Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo AGTC-501 u mężczyzn z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej retinopatia barwnikowa sprzężona z chromosomem X (XLRP), która wpływa na wzrok. Jest to schorzenie genetyczne, które prowadzi do stopniowej utraty widzenia. W badaniu testowany jest nowy rodzaj terapii genowej o nazwie AGTC-501. Terapia ta polega na wstrzyknięciu specjalnego wirusa, który zawiera gen RPGR, do oka. Wirus ten nie jest szkodliwy i ma na celu dostarczenie brakującego lub uszkodzonego genu do komórek oka, co może pomóc w poprawie widzenia.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dwóch różnych dawek AGTC-501 w porównaniu z grupą, która nie otrzyma żadnego leczenia. Uczestnicy badania będą podzieleni na grupy, z których jedna otrzyma jedną z dawek terapii, a druga nie otrzyma żadnego leczenia (placebo). Badanie będzie trwało 12 miesięcy, a jego wyniki będą oceniane na podstawie różnych testów wzroku, w tym testu czułości siatkówki.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom wzroku, aby monitorować wszelkie zmiany w ich widzeniu. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy terapia genowa może poprawić widzenie u osób z XLRP i czy jest bezpieczna do stosowania. Terapia AGTC-501 jest podawana w formie zastrzyku do oka, co jest standardową procedurą w tego typu badaniach. Uczestnicy będą monitorowani przez cały czas trwania badania, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i skuteczność terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o wszystkich procedurach i wymaganiach związanych z badaniem.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podania leku

    Przed podaniem leku AGTC-501, uczestnik przechodzi badania w celu oceny zdrowia ogólnego i funkcji wzrokowych.

    Badania obejmują ocenę wrażliwości plamki za pomocą mikroperymetrii MAIA oraz ocenę struktury siatkówki za pomocą SD-OCT.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Lek AGTC-501 jest podawany w formie pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkówkowego.

    Podanie leku odbywa się w warunkach szpitalnych, a uczestnik jest monitorowany pod kątem ewentualnych reakcji.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Po podaniu leku, uczestnik jest regularnie monitorowany w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Oceny obejmują badania wzroku, takie jak mikroperymetria MAIA, oraz testy mobilności i inne badania wzrokowe.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik bierze udział w wizytach kontrolnych, które odbywają się w regularnych odstępach czasu, aż do zakończenia badania.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania wzroku oraz ocena ogólnego stanu zdrowia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia i funkcji wzrokowych.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku AGTC-501.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Musisz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli jesteś niepełnoletni, rodzic lub opiekun musi również wyrazić zgodę.
  • Musisz być w stanie wykonać wszystkie testy dotyczące wzroku i struktury siatkówki w obu oczach, zgodnie z oceną badacza.
  • Musisz mieć wykrywalną średnią czułość plamki żółtej w oku badanym, mierzoną specjalnym testem zwanym MAIA mikroperymetrią, w zakresie od 1 do 12 dB.
  • Musisz mieć wykrywalną linię strefy elipsoidalnej pod dołkiem środkowym w oku badanym, ocenioną za pomocą badania SD-OCT.
  • Jeśli oba oczy spełniają kryteria, okiem badanym będzie to, które widzi gorzej. Jeśli oba oczy widzą tak samo, wybór oka badawczego zależy od decyzji badacza lub chirurga.
  • Musisz mieć od 12 do 50 lat w momencie wyrażania zgody na udział w badaniu.
  • Musisz być mężczyzną (posiadać chromosom XY) i mieć potwierdzoną mutację w genie RPGR, która powoduje chorobę.
  • Musisz mieć kliniczną diagnozę X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).
  • Musisz być w dobrym ogólnym stanie zdrowia, aby móc przejść operację podsiatkówkową i przyjmować leki okołooperacyjne.
  • Musisz być w stanie i chcieć przestrzegać instrukcji badania, wykonywać oceny i uczestniczyć w wizytach przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli masz rodzica lub opiekuna, musi on być w stanie przestrzegać instrukcji badania i uczestniczyć w wizytach razem z Tobą, jeśli to konieczne.
  • Musisz mieć ostrość wzroku w zakresie od 34 do 78 liter na specjalnej tablicy ETDRS, co odpowiada mniej więcej widzeniu od 20/200 do 20/32.
  • Musisz mieć ostrość wzroku przy słabym oświetleniu nie większą niż 64 litery na tablicy ETDRS, co odpowiada mniej więcej widzeniu 20/50.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej X-linked retinitis pigmentosa (XLRP), nie mogą uczestniczyć. Jest to choroba oczu, która wpływa na widzenie.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału. Przedział wiekowy to 18-65 lat.
  • Osoby, które należą do grupy szczególnie wrażliwej, nie mogą uczestniczyć. Grupa szczególnie wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AGTC-501 to eksperymentalna terapia genowa badana w leczeniu retinopatii barwnikowej związanej z chromosomem X. Terapia ta jest podawana jednorazowo do siatkówki oka i ma na celu poprawę funkcji wzrokowych poprzez dostarczenie zdrowej kopii genu odpowiedzialnego za chorobę. Badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tej terapii w porównaniu z grupą kontrolną, która nie otrzymuje żadnego leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

AGTC-501 – AGTC-501 jest lekiem podawanym w formie iniekcji podsiatkówkowej, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio pod siatkówkę oka. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w kontekście leczenia mężczyzn z X-linked retinitis pigmentosa (XLRP). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa funkcji wzrokowych u pacjentów z tą chorobą genetyczną. Mechanizm działania AGTC-501 polega na dostarczaniu zdrowej kopii genu, który jest uszkodzony u pacjentów z XLRP, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji komórek siatkówki. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, co oznacza, że działa na poziomie genetycznym, aby korygować defekty genetyczne.

Badane choroby

Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki sprzężone z chromosomem X – Jest to dziedziczna choroba oczu, która prowadzi do postępującej utraty wzroku. Choroba ta jest związana z mutacjami w genach na chromosomie X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Początkowo objawia się trudnościami w widzeniu w słabym oświetleniu oraz utratą widzenia peryferyjnego. W miarę postępu choroby, pole widzenia stopniowo się zawęża, co może prowadzić do całkowitej ślepoty. Zmiany w siatkówce, takie jak degeneracja fotoreceptorów, są charakterystyczne dla tej choroby. Choroba jest uważana za rzadką i nie ma obecnie skutecznego leczenia, które mogłoby zatrzymać jej postęp.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511181-36-00Kod protokołuAGTC-RPGR-002Planowana liczba uczestników65 osóbSponsorBeacon Therapeutics (USA) Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).