Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad neuroblastomą niskiego i średniego ryzyka z użyciem melphalanu i kombinacji leków dla pacjentów pediatrycznych

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z neuroblastomą o niskim i średnim ryzyku. Neuroblastoma to rodzaj nowotworu, który najczęściej występuje u dzieci i rozwija się z komórek nerwowych. Celem badania jest poprawa przeżycia pacjentów poprzez dostosowanie leczenia na podstawie analizy genetycznej. W badaniu zostaną zastosowane różne leki, w tym melphalan, dinutuximab beta, filgrastim, vindesine sulfate, vincristine sulfate, busulfan, cyclophosphamide, etoposide, carboplatin, doxorubicin hydrochloride, cisplatin, ifosfamide, dacarbazine, clonazepam, lenograstim, mesna oraz etoposide phosphate. Niektórzy pacjenci mogą otrzymać placebo.

Badanie ma na celu ocenę, jak różne poziomy intensywności leczenia wpływają na przeżycie pacjentów bez zdarzeń niepożądanych. Pacjenci będą podzieleni na grupy w zależności od ryzyka, a ich leczenie będzie dostosowane do wyników analizy genetycznej. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym reakcja na leczenie, występowanie skutków ubocznych oraz ogólne przeżycie. Badanie ma charakter wieloośrodkowy, co oznacza, że odbywa się w wielu miejscach jednocześnie.

Pacjenci będą obserwowani przez dłuższy czas, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia. Badanie ma na celu nie tylko poprawę wyników leczenia, ale także zrozumienie, jakie czynniki genetyczne mogą wpływać na przebieg choroby i odpowiedź na terapię. Wyniki badania mogą pomóc w przyszłości w lepszym dostosowywaniu leczenia do indywidualnych potrzeb pacjentów z neuroblastomą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do programu klinicznego. Diagnoza neuroblastomy musi być potwierdzona zgodnie z przyjętymi kryteriami, a pacjent nie może mieć amplifikacji genu MYCN.

  2. Krok 2

    Ocena ryzyka i przydział do grupy

    Pacjent zostaje przydzielony do odpowiedniej grupy leczenia na podstawie oceny ryzyka, która uwzględnia wiek, stadium choroby oraz inne czynniki genetyczne.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia

    Leczenie rozpoczyna się od podania leków takich jak melphalan, dinutuximab beta, filgrastim, vindesine sulfate, vincristine sulfate, clonazepam, busulfan, cyclophosphamide, etoposide, carboplatin, lenograstim, mesna, doxorubicin hydrochloride, etoposide phosphate, dacarbazine, ifosfamide, cisplatin. Leki te są podawane w formie infuzji dożylnej lub zastrzyków podskórnych.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena odpowiedzi na leczenie

    Podczas leczenia pacjent jest regularnie monitorowany w celu oceny odpowiedzi na terapię. Obejmuje to badania krwi, obrazowanie oraz inne testy diagnostyczne.

  5. Krok 5

    Analiza wyników i dalsze kroki

    Po zakończeniu cyklu leczenia, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności terapii oraz ewentualnych skutków ubocznych. Na tej podstawie podejmowane są decyzje dotyczące dalszego postępowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowanego neuroblastomę zgodnie z przyjętymi kryteriami. Oznacza to, że diagnoza musi być potwierdzona badaniem tkanki guza lub obecnością charakterystycznych komórek neuroblastomy w szpiku kostnym oraz podwyższonym poziomem metabolitów katecholamin (HVA, VMA) we krwi lub moczu.
  • MYCN nie może być amplifikowany. Oznacza to, że nie może być zwiększonej liczby kopii genu MYCN w komórkach nowotworowych.
  • Stadium i wiek pacjenta muszą spełniać jeden z poniższych warunków:
    • zlokalizowana neuroblastoma w stadium L1/L2/INSS 1-3, a wiek w momencie diagnozy wynosi co najmniej 18 miesięcy i mniej niż 21 lat,
    • stadium INSS 4S/INRGSS MS,
    • stadium INSS 4/INRGSS M, a wiek w momencie diagnozy wynosi mniej niż 18 miesięcy,
    • stadium INRGSS L1/L2, a wiek w momencie pierwszej diagnozy wynosi mniej niż 18 miesięcy z nawrotem lub progresją neuroblastomy.
    • Musi być dostępna wystarczająca ilość tkanki guza z początkowej diagnozy do analizy ekspresji RNA.
    • Opiekunowie muszą wyrazić świadomą zgodę, a jeśli to odpowiednie, pacjent również musi wyrazić świadomą zgodę, biorąc pod uwagę wiek i rozwój psychiczno-intelektualny.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na leki używane w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyrazi zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Winblastyna

    Winblastyna jest lekiem stosowanym w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów, w tym neuroblastomy. Działa poprzez hamowanie wzrostu komórek nowotworowych, co pomaga w ich eliminacji z organizmu.

  • Cyklofosfamid

    Cyklofosfamid to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez zakłócanie wzrostu i podziału komórek nowotworowych. Jest często stosowany w terapii różnych nowotworów, w tym neuroblastomy, w celu zmniejszenia masy guza.

  • Doksorubicyna

    Doksorubicyna jest lekiem chemioterapeutycznym, który niszczy komórki nowotworowe poprzez uszkadzanie ich DNA. Jest stosowana w leczeniu wielu rodzajów nowotworów, w tym neuroblastomy, aby zmniejszyć rozmiar guza i zahamować jego rozwój.

  • Karboplatyna

    Karboplatyna to lek stosowany w chemioterapii, który działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest używana w leczeniu różnych nowotworów, w tym neuroblastomy, w celu zmniejszenia masy guza.

  • Etopozyd

    Etopozyd jest lekiem przeciwnowotworowym, który hamuje wzrost komórek nowotworowych poprzez zakłócanie ich podziału. Jest stosowany w leczeniu neuroblastomy, aby zmniejszyć rozmiar guza i zapobiec jego rozprzestrzenianiu się.

Co już wiadomo o tej terapii

Neuroblastoma Treatment Medication – Lek ten jest podawany doustnie lub dożylnie, w zależności od specyficznych potrzeb pacjenta. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w leczeniu neuroblastomy o niskim i średnim ryzyku. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę przeżycia bez zdarzeń u pacjentów z neuroblastomą. Mechanizm działania leku polega na modulacji ekspresji genów, co pozwala na lepsze dostosowanie terapii do indywidualnego ryzyka pacjenta. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki przeciwnowotworowe, które działają na poziomie molekularnym, wpływając na wzrost i podział komórek nowotworowych.

Badane choroby

Neuroblastoma o niskim i pośrednim ryzyku – Neuroblastoma to nowotwór złośliwy, który najczęściej występuje u dzieci i rozwija się z niedojrzałych komórek nerwowych. W przypadku niskiego i pośredniego ryzyka, choroba może mieć łagodniejszy przebieg, a komórki nowotworowe mogą rosnąć wolniej. Objawy mogą obejmować guz w jamie brzusznej, ból kości, gorączkę i utratę masy ciała. Choroba może rozprzestrzeniać się na inne części ciała, ale w przypadku niższego ryzyka, często pozostaje ograniczona do pierwotnego miejsca. W miarę postępu choroby, mogą pojawić się dodatkowe objawy związane z uciskiem na inne narządy. W niektórych przypadkach może dojść do spontanicznej regresji guza, co oznacza, że guz zmniejsza się lub znika bez leczenia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-517295-37-00Kod protokołuUni-Koeln-4299Planowana liczba uczestników231 osóbSponsorUniversity Of Cologne

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).