Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji tamoksyfenu u pacjentów z mukowiscydozą bez mutacji kwalifikujących do terapii modulatorami CFTR

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Mukowiscydoza jest dziedziczną chorobą, która wpływa na płuca i układ trawienny, powodując wytwarzanie gęstej i lepkiej śluzu. Śluz ten może blokować drogi oddechowe i przewody trzustkowe, co prowadzi do problemów z oddychaniem i trawieniem. U pacjentów z mukowiscydozą często występują infekcje płuc i problemy z przyswajaniem składników odżywczych. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie CFTR, przy czym niektóre mutacje można obecnie leczyć specjalnymi lekami zwanymi modulatorami CFTR, jednak nie wszyscy pacjenci mają takie mutacje.

To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku cytrynian tamoksyfenu u pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie mają mutacji umożliwiających leczenie modulatorami CFTR. Tamoksyfen to lek, który jest zwykle stosowany w leczeniu nowotworów piersi, ale badacze chcą sprawdzić, czy może być pomocny również dla osób z mukowiscydozą.

Badanie będzie trwało 24 tygodnie, podczas których uczestnicy będą przyjmować badany lek i regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne. W trakcie badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane oraz wpływ leku na funkcję płuc, która jest mierzona poprzez testy spirometryczne pokazujące, ile powietrza można wydmuchnąć z płuc w ciągu jednej sekundy. Badacze będą również obserwować liczbę zaostrzeń płucnych, które są okresami pogorszenia objawów oddechowych, oraz sprawdzać, czy uczestnicy potrzebują hospitalizacji lub antybiotyków. Dodatkowo będą oceniane zmiany w jakości życia, masie ciała oraz w badaniu potu, które mierzy poziom chlorków w pocie i jest standardowym testem diagnostycznym w mukowiscydozie.

Przebieg badania

To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    W pierwszym dniu badania otrzymasz pierwszą dawkę leku tamoksyfen w postaci tabletek powlekanych o nazwie TAMOXENE 20 mg.

    Lek będziesz przyjmować przez 24 tygodnie (około 6 miesięcy).

    Tamoksyfen to lek, który może pomóc w leczeniu mukowiscydozy - choroby genetycznej wpływającej na płuca i układ trawienny.

  2. Krok 2

    Codzienny schemat przyjmowania leku

    Codziennie będziesz przyjmować tabletkę tamoksyfenu w dawce 20 mg.

    Lek należy przyjmować zgodnie z instrukcjami otrzymanymi od zespołu badawczego.

    Podczas całego okresu 24 tygodni musisz kontynuować swoje standardowe leczenie mukowiscydozy bez zmian w dawkach i lekach.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Przez cały okres 24 tygodni będziesz uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas wizyt lekarze będą monitorować twoje bezpieczeństwo i tolerancję leku.

    Zespół medyczny będzie sprawdzał występowanie działań niepożądanych - czyli wszelkich objawów lub problemów zdrowotnych, które mogą być związane z przyjmowaniem leku.

  4. Krok 4

    Badania funkcji płuc

    Podczas badania będziesz regularnie wykonywać spirometrię - badanie sprawdzające jak dobrze działają twoje płuca.

    Badanie polega na dmuchaniu w specjalne urządzenie, które mierzy ilość powietrza, jaką możesz wydmuchać w ciągu jednej sekundy.

    Wyniki będą porównywane z wartościami z początku badania, aby sprawdzić czy nastąpiła poprawa funkcji płuc.

  5. Krok 5

    Monitorowanie zaostrzeń płucnych

    Lekarze będą śledzić czy wystąpią zaostrzenia płucne - okresy pogorszenia objawów ze strony płuc, takie jak nasilony kaszel, zwiększona ilość plwociny lub problemy z oddychaniem.

    Będzie monitorowany czas do pierwszego zaostrzenia oraz całkowita liczba zaostrzeń w ciągu 24 tygodni.

    Sprawdzane będzie również czy potrzebujesz hospitalizacji trwającej dłużej niż 24 godziny z powodu mukowiscydozy.

  6. Krok 6

    Monitorowanie stosowania antybiotyków

    Zespół badawczy będzie śledzić czy potrzebujesz antybiotyków dożylnych (podawanych przez kroplówkę) z powodu objawów ze strony płuc i zatok.

    Będzie również monitorowane stosowanie antybiotyków doustnych (w tabletkach) z powodu problemów z płucami i zatokami.

    Liczyć się będzie całkowita liczba dni, przez które przyjmujesz antybiotyki w ciągu 24 tygodni badania.

  7. Krok 7

    Wypełnianie kwestionariuszy

    Będziesz wypełniać kwestionariusz mukowiscydozy CFQ-R na początku i na końcu badania.

    Kwestionariusz zawiera pytania o to, jak choroba wpływa na twoje codzienne życie, szczególnie na oddychanie.

    Odpowiedzi pomogą lekarzom zrozumieć czy lek wpływa na poprawę jakości życia.

  8. Krok 8

    Badania dodatkowe

    Na początku i na końcu badania będzie sprawdzane twoje BMI (wskaźnik masy ciała) - stosunek wagi do wzrostu.

    Zostanie wykonane badanie plwociny (śluzu z płuc) aby sprawdzić jakie bakterie są obecne.

    Przeprowadzony będzie test potowy, który mierzy ilość chloru w pocie - jest to standardowe badanie stosowane w mukowiscydozie.

  9. Krok 9

    Zakończenie badania

    Po 24 tygodniach przyjmowania tamoksyfenu badanie zostanie zakończone.

    Lekarze przeanalizują wszystkie zebrane dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Sprawdzone zostaną również wszelkie zmiany w funkcji płuc, liczbie zaostrzeń i jakości życia w porównaniu z początkiem badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć mukowiscydozę (chorobę genetyczną wpływającą na płuca i przewód pokarmowy)
  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat
  • Pacjent może być płci męskiej lub żeńskiej
  • Pacjent musi być w stanie wykonywać wiarygodne badania czynności płuc (testy sprawdzające jak dobrze działają płuca)
  • Pacjent musi być w stanie dobrze komunikować się z lekarzem prowadzącym badanie, rozumieć wymagania badania i je spełniać
  • Pacjent musi mieć wymuszoną objętość wydechową w pierwszej sekundzie (ppFEV1) między 40% a 90% wartości przewidywanej dla osoby w jego wieku, płci i wzroście, przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela
  • Pacjent musi mieć stabilne, rutynowe leczenie mukowiscydozy przez 28 dni przed rozpoczęciem badania (ta sama dawka i rodzaj leków jak antybiotyki wziewne, leki rozszerzające oskrzela, leki przeciwzapalne, wziewne kortykosteroidy, fizjoterapia)
  • Pacjent musi mieć stabilną chorobę układu oddechowego przez 3 tygodnie przed pierwszą dawką badanego leku
  • Pacjent nie może mieć mutacji genetycznych (zmian w genach), które kwalifikują go obecnie do leczenia lekami modulatorami CFTR
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu i przetwarzanie danych osobowych
  • Kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego we krwi
  • Osoby aktywne seksualnie muszą stosować niehormomalne metody antykoncepcji podczas badania i przez 2 miesiące po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci, którzy mają mutacje (zmiany w genach) nadające się do leczenia lekami modulatorami - czyli specjalnymi lekami, które poprawiają działanie białka odpowiedzialnego za mukowiscydozę
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca, które mogłyby być niebezpieczne podczas badania
  • Pacjenci z poważnymi problemami z wątrobą, które mogłyby wpływać na przetwarzanie badanego leku
  • Osoby z ciężką niewydolnością nerek - czyli gdy nerki nie działają prawidłowo i nie mogą skutecznie oczyszczać krwi
  • Pacjenci z niekontrolowanym cukrzycą, która nie jest właściwie leczona
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z aktywną infekcją, która wymaga leczenia antybiotykami dożylnymi
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 30 dni brali udział w innym badaniu klinicznym
  • Osoby z przeszczepem płuc - czyli operacją, w której chore płuca zostały zastąpione zdrowymi płucami od dawcy
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby utrudnić udział w badaniu
  • Osoby z znaną uczuleniem na składniki badanego leku TMX
  • Pacjenci z aktywną chorobą nowotworową wymagającą leczenia
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Cytynian tamoksyfenu to lek hormonalny, który jest powszechnie stosowany w leczeniu niektórych rodzajów raka piersi. W tym badaniu naukowcy chcą sprawdzić, czy może on również pomóc pacjentom z mukowiscydozą. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która powoduje problemy z oddychaniem i trawieniem z powodu gęstego śluzu gromadzącego się w płucach i innych organach. Tamoksyfen może działać poprzez wpływanie na białko zwane CFTR, które jest uszkodzone u osób z mukowiscydozą. Badacze mają nadzieję, że ten lek może pomóc poprawić funkcjonowanie tego białka i zmniejszyć objawy choroby u pacjentów, którzy nie mogą korzystać z innych nowoczesnych leków na mukowiscydozę.

Co już wiadomo o tej terapii

Tamoxifen citrate – Tamoxifen citrate jest lekiem dostępnym w postaci tabletek do stosowania doustnego, który jest już od dawna używany w medycynie, głównie w leczeniu raka piersi u kobiet. W tym badaniu eksploracyjnym lek jest testowany w nowym zastosowaniu – jako potencjalna terapia dla pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie mają mutacji genetycznych kwalifikujących ich do leczenia standardowymi lekami modulującymi białko CFTR. Tamoxifen działa poprzez blokowanie receptorów estrogenowych w komórkach, ale w kontekście mukowiscydozy naukowcy badają jego wpływ na poprawę funkcji defektywnego białka CFTR, które odpowiada za transport chlorków w komórkach. Lek należy do grupy selektywnych modulatorów receptorów estrogenowych (SERM) i jest obecnie przedmiotem badań mających na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z mukowiscydozą.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Mukowiscydoza to choroba genetyczna spowodowana mutacjami w genie CFTR, która wpływa na pracę gruczołów wydzielających śluz i pot. Choroba powoduje wytwarzanie gęstego, lepkiego śluzu, który gromadzi się głównie w płucach i przewodzie pokarmowym. W płucach ten gęsty śluz blokuje drogi oddechowe, co prowadzi do nawracających infekcji bakteryjnych i zapalenia. Pacjenci doświadczają częstych zaostrzeń płucnych, które objawiają się nasileniem kaszlu, zwiększoną ilością plwociny i pogorszeniem funkcji oddychania. Choroba wpływa również na trzustkę, utrudniając trawienie i wchłanianie składników odżywczych. Z czasem dochodzi do postępującego uszkodzenia płuc i innych narządów, co wpływa na codzienne funkcjonowanie chorego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519657-11-00Kod protokołuCRCFC-TAMOXI063Planowana liczba uczestników35 osóbSponsorAzienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).