Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie nad zastosowaniem treosulfanu i melfalanu w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowanym wysokiego ryzyka mięsakiem Ewinga

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mięsaka Ewinga, rzadkiego rodzaju nowotworu, który może występować w kościach lub tkankach miękkich. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji stosowania wysokich dawek treosulfanu i melfalanu jako leczenia wspomagającego u pacjentów z nowo zdiagnozowanym mięsakiem Ewinga o wysokim i bardzo wysokim ryzyku. Treosulfan i melfalan to leki stosowane w chemioterapii, które działają poprzez niszczenie komórek nowotworowych.

W badaniu pacjenci otrzymają treosulfan i melfalan w wysokich dawkach, które będą podawane dożylnie. Leki te są częścią strategii leczenia, która ma na celu zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze pacjenci tolerują te leki oraz jak wpływają one na przeżycie bez zdarzeń niepożądanych przez trzy lata od rozpoczęcia leczenia.

W trakcie badania pacjenci będą monitorowani pod kątem występowania działań niepożądanych oraz skuteczności leczenia. Badanie ma charakter wieloośrodkowy, co oznacza, że jest prowadzone w kilku miejscach jednocześnie, aby zebrać jak najwięcej danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania treosulfanu i melfalanu w leczeniu mięsaka Ewinga.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących leczenia i jego przebiegu.

    Pacjent podpisuje świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podanie leków

    Pacjent otrzymuje leki w formie dożylnej lub iniekcji. Leki stosowane w badaniu to: ifosfamid, doksorubicyna, melfalan, winorelbina, cyklofosfamid, treosulfan, etoposid.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leków są dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta i są nadzorowane przez zespół medyczny.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania, stan zdrowia pacjenta jest regularnie monitorowany. Obejmuje to badania krwi, oceny funkcji narządów oraz inne niezbędne testy.

    Celem monitorowania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji stosowanych leków.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie przeżycia wolnego od zdarzeń w ciągu 36 miesięcy od rozpoczęcia chemioterapii.

    Oceniane są również wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 30 czerwca 2028 roku.

    Po zakończeniu badania, pacjent otrzymuje informacje o wynikach leczenia oraz dalszych zaleceniach dotyczących zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany i potwierdzony histologicznie (czyli poprzez badanie tkanki pod mikroskopem) miejscowy lub przerzutowy mięsak Ewinga kości lub tkanek miękkich, lub mięsak podobny do Ewinga, ale negatywny dla przemieszczenia genu EWSR1.
  • Pacjenci z rozsianym mięsakiem Ewinga mogą być włączeni, jeśli spełniają jeden z poniższych warunków: a) 0-5 zmian kostnych w wieku poniżej 14 lat; b) 0-1 zmiana kostna w wieku powyżej 14 lat; c) zajęcie szpiku kostnego; d) przerzuty poza kości + zajęcie szpiku kostnego lub + zmiany kostne z uwzględnieniem powyższych granic wiekowych.
  • Podpisana świadoma zgoda przez pacjenta i/lub rodziców/opiekuna prawnego.
  • Wiek poniżej 50 lat. Pacjenci pediatryczni (poniżej 18 lat) muszą być leczeni w akredytowanych ośrodkach dla dzieci z chorobami nowotworowymi.
  • Rejestracja do protokołu musi nastąpić w ciągu 45 dni od biopsji diagnostycznej lub operacji.
  • Stan ogólny pacjenta musi być dobry, co oznacza, że pacjenci powyżej 16 lat muszą mieć wynik Karnofsky/Lansky powyżej 50%, a dzieci do 16 lat muszą mieć wynik Lansky Play Score powyżej 50% lub wynik ECOG do 2 dla dorosłych.
  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego, co oznacza: liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) powyżej 0,75 x 10^9/L, liczba płytek krwi powyżej 75 x 10^9/L. Dla pacjentów z rozsianą chorobą lub z rozległym zajęciem szpiku: liczba neutrofili powyżej 0,75 x 10^9/L, hemoglobina powyżej 8,0 g/dL (dopuszczalne przetoczenia), liczba płytek krwi powyżej 80 x 10^9/L (dopuszczalne przetoczenia).
  • Odpowiednia funkcja narządów, co oznacza: poziom kreatyniny we krwi poniżej 1,5 razy górnej granicy normy, klirens kreatyniny powyżej 60 ml/min, poziom bilirubiny we krwi do 1,5 razy górnej granicy normy (z wyjątkiem zespołu Gilberta), poziom lipazy i amylazy do 1,5 razy górnej granicy normy, poziom ALT i AST do 2,5 razy górnej granicy normy (dla pacjentów z przerzutami do wątroby, ALT i AST do 5,0 razy górnej granicy normy), prawidłowa funkcja serca z frakcją wyrzutową lewej komory powyżej 40% i skrócenie frakcyjne powyżej 28%.
  • Negatywny test ciążowy przed włączeniem do badania i raz w miesiącu podczas terapii dla kobiet mogących mieć dzieci; dla pacjentów aktywnych seksualnie obowiązkowe jest stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres leczenia i do 6 miesięcy po jego zakończeniu. Kobieta jest uważana za zdolną do posiadania dzieci od momentu pierwszej miesiączki do menopauzy, chyba że jest trwale bezpłodna. Trwałe metody sterylizacji obejmują histerektomię, obustronną salpingektomię i obustronną owariektomię.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego mięsaka Ewinga. Jest to rodzaj nowotworu kości lub tkanek miękkich.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje dzieci i młodzież.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby należące do grupy szczególnie wrażliwej, czyli takie, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Treosulfan

    to lek stosowany w leczeniu nowo zdiagnozowanego mięsaka Ewinga o wysokim i bardzo wysokim ryzyku. W badaniu klinicznym jest używany jako część strategii leczenia, która ma na celu zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby. Treosulfan działa poprzez niszczenie komórek nowotworowych, co pomaga w kontrolowaniu rozwoju choroby.

  • Melphalan

    to kolejny lek stosowany w tym samym badaniu klinicznym. Jest używany w połączeniu z Treosulfanem jako leczenie konsolidacyjne. Melphalan działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Celem jego stosowania jest zwiększenie skuteczności leczenia i poprawa wyników u pacjentów z mięsakiem Ewinga.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Treosulfan

    Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu nowo zdiagnozowanego mięsaka Ewinga o wysokim i bardzo wysokim ryzyku. Obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i tolerancję w ramach strategii leczenia wielomodalnego. Treosulfan działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Należy do klasy leków alkilujących, które są stosowane w terapii przeciwnowotworowej.

  • Melphalan

    Ten lek również podawany jest dożylnie i jest częścią terapii dla pacjentów z mięsakiem Ewinga o wysokim ryzyku. Melphalan jest w trakcie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w połączeniu z innymi lekami. Działa poprzez zakłócanie replikacji DNA w komórkach nowotworowych, co prowadzi do ich zniszczenia. Jest klasyfikowany jako lek alkilujący, używany w leczeniu różnych nowotworów.

Badane choroby

Mięsak Ewinga – Jest to rzadki nowotwór złośliwy, który najczęściej występuje u dzieci i młodzieży. Rozwija się głównie w kościach, ale może również pojawić się w tkankach miękkich otaczających kości. Choroba zaczyna się od bólu w dotkniętym obszarze, który może być mylony z urazem lub infekcją. W miarę postępu, może prowadzić do obrzęku i ograniczenia ruchomości w zajętej części ciała. Często towarzyszy mu gorączka, zmęczenie i utrata masy ciała. W zaawansowanych stadiach może dojść do przerzutów, najczęściej do płuc i innych kości.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-518912-37-01Kod protokołuINESPlanowana liczba uczestników60 osóbSponsorFondazione Santobono Pausilipon Onlus

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).