Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad leczeniem ostrej białaczki szpikowej u dzieci i młodzieży z użyciem CPX-351 i gemtuzumabu ozogamycyny

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia ostrej białaczki szpikowej u dzieci i młodzieży. Ostra białaczka szpikowa to rodzaj nowotworu krwi, który rozwija się szybko i wymaga intensywnego leczenia. W badaniu zostaną użyte różne leki, w tym CPX-351, Gemtuzumab Ozogamicin, Treosulfan, Busulfan, Melphalan, Cytarabine, Daunorubicin, Cyclophosphamide, Fludarabine, Thiotepa, Methotrexate, Etoposide, Idarubicin Hydrochloride, Mitoxantrone Hydrochloride oraz prednisolone. Niektóre z tych leków są stosowane w standardowej chemioterapii, a inne są badane pod kątem ich skuteczności w nowych kombinacjach.

Celem badania jest sprawdzenie, czy nowe podejścia do leczenia mogą poprawić wyniki pacjentów z różnymi postaciami ostrej białaczki szpikowej. Badanie jest podzielone na trzy grupy, z których każda ma inne cele. Grupa A bada, czy CPX-351 może poprawić przeżycie bez zdarzeń u pacjentów z nowo zdiagnozowaną białaczką. Grupa B ocenia skuteczność gemtuzumab ozogamicin w połączeniu ze standardową chemioterapią u dzieci z nawrotem lub oporną białaczką. Grupa C porównuje różne schematy przygotowawcze do przeszczepu szpiku kostnego, aby ocenić ich wpływ na przeżycie bez nawrotu i inne powikłania.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać leki dożylnie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez zespół medyczny. Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności leczenia, ale także zebranie próbek do badań biologicznych i toksyczności. W niektórych przypadkach pacjenci mogą otrzymać placebo jako część badania. Badanie ma charakter międzynarodowy i wieloośrodkowy, co oznacza, że jest prowadzone w wielu krajach i ośrodkach medycznych.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z grup badawczych: Grupa A, B lub C, w zależności od specyficznych kryteriów medycznych.

    Każda grupa ma inne cele terapeutyczne i schematy leczenia.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna leczenie zgodnie z przypisanym schematem.

    Leki podawane są głównie dożylnie, a ich rodzaj i dawkowanie zależą od grupy badawczej.

  3. Krok 3

    Schemat leczenia dla grupy A

    Grupa A: Pacjenci otrzymują CPX-351 w celu poprawy przeżycia bez zdarzeń.

    Leczenie obejmuje standardowe chemioterapie, takie jak cytarabina i daunorubicyna.

  4. Krok 4

    Schemat leczenia dla grupy B

    Grupa B: Pacjenci z nawrotem lub oporną na leczenie białaczką otrzymują Gemtuzumab-Ozogamicin w połączeniu z chemioterapią.

    Standardowe leczenie obejmuje idarubicynę i fludarabinę.

  5. Krok 5

    Schemat leczenia dla grupy C

    Grupa C: Pacjenci są leczeni schematem kondycjonującym opartym na treosulfan lub BuCyMel przed przeszczepem komórek macierzystych.

    Celem jest porównanie skuteczności różnych schematów kondycjonujących.

  6. Krok 6

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia i ewentualnych działań niepożądanych.

    Przeprowadzane są badania krwi i inne testy diagnostyczne w celu oceny odpowiedzi na leczenie.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu leczenia pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wszyscy uczestnicy: Muszą zrozumieć i dobrowolnie wyrazić pisemną zgodę rodziców lub prawnych opiekunów na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Grupa C: Pacjenci z AML, którzy mają wskazanie do pierwszego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (HSCT) od dawcy identycznego pod względem HLA (przynajmniej 9 na 10 zgodnych typów).
  • Grupa C: Wiek w momencie włączenia do badania od 1 miesiąca (28 dni) do mniej niż 18 lat w momencie diagnozy; do 21 lat w momencie przeszczepu HSCT.
  • Grupa C: Kryteria dla allogenicznego HSCT: w pełnej remisji AML, dostępny zgodny dawca rodzinny lub niespokrewniony; zgodność oznacza przynajmniej 9 na 10 zgodnych typów dla określonych genów HLA.
  • Wszyscy uczestnicy: Muszą być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i innych wymagań protokołu badania.
  • Wszyscy uczestnicy: Negatywny wynik testu ciążowego dla kobiet w wieku rozrodczym w ciągu 10 dni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Grupa A: Diagnoza de-novo AML według klasyfikacji WHO z 2016 roku.
  • Grupa A: Ostra białaczka o niejednoznacznym pochodzeniu (MPAL) według klasyfikacji WHO z 2016 roku.
  • Grupa A: Dzieci i młodzież poniżej 18 roku życia na początku początkowej chemioterapii.
  • Grupa A: Akceptacja, że szczepienia żywymi szczepionkami nie są możliwe podczas udziału w badaniu.
  • Grupa B: Pacjenci z pierwszym nawrotem (w tym nawrotem po przeszczepie) lub pierwotnie oporną AML.
  • Grupa B: Dzieci i młodzież poniżej 18 roku życia na początku początkowej chemioterapii i poniżej 21 roku życia na początku leczenia nawrotu AML.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z innymi chorobami nowotworowymi niż ostra białaczka szpikowa (AML) nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają ostre białaczki promielocytowe (APL), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają alergię na leki stosowane w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają niewydolność nerek lub wątroby, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają aktywne infekcje, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, które mogą wpływać na bezpieczeństwo w badaniu, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • CPX-351

    to lek stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci i młodzieży. Jego celem jest poprawa przeżycia bez zdarzeń u pacjentów z nowo zdiagnozowaną AML, z wyłączeniem ostrej białaczki promielocytowej (APL). Lek ten jest stosowany w grupie pacjentów, aby sprawdzić, czy może on zwiększyć skuteczność leczenia.

  • Gemtuzumab-Ozogamicin

    to lek dodawany do standardowej chemioterapii u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML). Jego celem jest ocena początkowej skuteczności w tej grupie pacjentów. Lek ten jest stosowany w połączeniu z innymi lekami, aby zwiększyć szanse na skuteczne leczenie.

  • Treosulfan

    to lek stosowany w przygotowaniu pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Jest porównywany z innym schematem przygotowawczym, który obejmuje leki takie jak Busulfan, Cyklosporyna i melphalan (BuCyMel). Celem jest ocena, który z tych schematów jest bardziej skuteczny i bezpieczny dla pacjentów.

  • Busulfan, Cyklosporyna i melphalan (BuCyMel)

    to zestaw leków stosowanych w przygotowaniu pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Są one porównywane z innym schematem przygotowawczym opartym na Treosulfanie, aby ocenić, który z nich jest bardziej skuteczny i bezpieczny dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • CPX-351

    Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci i młodzieży. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w poprawie przeżycia bez zdarzeń u pacjentów z nowo zdiagnozowaną AML. CPX-351 działa poprzez dostarczanie dwóch leków chemioterapeutycznych, daunorubicyny i cytarabiny, w formie liposomalnej, co pozwala na lepsze wnikanie do komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako lek przeciwnowotworowy.

  • Gemtuzumab-Ozogamicin

    Ten lek jest podawany dożylnie i jest stosowany w leczeniu nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci. Jest w trakcie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w połączeniu ze standardową chemioterapią. Działa poprzez wiązanie się z antygenem CD33 na powierzchni komórek białaczkowych, co prowadzi do ich zniszczenia. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych.

  • Treosulfan

    Lek ten jest podawany dożylnie jako część schematu kondycjonującego przed przeszczepem szpiku kostnego u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML). Obecnie jest badany w celu porównania jego skuteczności z innymi schematami kondycjonującymi. Treosulfan działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest klasyfikowany jako lek alkilujący.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – Jest to nowotwór krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych komórek białych krwinek w szpiku kostnym. Te nieprawidłowe komórki mogą zakłócać produkcję normalnych krwinek, co prowadzi do objawów takich jak zmęczenie, łatwe siniaczenie i zwiększona podatność na infekcje. Choroba może szybko postępować, powodując poważne problemy zdrowotne. W miarę jak choroba się rozwija, może dojść do powiększenia węzłów chłonnych, wątroby lub śledziony. Często wymaga intensywnego leczenia, aby kontrolować jej przebieg.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500783-35-00Kod protokołuAIEOP-BFM AML 2020Planowana liczba uczestników1 091 osóbSponsorGPOH gGmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).