Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością maraliksibatu w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z tą chorobą

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z cholestatycznym świądem, co jest stanem, w którym pacjenci odczuwają uporczywe swędzenie skóry związane z problemami wątroby. W badaniu testowany jest lek o nazwie maraliksibat chlorek, który jest podawany w formie roztworu doustnego. Maraliksibat działa jako inhibitor transportera kwasów żółciowych, co oznacza, że pomaga zmniejszyć ilość kwasów żółciowych w organizmie, co może łagodzić objawy świądu. W badaniu porównuje się skuteczność i bezpieczeństwo maraliksibatu z placebo, czyli substancją nieaktywną, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnych składników.

Celem badania jest ocena, czy maraliksibat jest skuteczny w zmniejszaniu nasilenia świądu u pacjentów z cholestatycznym świądem. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej maraliksibat lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób "podwójnie ślepy", co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje maraliksibat, a kto placebo. Badanie potrwa do 40 tygodni, a uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w objawach świądu oraz ewentualnych skutków ubocznych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca maraliksibat lub grupa otrzymująca placebo. Obie substancje są podawane w formie roztworu doustnego.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje przypisany roztwór doustny codziennie przez cały okres trwania badania.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane na podstawie masy ciała uczestnika i są monitorowane przez cały czas trwania badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie objawów

    Uczestnik regularnie ocenia nasilenie świądu za pomocą narzędzia ItchRO(Obs) lub ItchRO(Pt), które mierzy najgorsze nasilenie świądu rano i wieczorem.

    Oceny te są przeprowadzane codziennie i pomagają w monitorowaniu skuteczności leczenia.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik bierze udział w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których personel medyczny ocenia stan zdrowia i postępy w leczeniu.

    Podczas tych wizyt mogą być przeprowadzane dodatkowe badania, takie jak badania krwi, w celu monitorowania funkcji wątroby i innych parametrów zdrowotnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, uczestnik przestaje przyjmować przypisany roztwór doustny.

    Ostateczna ocena stanu zdrowia i nasilenia świądu jest przeprowadzana w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu. Jeśli dotyczy, również zgoda opiekuna.
  • Pacjent lub opiekun muszą być gotowi do uczestnictwa we wszystkich wizytach i wymaganiach badania do jego zakończenia.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 6 miesięcy w momencie wizyty początkowej.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę wątroby związaną z cholestatycznym świądem. Oznacza to, że pacjent ma przewlekłe nieprawidłowości w wynikach badań wątroby przez ponad 90 dni lub dowody na postępującą chorobę wątroby. Wymagany jest poziom kwasów żółciowych we krwi ponad 2 razy wyższy niż norma. Świąd musi trwać ponad 90 dni, a średni wynik oceny świądu musi wynosić co najmniej 1,5 w ciągu dwóch tygodni przed wizytą początkową.
  • Pacjent musi wypełnić co najmniej 10 ważnych wpisów dotyczących świądu w ciągu dwóch tygodni przed wizytą początkową.
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki przeciwświądowe lub kwas ursodeoksycholowy, musi być na stabilnym schemacie dawkowania przez 30 dni przed wizytą początkową i kontynuować go do 40. tygodnia badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na stosowanie co najmniej jednej akceptowalnej metody antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce leku. Muszą również mieć negatywny wynik testu ciążowego.
  • Pacjent musi mieć dostęp do e-maila lub telefonu do zaplanowanych kontaktów oraz do smartfona lub tabletu do wypełniania kwestionariuszy.
  • Pacjent oraz opiekunowie muszą umieć czytać i/lub rozumieć kwestionariusze, jeśli pacjent ma co najmniej 9 lat.
  • Pacjenci poniżej 18 roku życia muszą mieć dostęp do stałego opiekuna podczas badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają cholestatycznego świądu, nie mogą brać udziału w badaniu. Cholestatyczny świąd to intensywne swędzenie skóry związane z problemami z wątrobą.
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 2 do 18 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą brać w nim udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Maralixibat to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego skuteczności w leczeniu świądu cholestatycznego. Świąd cholestatyczny to uporczywe swędzenie skóry, które może występować u pacjentów z problemami wątroby. Maralixibat działa poprzez zmniejszenie ilości kwasów żółciowych w organizmie, co może pomóc w łagodzeniu objawów świądu. W tej próbie klinicznej badana jest skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Maralixibat – Maralixibat jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie świądu cholestatycznego, co jest stanem związanym z zaburzeniami przepływu żółci. Mechanizm działania maralixibatu polega na hamowaniu transportera soli żółciowych w jelicie, co zmniejsza ich wchłanianie zwrotne i pomaga obniżyć poziom soli żółciowych w organizmie. Klasyfikowany jest jako inhibitor transportera soli żółciowych. Obecnie jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Świąd cholestatyczny – Jest to stan, w którym pacjenci doświadczają intensywnego swędzenia skóry związanego z zaburzeniami przepływu żółci w wątrobie. Pruritus, czyli swędzenie, jest jednym z głównych objawów cholestazy, która może być spowodowana różnymi chorobami wątroby. Swędzenie to może być bardzo uciążliwe i wpływać na jakość życia pacjentów. Mechanizm tego zjawiska nie jest do końca poznany, ale uważa się, że związany jest z nagromadzeniem substancji, które normalnie są wydalane z żółcią. Choroba ta jest uważana za rzadką, co oznacza, że dotyka niewielki procent populacji. Przebieg choroby może być przewlekły, a objawy mogą się nasilać w nocy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511287-85-00Kod protokołuMRX-802Planowana liczba uczestników95 osóbSponsorMirum Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).