Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena farmakokinetyki połączenia eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z mukowiscydozą (zwłóknieniem torbielowatym), którzy są leczeni kombinacją leków elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która powoduje gromadzenie się gęstego śluzu w różnych narządach, szczególnie w płucach i układzie pokarmowym.

W ramach badania stosowane są dwa leki: Kaftrio (zawierający kombinację trzech substancji czynnych: elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor) oraz Kalydeco (zawierający ivacaftor). Oba leki są podawane w formie tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie. Celem badania jest sprawdzenie, w jaki sposób organizm przetwarza te leki, gdy są one podawane razem.

Badanie będzie prowadzone przez okres 12 miesięcy i obejmuje regularne pobieranie próbek krwi w celu określenia stężenia leków we krwi. Jest to badanie o niskiej interwencyjności, co oznacza, że wiąże się z minimalnym ryzykiem i obciążeniem dla uczestników w porównaniu do standardowego leczenia mukowiscydozy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po wyrażeniu zgody na udział w badaniu i przetwarzanie danych osobowych, rozpoczyna się okres obserwacji.

    Badanie dotyczy pacjentów z mukowiscydozą (zwana także zwłóknieniem torbielowatym), którzy mają co najmniej jedną mutację F508del.

    Warunkiem uczestnictwa jest wiek powyżej 6 lat.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Pacjent przyjmuje kombinację leków elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor w postaci tabletek powlekanych.

    Leki należy przyjmować doustnie przez minimum 8 dni, aby osiągnąć odpowiedni poziom w organizmie.

    Dostępne są dwie wersje leku Kaftrio: tabletki 37,5 mg/25 mg/50 mg lub 75 mg/50 mg/100 mg.

    Dodatkowo stosowany jest lek Kalydeco w tabletkach powlekanych (75 mg lub 150 mg).

  3. Krok 3

    Badania krwi

    Wykonywane są badania stężenia leków we krwi po osiągnięciu stałego poziomu.

    Pobierana jest krew w celu określenia stężenia wszystkich trzech składników leku w osoczu.

  4. Krok 4

    Monitorowanie skuteczności

    Oceniana jest skuteczność leczenia poprzez badanie czynności płuc (ppFEV1 - badanie określające wydolność oddechową).

    Przeprowadzane są badania poziomu chlorków.

    Pacjenci są klasyfikowani do trzech grup: reagujący na leczenie, niereagujący na leczenie oraz przypadki nierozstrzygnięte.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania rejestrowane są wszystkie działania niepożądane.

    Zbierane są informacje o wszelkich niepożądanych reakcjach na lek.

    Analizowany jest związek między stężeniem leków we krwi a występowaniem działań niepożądanych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci z mukowiscydozą (zwana też włóknieniem torbielowatym), którzy mają co najmniej jedną mutację F508del i są leczeni kombinacją leków ETI przez okres wystarczający do osiągnięcia stanu stałego (minimum 8 dni)
  • Osoby płci męskiej i żeńskiej w wieku 6 lat lub starsze
  • Wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Wyrażenie zgody na przetwarzanie danych osobowych związanych z badaniem

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego mukowiscydozy (przewlekłej choroby genetycznej)
  • Osoby poniżej 12 roku życia
  • Osoby, które obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych
  • Osoby z poważnymi chorobami współistniejącymi lub ostrymi infekcjami
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
  • Osoby przyjmujące leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi substancjami (eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor)
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać protokołu badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych
  • Osoby z zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor to złożony lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Jest to kombinacja trzech substancji działających wspólnie, aby poprawić funkcjonowanie białka CFTR w komórkach pacjentów z mukowiscydozą. Lek pomaga w lepszym przepływie chlorków przez błony komórkowe, co prowadzi do rozrzedzenia śluzu w drogach oddechowych i innych narządach. Jest to nowoczesna terapia, która znacząco wpływa na jakość życia pacjentów z mukowiscydozą, poprawiając funkcje oddechowe i zmniejszając objawy choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Elexacaftor

    Nowoczesny lek stosowany w terapii mukowiscydozy, podawany doustnie w formie tabletek w kombinacji z tezakaftorem i iwakaftorem. Jest to modulator białka CFTR, który działa poprzez poprawę funkcjonowania wadliwego kanału chlorkowego w komórkach, co prowadzi do lepszego transportu jonów i poprawy stanu pacjentów z mukowiscydozą. Lek należy do grupy farmakologicznej modulatorów CFTR i jest stosowany w leczeniu pacjentów z określonymi mutacjami genu CFTR.

  • Tezacaftor

    Lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, podawany doustnie w połączeniu z elexakaftorem i iwakaftorem. Substancja ta działa jako korektor białka CFTR, pomagając w prawidłowym składaniu i przemieszczaniu się tego białka na powierzchnię komórek, co przyczynia się do poprawy funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Jest to lek z grupy modulatorów CFTR, który pomaga w lepszym funkcjonowaniu wadliwego kanału chlorkowego.

  • Ivacaftor

    Doustny lek stosowany w terapii mukowiscydozy, który działa jako potencjator białka CFTR w połączeniu z elexakaftorem i tezakaftorem. Substancja ta zwiększa aktywność kanału chlorkowego na powierzchni komórek, poprawiając transport jonów chlorkowych przez błony komórkowe. Należy do grupy modulatorów CFTR i jest kluczowym składnikiem terapii skojarzonej w leczeniu mukowiscydozy.

Badane choroby

Mukowiscydoza - Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa głównie na układ oddechowy i pokarmowy. W płucach dochodzi do produkcji gęstego, lepkiego śluzu, który zalega w drogach oddechowych i utrudnia oddychanie. Choroba dotyka również trzustkę, gdzie gęsty śluz blokuje przewody trzustkowe, co prowadzi do problemów z trawieniem i przyswajaniem składników odżywczych. W organizmie osób chorych wydzieliny (takie jak pot, śluz czy soki trawienne) są bardziej gęste i lepkie niż u osób zdrowych. Choroba ma charakter postępujący i ujawnia się najczęściej we wczesnym dzieciństwie. Jest to schorzenie wrodzone, które występuje na skutek mutacji genu CFTR.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-518785-28-00Kod protokołuPKCAFTORsPlanowana liczba uczestników50 osóbSponsorIRCCS Istituto Giannina Gaslini

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).