Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej GS030 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy leczenia retinopatii barwnikowej, która jest dziedzicznym schorzeniem prowadzącym do stopniowej utraty wzroku. W ramach terapii stosowany jest lek GS030-DP, który jest podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie do wnętrza gałki ocznej. Lek ten zawiera wektor wirusowy AAV2.7M8, który przenosi materiał genetyczny do komórek siatkówki.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek leku GS030-DP w połączeniu ze specjalnym urządzeniem stymulującym światłem o nazwie GS030-MD. Terapia ta jest przeznaczona dla osób z retinopatią barwnikową, które nie mają innych zespołowych chorób oczu.

W trakcie badania pacjenci otrzymają jednorazowe wstrzyknięcie leku do oka, a następnie będą używać urządzenia stymulującego światłem. Okres obserwacji trwa 52 tygodnie, podczas których prowadzone będą regularne badania oczu oraz ocena funkcji wzroku. Szczególna uwaga zostanie zwrócona na bezpieczeństwo terapii i jej wpływ na zdolność widzenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o terapii genowej GS030 w leczeniu retinopatii barwnikowej.

    Zostanie przeprowadzone wstępne badanie wzroku oraz ocena stanu siatkówki oka przy pomocy optycznej koherentnej tomografii.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek GS030-DP zostanie podany jednorazowo poprzez zastrzyk do ciała szklistego oka (iniekcja doszklistkowa).

    Zabieg wykonywany jest w warunkach sterylnych, po miejscowym znieczuleniu oka.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji i stymulacji świetlnej

    Po podaniu leku rozpocznie się okres regularnych wizyt kontrolnych.

    Będziesz korzystać z urządzenia GS030-MD do stymulacji świetlnej leczonego oka.

    Urządzenie należy używać zgodnie z otrzymanymi instrukcjami.

  4. Krok 4

    Badania kontrolne

    Przez 52 tygodnie będą prowadzone regularne badania oceniające:

    - funkcje wzrokowe i zdolność poruszania się

    - zmiany strukturalne siatkówki

    - jakość życia

    - odpowiedź immunologiczną organizmu

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po roku od podania leku nastąpi końcowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii.

    Zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena wszystkich parametrów wzrokowych i stanu siatkówki.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek między 18 a 75 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Podpisanie formularza świadomej zgody na udział w badaniu
  • Zdolność do noszenia i prawidłowego używania urządzenia GS030-MD zgodnie z instrukcjami
  • Odległość między źrenicami oczu (interpupilarna) w zakresie 51-72 mm
  • Wada wzroku w badanym oku między -9 a +6 dioptrii
  • Zachowana pamięć wcześniejszego użytecznego widzenia
  • Możliwość odpowiedniego rozszerzenia źrenic do badań okulistycznych
  • Zdolność do tolerowania powtarzających się bodźców świetlnych z urządzenia GS030-MD
  • Ujemny wynik testu na HIV (wykonany podczas pierwszej wizyty)
  • U kobiet w wieku rozrodczym: ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty 4
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez 12 miesięcy po podaniu leku GS030-DP
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie prezerwatyw przez 12 miesięcy po podaniu leku GS030-DP
  • Zachowana odpowiednia grubość warstwy komórek zwojowych siatkówki i włókien nerwowych, mierzona za pomocą optycznej koherentnej tomografii
  • Diagnoza niesyndromatycznego zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (RP) potwierdzona badaniem klinicznym lub elektroretinogramem
  • Ostrość wzroku nie lepsza niż poczucie światła w grupach ze zwiększaniem dawki lub nie lepsza niż liczenie palców w grupie rozszerzonej

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie ukończyli 18 roku życia
  • Osoby z innymi poważnymi chorobami oczu niż barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
  • Pacjenci z aktywnym stanem zapalnym oka (zaczerwienienie, ból, światłowstręt)
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem (wysokim ciśnieniem krwi)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub przyjmujące leki rozrzedzające krew
  • Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi (gdy układ odpornościowy atakuje własne tkanki)
  • Osoby z alergią na składniki leku lub urządzenia medycznego
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na ich zdolność do udziału w badaniu
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

GS030-DP to eksperymentalny lek podawany poprzez pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego oka. Jest testowany u pacjentów z dziedziczną chorobą siatkówki znaną jako barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Lek ten ma na celu poprawę widzenia u osób z tą chorobą. GS030-MD to urządzenie medyczne wykorzystywane do stymulacji świetlnej oka. Jest stosowane w połączeniu z lekiem GS030-DP jako część terapii mającej na celu poprawę funkcji widzenia u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. Urządzenie to dostarcza kontrolowane bodźce świetlne do oka po podaniu leku. Terapia łączona składająca się z GS030-DP i GS030-MD jest innowacyjnym podejściem do leczenia tej choroby dziedzicznej siatkówki. Celem jest przywrócenie pewnego stopnia widzenia poprzez połączenie leku z kontrolowaną stymulacją świetlną.

Co już wiadomo o tej terapii

GS030 - Eksperymentalny lek podawany w formie zastrzyku doszklistkowego (do wnętrza gałki ocznej), który jest obecnie badany w leczeniu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki (retinitis pigmentosa). Substancja ta jest testowana w połączeniu ze specjalnym urządzeniem medycznym (GS030-MD) dostarczającym stymulację świetlną, co ma na celu poprawę funkcji widzenia u pacjentów z tą chorobą genetyczną. Lek znajduje się w fazie badań klinicznych 1/2a, gdzie oceniana jest jego bezpieczeństwo i tolerancja przy podawaniu w różnych dawkach. Jest to innowacyjne podejście terapeutyczne, które łączy terapię genową z optogenetyką, mające na celu przywrócenie funkcji wzrokowych w przypadkach zaawansowanej degeneracji siatkówki.

Badane choroby

Retinopatia barwnikowa - Dziedziczne schorzenie siatkówki oka, które charakteryzuje się stopniowym obumieraniem komórek światłoczułych (fotoreceptorów). Choroba zwykle rozpoczyna się od pogorszenia widzenia w słabym świetle i zawężenia pola widzenia obwodowego. W miarę postępu choroby pole widzenia staje się coraz węższe, tworząc tak zwane "widzenie tunelowe". Jest to schorzenie genetyczne, które może występować jako część zespołu chorobowego lub samodzielnie (postać niezespołowa). Proces degeneracji siatkówki postępuje powoli, a pierwsze objawy najczęściej pojawiają się w okresie młodzieńczym lub wczesnej dorosłości. Choroba występuje z różnym nasileniem i tempem progresji u poszczególnych osób.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-516059-42-00Kod protokołuGS030_CLIN_001Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorGensight Biologics

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).