Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie porównujące schematy leczenia z busulfanem, kladrybiną i fludarabiną u dzieci z ostrą białaczką szpikową poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z ostrej białaczki szpikowej, które przechodzą przeszczepienie komórek macierzystych. Celem badania jest porównanie dwóch różnych schematów przygotowawczych przed przeszczepem. Pierwszy schemat, zwany CloFluBu, łączy jeden lek z grupy alkilujących, busulfan, z dwoma lekami z grupy antymetabolitów, klofarabina i fludarabina. Drugi schemat, BuCyMel, łączy trzy leki alkilujące: busulfan, cyklofosfamid i melfalan.

W badaniu stosowane są różne leki, które podawane są w formie wlewów dożylnych. Grafalon i Thymoglobuline to leki zawierające immunoglobuliny, które pomagają w tłumieniu układu odpornościowego. Evoltra zawiera klofarabinę, a Fludarabin Actavis zawiera fludarabinę, oba te leki są stosowane w leczeniu białaczki. Busulfan Fresenius Kabi i Sendoxan zawierają odpowiednio busulfan i cyklofosfamid, które są lekami alkilującymi stosowanymi w chemioterapii.

Badanie ma na celu sprawdzenie, który z tych dwóch schematów przygotowawczych jest bardziej skuteczny w zapewnieniu długoterminowego przeżycia bez nawrotu choroby i poważnych powikłań po przeszczepie. Uczestnicy badania będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup, a następnie będą monitorowani przez dwa lata po przeszczepie, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo stosowanych terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do ośrodka badawczego.

    Przeprowadzane są wstępne badania, aby potwierdzić brak choroby pozaszpikowej oraz obecność mniej niż 5% komórek białaczkowych w szpiku kostnym.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent otrzymuje Grafalon (20 mg/ml) w formie koncentratu do przygotowania roztworu do infuzji dożylnej.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

  3. Krok 3

    Schemat kondycjonujący CloFluBu

    Pacjent otrzymuje clofarabine (Evoltra 1 mg/ml) w formie koncentratu do przygotowania roztworu do infuzji dożylnej.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

    Następnie podawany jest fludarabine (Fludarabin Actavis 25 mg/ml) w formie koncentratu do przygotowania roztworu do infuzji dożylnej.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

    Ostatnim lekiem w tym schemacie jest busulfan (Busulfan Fresenius Kabi 6 mg/ml) w formie koncentratu do przygotowania roztworu do infuzji dożylnej.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

  4. Krok 4

    Schemat kondycjonujący BuCyMel

    Pacjent otrzymuje busulfan (Busulfan Fresenius Kabi 6 mg/ml) w formie koncentratu do przygotowania roztworu do infuzji dożylnej.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

    Następnie podawany jest cyclophosphamide (Sendoxan) w formie proszku do przygotowania roztworu do wstrzykiwań.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

    Ostatnim lekiem w tym schemacie jest melphalan (Alkeran 50 mg) w formie proszku i płynu do przygotowania roztworu do wstrzykiwań.

    Podawanie leku odbywa się w formie infuzji dożylnej.

  5. Krok 5

    Przeszczep komórek macierzystych

    Po zakończeniu schematu kondycjonującego, pacjentowi przeszczepiane są komórki macierzyste od dawcy.

    Proces ten ma na celu odbudowę układu krwiotwórczego pacjenta.

  6. Krok 6

    Obserwacja i monitorowanie

    Po przeszczepie pacjent jest monitorowany pod kątem powikłań, takich jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) oraz infekcje.

    Regularne badania kontrolne są przeprowadzane w celu oceny stanu zdrowia pacjenta i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć mniej niż 18 lat w momencie początkowej diagnozy ostrej białaczki szpikowej (AML) i mniej niż 21 lat w momencie przeszczepu.
  • Pacjent musi być w remisji hematologicznej, co oznacza, że:
    • Nie ma dowodów na chorobę poza szpikiem kostnym, w tym w ośrodkowym układzie nerwowym (CNS).
    • Mniej niż 5% komórek białaczkowych w próbce szpiku kostnego, potwierdzone badaniem przepływowym, wykonanym nie później niż 14 dni przed rozpoczęciem leczenia przygotowawczego.
    • Brak komórek białaczkowych we krwi obwodowej, potwierdzone badaniem przepływowym, jeśli wykryto niedojrzałe komórki we krwi.
    • Pacjent musi mieć dawcę, który spełnia jedno z poniższych kryteriów:
      • HLA 10/10 zgodny, identyczny, rodzeństwo jako dawca szpiku kostnego (BM).
      • HLA 10/10 lub 9/10 zgodny, spokrewniony lub niespokrewniony dawca szpiku kostnego (BM) lub komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC).
      • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
      • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
      • Pacjent musi mieć nawrót AML po początkowym leczeniu zgodnie z określonym międzynarodowym protokołem AML lub AML w pierwszej remisji z wskazaniami do przeszczepu i leczeniem zgodnie z krajowym protokołem AML.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej. To rodzaj nowotworu krwi, który szybko się rozwija.
  • Osoby, które nie spełniają kryteriów wiekowych, nie mogą brać udziału w badaniu. Wiek uczestników musi mieścić się w określonym przedziale.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grup wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, nie są uwzględniane w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Clo to lek stosowany w terapii kondycjonującej przed przeszczepem komórek macierzystych. Pomaga w przygotowaniu organizmu do przyjęcia nowych komórek, zmniejszając ryzyko odrzutu przeszczepu. Flu to lek, który działa jako antymetabolit, co oznacza, że zakłóca procesy komórkowe, które są niezbędne do wzrostu komórek nowotworowych. Jest stosowany w połączeniu z innymi lekami, aby zwiększyć skuteczność terapii przed przeszczepem. Bu to lek, który działa jako alkilator, co oznacza, że uszkadza DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest stosowany w terapii kondycjonującej, aby zniszczyć komórki nowotworowe przed przeszczepem. Cy to lek, który również działa jako alkilator. Jest stosowany w terapii kondycjonującej, aby pomóc w zniszczeniu komórek nowotworowych i przygotowaniu organizmu do przeszczepu komórek macierzystych. Mel to kolejny lek alkilujący, który jest używany w terapii kondycjonującej. Pomaga w eliminacji komórek nowotworowych, co jest kluczowe przed przeszczepem komórek macierzystych.

Co już wiadomo o tej terapii

CloFluBu – Jest to schemat leczenia stosowany w terapii dzieci z ostrą białaczką szpikową, które przechodzą allogeniczny przeszczep komórek macierzystych. Podawany jest dożylnie jako część przygotowania przed przeszczepem. Obecnie jest badany w ramach fazy III badań klinicznych, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z innym schematem. Główne wskazania terapeutyczne obejmują przygotowanie pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Mechanizm działania polega na połączeniu jednego alkilatora (Bu) z dwoma antymetabolitami (Clo i Flu), co ma na celu zniszczenie komórek nowotworowych i przygotowanie organizmu do przyjęcia nowych komórek macierzystych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki alkilujące i antymetabolity. BuCyMel – Jest to alternatywny schemat leczenia stosowany w podobnych przypadkach jak CloFluBu, czyli u dzieci z ostrą białaczką szpikową przygotowywanych do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych. Podawany jest dożylnie jako część kondycjonowania przed przeszczepem. Obecnie porównywany jest w badaniach klinicznych z CloFluBu, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują przygotowanie pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Mechanizm działania opiera się na połączeniu trzech alkilujących leków (Bu, Cy, Mel), które mają na celu zniszczenie komórek nowotworowych i przygotowanie organizmu do przyjęcia nowych komórek macierzystych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki alkilujące.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – Jest to nowotwór krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym. Te nieprawidłowe komórki mogą zakłócać produkcję normalnych krwinek, co prowadzi do objawów takich jak zmęczenie, łatwe siniaczenie i zwiększona podatność na infekcje. Choroba postępuje szybko, co oznacza, że objawy mogą się nasilać w krótkim czasie. W miarę jak choroba się rozwija, może dojść do powiększenia węzłów chłonnych, wątroby lub śledziony. Często wymaga intensywnego leczenia, aby zahamować rozwój nieprawidłowych komórek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505512-37-00Planowana liczba uczestników141 osóbSponsorVaestra Goetalandsregionen

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).