Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ultewursenu u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacją w eksonie 13 genu USH2A

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia retinopatii barwnikowej (Retinitis Pigmentosa), rzadkiej choroby genetycznej powodującej stopniową utratę wzroku, która jest związana z mutacjami w genie USH2A. W ramach badania testowany jest lek ultewursen (QR-421a), który jest podawany w formie zastrzyku do oka. Jest to nowy rodzaj leku należący do grupy tzw. oligonukleotydów antysensownych, które mogą wpływać na działanie genów.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku ultewursen w leczeniu pacjentów z retinopatią barwnikową. Część uczestników otrzyma lek w postaci zastrzyku do oka, podczas gdy pozostali przejdą zabieg imitujący podanie leku (bez faktycznego wkłucia). Lek będzie podawany w różnych dawkach - od 60 do 180 mikrogramów.

Badanie będzie prowadzone u osób z potwierdzoną genetycznie chorobą, u których występują określone zmiany w siatkówce oka widoczne w badaniu optycznej koherentnej tomografii (OCT). W trakcie badania będzie oceniana skuteczność leczenia poprzez regularne badania wzroku, w tym pomiary czułości siatkówki, ostrości widzenia oraz struktury siatkówki. Badanie zaplanowano na okres 24 miesięcy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu się do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z dwóch grup: grupy otrzymującej ultewursen lub grupy kontrolnej.

    Badanie będzie trwało 24 miesiące i będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

  2. Krok 2

    Podawanie leku lub procedury kontrolnej

    Jeśli zostaniesz przydzielony do grupy otrzymującej lek, będziesz otrzymywać ultewursen w formie zastrzyków do gałki ocznej.

    Jeśli zostaniesz przydzielony do grupy kontrolnej, przejdziesz procedurę imitującą zastrzyk, ale bez faktycznego wkłucia.

  3. Krok 3

    Regularne badania kontrolne

    W trakcie badania będziesz poddawany regularnym badaniom oczu, które obejmują:

    - pomiar ostrości widzenia przy użyciu tablicy ETDRS

    - badanie czułości siatkówki

    - obrazowanie oczu przy pomocy tomografii optycznej

    - ocenę zdolności widzenia w słabym świetle

    - testy widzenia w wirtualnej rzeczywistości (w wybranych ośrodkach)

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Podczas badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane.

    Przeprowadzane będą badania krwi w celu sprawdzenia obecności przeciwciał przeciwko lekowi i określenia jego stężenia w organizmie.

  5. Krok 5

    Ocena końcowa

    Po 24 miesiącach zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności leczenia.

    Głównym celem jest ocena zmian w szerokości strefy elipsoidalnej siatkówki mierzonej za pomocą tomografii optycznej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek: osoby dorosłe (od 18 lat) lub niepełnoletnie (12-17 lat) za zgodą rodzica lub opiekuna prawnego
  • Ostrość wzroku w obu oczach musi być podobna (różnica nie większa niż 10 liter w teście ETDRS - standardowym teście oceny ostrości wzroku)
  • Pacjent musi mieć możliwość wykonania wiarygodnych pomiarów mikroperytmetrii (badanie czułości siatkówki) i perymetrii standardowej (badanie pola widzenia)
  • Przejrzyste ośrodki optyczne oka (rogówka, soczewka) umożliwiające dobrej jakości obrazowanie siatkówki
  • Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną antykoncepcję
  • Potwierdzone klinicznie rozpoznanie barwnikowego zwyrodnienia siatkówki w przebiegu zespołu Ushera typu 2 lub postaci niezespołowej
  • Potwierdzone badaniem genetycznym występowanie mutacji w genie USH2A, gdzie przynajmniej jedna z mutacji znajduje się w eksonie 13
  • Widoczna i mierzalna szerokość strefy elipsoidalnej (warstwa siatkówki) ≥2,5 mm w obu oczach w badaniu OCT (tomografia siatkówki)
  • Ostrość wzroku w obu oczach ≥55 liter w teście ETDRS
  • Zaburzenie pola widzenia z czułością średnią >4 decybeli i <25 decybeli
  • Czułość średnia w badaniu mikroperytmetrii >2 decybele
  • Możliwość uzyskania wysokiej jakości obrazów OCT w obu oczach

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Aktywne infekcje oczu lub stan zapalny oczu w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Poważne choroby ogólnoustrojowe (np. cukrzyca niekontrolowana, nadciśnienie niekontrolowane)
  • Zaćma lub inne choroby oczu, które mogą wpływać na wyniki badania
  • Wcześniejsze operacje okulistyczne w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Stosowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z badanym preparatem
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat
  • Zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Obecność innych chorób siatkówki poza Retinitis Pigmentosa (zwyrodnienie barwnikowe siatkówki)
  • Brak możliwości regularnego uczestnictwa w wizytach kontrolnych
  • Alergie na składniki badanego leku
  • Choroby autoimmunologiczne (choroby, w których układ odpornościowy atakuje własne tkanki)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ultevursen to eksperymentalny lek stosowany w leczeniu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (retinitis pigmentosa), które jest spowodowane mutacjami w eksonie 13 genu USH2A. Lek ten jest podawany pacjentom w celu spowolnienia lub zatrzymania postępu choroby, która prowadzi do stopniowej utraty wzroku. Ultevursen działa poprzez wpływanie na sposób, w jaki organizm odczytuje informacje genetyczne związane z wadliwym genem USH2A. W badaniu klinicznym porównuje się skuteczność ultevursen z procedurą pozorowaną (sham), która służy jako kontrola. Procedura pozorowana oznacza, że część pacjentów otrzymuje zabieg, który przypomina podanie leku, ale w rzeczywistości nie zawiera substancji aktywnej. Jest to standardowa metoda stosowana w badaniach klinicznych, aby dokładnie ocenić skuteczność badanego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Ultevursen - Eksperymentalny lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w leczeniu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (retinitis pigmentosa) spowodowanego mutacjami w eksonie 13 genu USH2A. Substancja działa na poziomie molekularnym poprzez modyfikację ekspresji genów związanych z funkcjonowaniem siatkówki oka, w szczególności wpływając na gen USH2A. Jest to lek należący do grupy terapii genowych, który znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w kontrolowanym, randomizowanym badaniu z podwójnie ślepą próbą. Głównym celem terapeutycznym jest spowolnienie lub zatrzymanie postępu choroby poprzez korektę wadliwego działania genu odpowiedzialnego za degenerację siatkówki.

Badane choroby

Retinopatia barwnikowa – Genetyczna choroba oczu, która powoduje stopniowe uszkodzenie i obumieranie komórek światłoczułych w siatkówce oka. Proces chorobowy zwykle rozpoczyna się od problemów z widzeniem w słabym świetle i ograniczenia widzenia obwodowego (tzw. widzenie tunelowe). Choroba zazwyczaj ujawnia się w młodym wieku i rozwija się powoli przez wiele lat. W miarę postępu choroby pacjenci mogą doświadczać trudności w rozróżnianiu kolorów oraz problemów z ostrością widzenia centralnego. Jest to schorzenie dziedziczne, występujące w różnych wariantach genetycznych, które może dotknąć jedno lub oboje oczu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515199-10-01Kod protokołuSB-421a-006Planowana liczba uczestników81 osóbSponsorLaboratoires Thea

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).