Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie letetresgene autoleucel w leczeniu mięsaka maziówkowego i tłuszczakomięsaka śluzowatego/okrągłokomórkowego u pacjentów z HLA-A2+

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rodzajów nowotworów: mięsak maziówkowy i tłuszczakomięsak śluzowaty/okrągłokomórkowy. Są to rzadkie typy nowotworów, które mogą być trudne do leczenia. W badaniu testowany jest nowy rodzaj terapii komórkowej o nazwie GSK3377794, znany również jako letetresgene autoleucel. Jest to zaawansowana forma leczenia, która wykorzystuje zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta, aby pomóc organizmowi w walce z nowotworem.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii. GSK3377794 to terapia, która polega na podaniu pacjentowi jego własnych komórek odpornościowych, które zostały wcześniej zmodyfikowane w laboratorium, aby lepiej rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe. Terapia ta jest podawana w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że lek jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu pacjenta.

W trakcie badania pacjenci otrzymają GSK3377794 samodzielnie lub w połączeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze terapia działa na nowotwory oraz jakie są jej skutki uboczne. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem reakcji na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie potrwa do marca 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kryteria te obejmują m.in. potwierdzenie obecności specyficznych translokacji genetycznych oraz pozytywny wynik testu na obecność antygenu NY-ESO-1 w nowotworze.

  2. Krok 2

    Leukafereza

    Przeprowadzana jest procedura leukaferezy, która polega na pobraniu białych krwinek z krwi uczestnika. Jest to niezbędne do przygotowania terapii komórkowej.

  3. Krok 3

    Przygotowanie terapii komórkowej

    Pobrane komórki są genetycznie modyfikowane w laboratorium, aby rozpoznać i atakować komórki nowotworowe z antygenem NY-ESO-1.

  4. Krok 4

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje infuzję leku GSK3377794, zawierającego zmodyfikowane komórki T, drogą dożylną. Celem jest atakowanie komórek nowotworowych.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Po podaniu leku, uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności terapii oraz ewentualnych działań niepożądanych. Oceniane są parametry takie jak czas do odpowiedzi, czas trwania odpowiedzi oraz przeżycie wolne od progresji.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się w momencie osiągnięcia zaplanowanych punktów końcowych lub w przypadku wystąpienia istotnych działań niepożądanych. Uczestnik jest informowany o wynikach i dalszych zaleceniach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 10 lat w momencie podpisywania świadomej zgody. Jeśli ma otrzymać lek, musi ważyć co najmniej 40 kg. Jeśli waży mniej niż 40 kg, lekarz musi skonsultować się z odpowiednim specjalistą przed włączeniem do badania.
  • Osoba musi mieć zdiagnozowany mięsak maziówkowy lub mięsak śluzowaty/okrągłokomórkowy, potwierdzony badaniem histopatologicznym, z dowodem na specyficzną dla choroby translokację (zmianę w strukturze chromosomów).
  • Osoba musi mieć zaawansowany (przerzutowy lub nieoperacyjny) mięsak maziówkowy lub mięsak śluzowaty/okrągłokomórkowy.
  • Osoba może być mężczyzną lub kobietą. Wymagania dotyczące antykoncepcji będą obowiązywać w momencie pobierania komórek i leczenia.
  • Powinien być dostępny reprezentatywny wycinek tkanki guza (archiwalny lub świeży) z raportem patologicznym do analizy ekspresji antygenu NY-ESO-1, chyba że niedawno przeprowadzono taki test w tym samym laboratorium.
  • Osoba musi mieć oczekiwaną długość życia wynoszącą co najmniej 24 tygodnie.
  • Osoba musi mieć potwierdzony dowód na specyficzną dla choroby translokację: dla mięsaka maziówkowego obecność translokacji obejmującej chromosom 18 (gen SYT) i/lub chromosom X (geny SSX1, SSX2 lub SSX4); dla mięsaka śluzowatego/okrągłokomórkowego obecność translokacji obejmującej chromosom 12 (gen DDIT3) i/lub chromosom 16 (gen FUS) i/lub chromosom 22 (gen EWSR1).
  • Osoba musi być obecnie leczona lub zakończyła co najmniej jedno standardowe leczenie, w tym schematy zawierające antracykliny (np. doksorubicyna) dla zaawansowanej choroby. Osoby, które nie tolerują antracyklin, mogą otrzymać ifosfamid, chyba że są nietolerancyjne lub niekwalifikują się do jego otrzymania.
  • Osoba musi być pozytywna dla alleli HLA-A*02:01, HLA-A*02:05 i/lub HLA-A*02:06 w teście przeprowadzonym w wyznaczonym laboratorium przed pobraniem komórek.
  • Guz osoby musi być potwierdzony jako pozytywny dla ekspresji NY-ESO-1, co oznacza, że co najmniej 30% komórek wykazuje ekspresję tego białka.
  • Osoba musi mieć frakcję wyrzutową lewej komory wynoszącą co najmniej 45% bez dowodów na znaczący wysięk osierdziowy.
  • Osoba musi mieć odpowiedni stan zdrowia i wyniki badań krwi w ciągu 7 dni przed pobraniem komórek.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma potwierdzonej obecności białek NY ESO 1 i/lub LAGE-1a w swoich guzach. Te białka są specyficznymi markerami nowotworowymi.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie posiada jednego z następujących typów białek HLA: HLA-A*02:01, HLA-A*02:05 lub HLA-A*02:06. HLA to białka, które pomagają układowi odpornościowemu rozpoznawać komórki własne organizmu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w przedziale wiekowym określonym przez badanie. Przedziały wiekowe to: dzieci, młodzież i dorośli.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli należy do grupy osób szczególnie wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony w badaniach klinicznych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NY-ESO-1-Specific (c259) T Cells to genetycznie zmodyfikowane komórki T, które są zaprojektowane do rozpoznawania i atakowania komórek nowotworowych z określonymi markerami, takimi jak NY-ESO-1 i LAGE-1a. Celem ich zastosowania w badaniu jest ocena ich skuteczności w leczeniu nowotworów litych u pacjentów z określonymi typami HLA.

Co już wiadomo o tej terapii

NY-ESO-1-Specific (c259) T Cells – Jest to terapia komórkowa, w której genetycznie modyfikowane limfocyty T są podawane pacjentom w formie infuzji dożylnej. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jej celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu nowotworów litych pozytywnych na NY-ESO-1 i/lub LAGE-1a. Główne wskazania terapeutyczne obejmują mięsaka maziówkowego i mięsaka myksoidalnego/okrągłokomórkowego. Mechanizm działania polega na rozpoznawaniu i niszczeniu komórek nowotworowych przez zmodyfikowane limfocyty T, które są zaprogramowane do identyfikacji specyficznych antygenów nowotworowych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie immunologiczne ukierunkowane na nowotwory.

Badane choroby

Mięsak maziówkowy – Jest to rzadki rodzaj nowotworu, który najczęściej występuje w tkankach miękkich, takich jak mięśnie, tłuszcz czy nerwy, blisko stawów. Choroba ta może rozwijać się powoli, a jej objawy mogą obejmować obrzęk lub guzek w okolicy stawu, który może być bolesny. Synovial sarcoma może występować w różnych częściach ciała, ale najczęściej dotyka kończyn dolnych. W miarę postępu choroby, guz może wpływać na funkcjonowanie pobliskich struktur, takich jak mięśnie czy nerwy. Śluzakowaty/okrągłokomórkowy mięsakotłuszczak – Jest to podtyp tłuszczakomięsaka, który rozwija się w tkance tłuszczowej. Charakteryzuje się obecnością komórek o okrągłym kształcie oraz śluzowatą strukturą w obrębie guza. MRCLS najczęściej występuje w kończynach dolnych, ale może pojawić się także w innych częściach ciała. Choroba może rozwijać się powoli, a objawy mogą obejmować obrzęk lub guzek, który może być bolesny lub powodować dyskomfort. W miarę postępu, guz może wpływać na funkcjonowanie pobliskich tkanek i struktur.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513032-14-00Kod protokołu208467Planowana liczba uczestników87 osóbSponsorUSWM Ct LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).