Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad SPL84 w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów z mutacją 3849 +10 Kb C->T

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mukowiscydozy, choroby genetycznej, która wpływa na układ oddechowy i inne części ciała. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie kodowej SPL84, który jest podawany w formie roztworu do inhalacji. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek tego leku u pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają specyficzną mutację genetyczną zwaną 3849 +10 Kb C->T.

W trakcie badania pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej SPL84 lub placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać substancję nieaktywną. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje SPL84, a kto placebo. Lek będzie podawany za pomocą specjalnego urządzenia do inhalacji, które tworzy aerozol, umożliwiając dostarczenie leku do płuc.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa leku, ale także jego wpływu na organizm, w tym jak jest wchłaniany i wydalany. Pacjenci będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w funkcji płuc i innych parametrach zdrowotnych. Badanie potrwa do 2025 roku, a jego wyniki pomogą określić, czy SPL84 może być skutecznym lekiem dla osób z mukowiscydozą.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych wzrastających dawek SPL84 podawanych drogą inhalacyjną u pacjentów z mukowiscydozą.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, diagnoza mukowiscydozy z określonymi mutacjami genetycznymi, odpowiedni wskaźnik masy ciała (BMI) oraz stabilne funkcje płuc.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje SPL84 w formie roztworu do nebulizacji do inhalacji. Dawkowanie jest stopniowo zwiększane, aby ocenić maksymalną tolerowaną dawkę.

    Podczas badania uczestnik może również otrzymywać placebo, co oznacza, że niektóre dawki mogą nie zawierać aktywnego leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są różne parametry zdrowotne uczestnika, takie jak objawy niepożądane, zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, elektrokardiogram (EKG), badania fizykalne, mikrobiologia plwociny oraz funkcje płuc.

    Dodatkowo, badane są parametry farmakokinetyczne SPL84, czyli jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i wydalany z organizmu.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na koniec badania oceniane są wyniki, w tym zmiany w objawach oddechowych, masa ciała oraz ewentualne zmiany w leczeniu antybiotykami.

    Wyniki te pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa SPL84 u pacjentów z mukowiscydozą.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby dorosłe, zarówno mężczyźni, jak i kobiety, które mają co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Diagnoza mukowiscydozy (CF) oraz dwie mutacje powodujące CF; mutacja 3849+10 Kb C->T na jednym allelu w genie CFTR (homozygota lub heterozygota złożona). Wymagana jest dokumentacja z certyfikowanego laboratorium genetycznego.
  • Indeks masy ciała (BMI) wynoszący co najmniej 17 kg/m².
  • FEV1 (objętość wydechowa pierwszosekundowa) wynosząca od 40% do 90% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego.
  • Stabilne funkcje płuc, co oznacza, że FEV1 nie jest niższe o więcej niż 20% od najwyższego FEV1 (w litrach) w ciągu 120 dni przed Dniem 1. Jeśli nie ma odpowiedniej dokumentacji wcześniejszej spirometrii, lekarz prowadzący może określić stabilność funkcji płuc, pod warunkiem że FEV1 w Dniu 1 jest w granicach 20% FEV1 z badania przesiewowego.
  • Osoby, które nie palą papierosów ani nie używają e-papierosów przez co najmniej 180 dni (6 miesięcy) przed badaniem przesiewowym, zgodnie z deklaracją uczestnika.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej mukowiscydozy. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym muszą mieścić się uczestnicy.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur badania, nie mogą uczestniczyć. Procedury badania to zestaw instrukcji i działań, które muszą być przestrzegane podczas badania.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału. Poważne problemy zdrowotne to choroby lub stany, które mogą zakłócić przebieg badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu. Ciąża i karmienie piersią to stany, które mogą wpływać na zdrowie matki i dziecka.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć. Udział w innym badaniu klinicznym oznacza, że pacjent jest już zaangażowany w inne badanie medyczne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SPL84 to lek badany w ramach badania klinicznego, który jest podawany pacjentom z mukowiscydozą. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku, który jest podawany w formie inhalacji. SPL84 jest testowany w różnych dawkach, aby określić maksymalną tolerowaną dawkę u pacjentów z mukowiscydozą.

Co już wiadomo o tej terapii

SPL84 – SPL84 to lek podawany w formie inhalacji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2a. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają mutację 3849 +10 Kb C->T. SPL84 jest w fazie badań, więc nie jest jeszcze szeroko stosowany w medycynie. Mechanizm działania SPL84 polega na wpływie na specyficzne mutacje genetyczne związane z mukowiscydozą, co może poprawić funkcjonowanie układu oddechowego. Lek ten jest klasyfikowany jako środek terapeutyczny stosowany w leczeniu mukowiscydozy.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać przewlekłych infekcji płuc, problemów z oddychaniem oraz trudności w trawieniu pokarmów. Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, ale często obejmują kaszel, duszność i problemy z przybieraniem na wadze. Choroba wymaga stałej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511184-28-00Kod protokołuSPL84-002Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorSplisense Ltd.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).