Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie kliniczne mitapivatu u pacjentów z anemią sierpowatą i chorobą nerek

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z anemią sierpowatą oraz chorobą nerek. Anemia sierpowata to choroba krwi, która powoduje, że czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. Choroba nerek, zwana również nefropatią, to stan, w którym nerki nie działają prawidłowo. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie mitapivat, który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest ocena wpływu mitapivatu na stan zdrowia nerek u pacjentów z anemią sierpowatą.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować mitapivat i będą regularnie monitorowani przez lekarzy. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy mitapivat może pomóc w poprawie funkcji nerek, co będzie oceniane na podstawie zmian w wynikach badań laboratoryjnych. Uczestnicy będą również obserwowani pod kątem ewentualnych wizyt na izbie przyjęć oraz dni spędzonych w szpitalu. Badanie potrwa kilka lat, a jego zakończenie planowane jest na 2028 rok.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku mitapivat w formie tabletki doustnej.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku zostaną określone przez zespół badawczy.

  2. Krok 2

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt kontrolnych będą wykonywane badania krwi oraz analiza moczu w celu oceny wskaźnika albumina-kreatynina (ACR).

  3. Krok 3

    Ocena efektów leczenia

    Głównym celem badania jest ocena wpływu leku mitapivat na zmniejszenie wskaźnika ACR o co najmniej 30% w ciągu 6 miesięcy.

    Dodatkowe cele obejmują ocenę zmian w funkcji nerek oraz częstości wizyt w szpitalu.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 30 czerwca 2028 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent przestaje przyjmować lek mitapivat i przeprowadzana jest końcowa ocena stanu zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 16 lat, aby wziąć udział w badaniu (w Francji co najmniej 18 lat). Kobiety muszą być po pierwszej miesiączce.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę anemii sierpowatej (typ HbSS lub HbS/β0-talasemia).
  • Poziom hemoglobiny we krwi musi wynosić od 5,5 do 10,5 g/dL podczas okresu badań wstępnych.
  • Jeśli przyjmujesz hydroksymocznik, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania, bez planowanych zmian dawki.
  • Musisz mieć dwa wyniki wskaźnika albumina-kreatynina (ACR) w moczu w zakresie od 100 do 2000 mg/g podczas okresu badań wstępnych.
  • Jeden wynik ACR musi być większy niż 100 mg/g w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Jeśli przyjmujesz inhibitory ACE lub ARB, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej, która może prowadzić do ciąży, lub zgodzić się na stosowanie dwóch form antykoncepcji, z których jedna musi być bardzo skuteczna, przez cały czas trwania badania i 28 dni po jego zakończeniu.
  • Musisz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i być gotowym do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają anemii sierpowatej (choroba krwi) i nefropatii (problemy z nerkami), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany u pacjentów z anemią sierpowatą i nefropatią. Celem badania jest ocena wpływu mitapivatu na stosunek albuminy do kreatyniny (ACR) u pacjentów z tymi schorzeniami. Mitapivat działa poprzez wpływ na metabolizm komórek, co może pomóc w poprawie funkcji nerek i zmniejszeniu objawów związanych z anemią sierpowatą.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat – Mitapivat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych. Jest badany pod kątem leczenia osób z anemią sierpowatą i nefropatią. Głównym celem jego działania jest poprawa stosunku albuminy do kreatyniny u pacjentów z tymi schorzeniami. Mitapivat działa na poziomie molekularnym poprzez aktywację enzymu kinazy pirogronianowej, co prowadzi do poprawy metabolizmu energetycznego w komórkach krwi. Klasyfikowany jest jako lek modulujący metabolizm komórkowy.

Badane choroby

  • Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa

    Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co utrudnia im przepływ przez naczynia krwionośne. Zmniejszona elastyczność krwinek prowadzi do blokad w naczyniach, co może powodować ból i uszkodzenia tkanek. Choroba ta może prowadzić do powikłań, takich jak infekcje, zawały serca czy udary. Objawy mogą obejmować zmęczenie, ból w stawach i kościach oraz opóźnienia w rozwoju u dzieci. Choroba ma charakter przewlekły i może wpływać na różne układy w organizmie.

  • Nefropatia

    Jest to uszkodzenie nerek, które może być spowodowane różnymi czynnikami, w tym chorobami przewlekłymi, takimi jak cukrzyca czy nadciśnienie. W miarę postępu choroby, nerki tracą zdolność do filtrowania odpadów z krwi, co prowadzi do gromadzenia się toksyn w organizmie. Objawy mogą obejmować obrzęki, zmęczenie, wysokie ciśnienie krwi i zmiany w oddawaniu moczu. Choroba może rozwijać się powoli przez wiele lat, często bez wyraźnych objawów na początku. W zaawansowanych stadiach może prowadzić do niewydolności nerek.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510289-28-00Kod protokołuAG348-C-026Planowana liczba uczestników47 osóbSponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).