Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad VX-522 i iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie reagują na terapię modulatorem CFTR

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, które mają specyficzny rodzaj mutacji genetycznej, nieodpowiadający na standardowe terapie. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny, powodując gromadzenie się gęstego śluzu w płucach i innych narządach. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie VX-522, który jest podawany w formie inhalacji za pomocą specjalnego urządzenia, eFlow Nebuliser System. W niektórych przypadkach VX-522 będzie podawany razem z innym lekiem, ivacaftorem, który jest dostępny w formie tabletek.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części uczestnicy otrzymają różne dawki VX-522, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na lek. W drugiej części niektórzy uczestnicy będą otrzymywać VX-522 razem z ivacaftorem, aby ocenić, jak te leki działają razem. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w funkcji płuc. Badanie ma na celu zrozumienie, jak bezpieczne i skuteczne są te leki w leczeniu mukowiscydozy u osób z określonymi mutacjami genetycznymi.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy, takie jak badania krwi, pomiary funkcji płuc i inne badania medyczne. Czas trwania badania jest przewidziany do lipca 2024 roku. Badanie ma na celu dostarczenie nowych informacji na temat leczenia mukowiscydozy i potencjalnie poprawę jakości życia pacjentów z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i podpisuje formularz świadomej zgody.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 65 lat, odpowiednia masa ciała i stabilny stan zdrowia związany z mukowiscydozą.

  2. Krok 2

    Podanie leku VX-522

    Lek VX-522 jest podawany w formie dyspersji do nebulizacji, co oznacza, że jest inhalowany.

    W badaniu ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję różnych dawek leku VX-522.

  3. Krok 3

    Podanie leku Kalydeco

    W niektórych przypadkach VX-522 jest podawany razem z lekiem Kalydeco, który jest przyjmowany doustnie w formie tabletek powlekanych o dawce 150 mg.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji połączenia tych dwóch leków.

  4. Krok 4

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są różne parametry zdrowotne, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, EKG, ciśnienie krwi, poziom tlenu we krwi oraz reakcja układu odpornościowego na składniki leku VX-522.

    Oceniane są również zmiany w funkcji płuc, mierzone jako procent przewidywanej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma zakończyć się do 31 lipca 2024 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi podpisać i datować formularz świadomej zgody.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji oraz innych procedur badania.
  • Pacjent musi mieć od 18 do 65 lat, włącznie.
  • Pacjent musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 30,0 kg/m² i całkowitą masę ciała powyżej 50 kg.
  • Pacjent musi być osobą niepalącą lub byłym palaczem przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem, a obecny status niepalącego musi być potwierdzony testem moczu lub krwi na obecność kotyniny podczas badania przesiewowego.
  • Pacjent musi mieć mutacje CFTR na obu allelach, które nie reagują na terapię modulatorem CFTR. CFTR to gen związany z mukowiscydozą.
  • Pacjent musi mieć stabilną chorobę CF, ocenioną przez badacza, oraz wartość FEV1 (objętość wydechowa pierwszosekundowa) wynoszącą co najmniej 40% przewidywanej wartości dla wieku, płci i wzrostu. FEV1 to miara funkcji płuc.
  • Pacjent musi być na stabilnym schemacie leczenia CF przez 28 dni przed podaniem dawki i chętny do pozostania na stabilnym schemacie leczenia CF (z wyjątkiem leku badawczego) do zakończenia udziału w badaniu.
  • Dla podbadania bronchoskopowego (MAD): Liczba płytek krwi i czas protrombinowy (INR) muszą mieścić się w normalnym zakresie. INR to test krzepliwości krwi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej mukowiscydozy, nie mogą brać udziału w badaniu. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na płuca i inne narządy.
  • Osoby poniżej 3 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, mogą być wykluczone z udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, mogą być wykluczone z udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VX-522 to nowy lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u osób dorosłych z mukowiscydozą, które mają genotyp CFTR nieodpowiadający na terapię modulatorem CFTR. W badaniu sprawdzane są różne dawki tego leku, aby zobaczyć, jak organizm na nie reaguje. Ivacaftor to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, który pomaga poprawić funkcjonowanie białka CFTR. W tym badaniu jest podawany razem z VX-522, aby sprawdzić, czy taka kombinacja jest bezpieczna i dobrze tolerowana przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

VX-522 – VX-522 jest lekiem podawanym w formie wziewnej, przeznaczonym do leczenia mukowiscydozy u pacjentów, których genotyp CFTR nie reaguje na terapię modulatorami CFTR. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego bezpieczeństwo, tolerancja oraz skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie mukowiscydozy. Mechanizm działania VX-522 polega na poprawie funkcji białka CFTR, co może prowadzić do lepszego transportu jonów przez błony komórkowe. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki modulujące funkcję białka CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać przewlekłych infekcji płucnych i problemów z trawieniem. Mukowiscydoza jest spowodowana mutacjami w genie CFTR, co prowadzi do nieprawidłowego transportu jonów chlorkowych w komórkach. Objawy mogą obejmować kaszel, duszność, nawracające infekcje płucne oraz problemy z przybieraniem na wadze. Choroba wymaga stałej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-504786-23-00Kod protokołuVX21-522-001Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).