczna zewnętrzna warstwa jądrowa fotoreceptorów w gorszym oku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają retinitis pigmentosa spowodowanej mutacją genetyczną. Retinitis pigmentosa to choroba oczu, która prowadzi do pogorszenia widzenia.
  • Osoby poniżej 18 roku życia. Badanie jest przeznaczone dla dorosłych.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Udział w badaniu może być niebezpieczny dla dziecka.
  • Osoby z innymi poważnymi chorobami oczu, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni. Może to wpłynąć na wyniki obecnego badania.
  • Osoby z historią alergii na składniki używane w badaniu. Może to prowadzić do reakcji alergicznych.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu. Świadoma zgoda oznacza, że pacjent rozumie, na czym polega badanie i zgadza się na udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ISTEM-01 to eksperymentalna terapia polegająca na wszczepieniu komórek nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych. Terapia ta jest badana pod kątem jej bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z retinitis pigmentosa, chorobą genetyczną prowadzącą do utraty wzroku. Celem terapii jest zastąpienie uszkodzonych komórek w siatkówce, co może pomóc w spowolnieniu postępu choroby lub poprawie widzenia.

Co już wiadomo o tej terapii

ISTEM-01 – Jest to lek podawany w formie implantu do jednego oka, przeznaczony dla pacjentów z retinopatią barwnikową spowodowaną mutacją monogeniczną. Obecnie znajduje się w fazie 1/2 badań klinicznych, które mają na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji tego leku. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie retinopatii barwnikowej. Mechanizm działania polega na wykorzystaniu komórek nabłonka barwnikowego siatkówki pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych, które mają na celu zastąpienie uszkodzonych komórek w oku. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie komórkowe i regeneracyjne.

Badane choroby

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki – Jest to dziedziczna choroba oczu, która prowadzi do postępującej utraty wzroku. Choroba ta charakteryzuje się degeneracją siatkówki, co powoduje pogorszenie widzenia nocnego i peryferyjnego. Z czasem może prowadzić do znacznego ograniczenia pola widzenia, a w niektórych przypadkach do całkowitej ślepoty. Objawy często zaczynają się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym i stopniowo się pogarszają. Choroba jest związana z mutacjami w jednym z wielu genów odpowiedzialnych za funkcjonowanie siatkówki. W miarę postępu choroby, komórki fotoreceptorowe w siatkówce ulegają degeneracji, co prowadzi do utraty wzroku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-513662-18-00Kod protokołuSTREAMPlanowana liczba uczestników12 osóbSponsorCentre D'Etude Des Cellules Souches

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).