Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją ION582 u pacjentów z zespołem Angelmana

Rozpoczęcie badania

Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Angelmana. Diagnoza ta musi być udokumentowana i zatwierdzona.

Uczestnik musi być w wieku od 2 do 50 lat i posiadać podpisaną zgodę na udział w badaniu od rodziców lub opiekunów prawnych.

Przygotowanie do podania leku

Uczestnik musi być na stabilnym leczeniu standardowym, takim jak leki przeciwpadaczkowe, leki na zarządzanie zachowaniem, leki nasenne, gabapentyna, kannabidiol, oraz specjalne diety, suplementy lub wsparcie żywieniowe przez co najmniej 3 miesiące przed pierwszą dawką.

Podanie leku ION582

Lek ION582 jest podawany w formie iniekcji do przestrzeni płynowej wokół rdzenia kręgowego, co nazywa się podaniem dooponowym.

Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek leku ION582 poprzez obserwację działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych.

Monitorowanie i ocena

Podczas badania monitorowane są działania niepożądane oraz zmiany w parametrach życiowych i wynikach badań laboratoryjnych.

Oceniane są również parametry farmakokinetyczne, takie jak maksymalne stężenie leku ION582 we krwi, czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia, okres półtrwania leku oraz stężenie leku w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Zakończenie badania

Badanie ma planowane zakończenie na dzień 31 stycznia 2029 roku.

Uczestnicy są proszeni o nieudostępnianie informacji osobistych ani dotyczących badania na platformach społecznościowych do momentu zakończenia badania.