Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu krwi pępowinowej wzbogaconej substancją UM171 u pacjentów z ostrą białaczką lub zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z ostrą białaczką i zespołem mielodysplastycznym wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka, którzy wymagają przeszczepienia allogenicznych komórek macierzystych krwi. W ramach leczenia stosowany jest preparat o nazwie ECT-001-CB, który zawiera specjalnie przygotowane komórki macierzyste pochodzące z krwi pępowinowej.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i możliwości zastosowania pojedynczego wlewu komórek macierzystych krwi pępowinowej, które zostały namnożone przy użyciu specjalnej metody. Preparat podawany jest pacjentom przez infuzję dożylną. Podczas badania oceniane będzie przeżycie pacjentów bez nawrotu choroby w okresie roku i dwóch lat po przeszczepieniu.

W trakcie badania pacjenci otrzymują pojedynczy wlew preparatu dorocubicel, który zawiera odpowiednio przygotowane allogeniczne komórki CD34- pochodzące z krwi pępowinowej. Po podaniu leku pacjenci są obserwowani pod kątem przyjęcia się przeszczepu oraz możliwych powikłań związanych z leczeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania klinicznego

    Po zakwalifikowaniu do badania, zostaniesz poddany przeszczepowi komórek macierzystych z krwi pępowinowej

    Lek dorocubicel zostanie podany dożylnie w formie infuzji

  2. Krok 2

    Okres obserwacji wczesnej

    Lekarze będą monitorować proces przyjęcia się przeszczepu poprzez badanie poziomu krwinek białych i płytek krwi

    Zostanie przeprowadzona ocena możliwych powikłań związanych z przeszczepem

    Szczególna uwaga będzie zwrócona na występowanie infekcji

  3. Krok 3

    Kontrola po roku

    Po 12 miesiącach od przeszczepu nastąpi pierwsza główna ocena skuteczności leczenia

    Zostanie sprawdzone, czy choroba nowotworowa nie powróciła

  4. Krok 4

    Kontrola po dwóch latach

    Po 24 miesiącach od przeszczepu nastąpi druga główna ocena skuteczności leczenia

    Ponownie zostanie sprawdzone, czy nie doszło do nawrotu choroby

    Ta wizyta będzie stanowić końcową ocenę w ramach badania klinicznego

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Udział w badaniu zakończy się po dwóch latach od otrzymania przeszczepu

    Całe badanie kliniczne potrwa do lutego 2026 roku

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Wiek między 18 a 70 lat
  • Zdiagnozowana choroba hematologiczna wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka
  • Dostępność 2 zgodnych próbek krwi pępowinowej o określonym poziomie zgodności tkankowej HLA
  • Wskaźnik sprawności Karnofsky'ego (skala oceniająca ogólną sprawność pacjenta) na poziomie 70 lub wyższym
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca (miara wydolności serca) minimum 40% lub frakcja skracania powyżej 22%
  • Parametry wydolności płuc (FVC, FEV1, DLCOc) na poziomie minimum 50% wartości przewidywanych
  • Prawidłowa funkcja wątroby potwierdzona wynikami badań:
  • Bilirubina poniżej dwukrotności górnej granicy normy
  • Enzymy wątrobowe AST i ALT nieprzekraczające 2,5-krotności górnej granicy normy
  • Fosfataza alkaliczna nieprzekraczająca 5-krotności górnej granicy normy
  • Prawidłowa funkcja nerek:
  • Kreatynina poniżej 2,0 mg/dl
  • Klirens kreatyniny powyżej 50 ml/min u osób z poziomem kreatyniny powyżej 1,2
  • Indeks chorób współistniejących (HCT-CI) nie większy niż 3 u pacjentów z ≥5% blastów w szpiku kostnym, lub nie większy niż 5 u pacjentów w wieku 60-70 lat

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej ostrej białaczki wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka lub zespołu mielodysplastycznego wymagającego przeszczepienia komórek macierzystych
  • Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (przeszczep od zgodnego dawcy)
  • Osoby w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo procedury przeszczepienia
  • Osoby uczestniczące aktualnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z aktywnymi, niekontrolowanymi infekcjami
  • Osoby z przeciwwskazaniami do stosowania leków immunosupresyjnych (obniżających odporność)
  • Pacjenci z niewydolnością ważnych narządów (np. serca, nerek, wątroby)
  • Osoby z zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na świadomą zgodę na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ECT-001 to innowacyjna terapia komórkowa polegająca na ekspansji komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Proces ten zwiększa liczbę komórek macierzystych dostępnych do przeszczepu, co może poprawić skuteczność transplantacji u pacjentów z białaczką ostrą i zespołem mielodysplastycznym. Terapia ta jest szczególnie istotna dla pacjentów wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka, którzy wymagają przeszczepu komórek macierzystych.

Co już wiadomo o tej terapii

ECT-001 – Jest to eksperymentalna terapia wykorzystywana w transplantacji komórek macierzystych z krwi pępowinowej, stosowana w leczeniu wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka ostrej białaczki oraz zespołów mielodysplastycznych. Metoda polega na ekspansji (namnażaniu) komórek macierzystych z krwi pępowinowej przy użyciu czynnika ECT-001, co ma na celu zwiększenie skuteczności przeszczepu. Terapia znajduje się obecnie w fazie II badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej bezpieczeństwo oraz skuteczność w zapobieganiu nawrotom choroby w okresie do 2 lat po przeszczepie. Jest to innowacyjne podejście mające na celu poprawę wyników leczenia u pacjentów, u których standardowe metody terapii mogą być niewystarczające.

Badane choroby

  • Ostra białaczka

    Ostra białaczka to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której następuje niekontrolowany wzrost niedojrzałych komórek krwi w szpiku kostnym. Charakteryzuje się szybkim postępem i wypieraniem prawidłowych komórek krwi przez komórki nowotworowe. Prowadzi to do zaburzeń w produkcji krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość, częste infekcje i krwawienia.

  • Zespół mielodysplastyczny

    Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób szpiku kostnego, w których występują zaburzenia w produkcji komórek krwi. W tej chorobie komórki krwi nie dojrzewają prawidłowo i pozostają niedojrzałe. Charakterystyczną cechą jest obecność nieprawidłowo funkcjonujących komórek krwi we krwi obwodowej. Prowadzi to do niedoboru prawidłowych komórek krwi, co może powodować anemię, zwiększoną podatność na infekcje i problemy z krzepnięciem krwi.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517583-36-01Kod protokołuECT-001-CB.004Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorExcellthera Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).