Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności asciminibu i nilotynibu u dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową BCR-ABL1+ w początkowej fazie choroby.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Przewlekła białaczka szpikowa to rodzaj nowotworu krwi, w którym szpik kostny produkuje zbyt dużo nieprawidłowych białych krwinek. W tej chorobie występuje zmiana genetyczna zwana BCR-ABL1, która powoduje niekontrolowany wzrost komórek białaczkowych. Badanie sprawdza skuteczność dwóch leków: asciminib stosowanego samodzielnie lub w połączeniu z nilotynibem u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni z powodu tej choroby.

Celem badania jest ocena, czy te leki mogą doprowadzić do głębokiej odpowiedzi molekularnej, co oznacza znaczne zmniejszenie ilości komórek białaczkowych w organizmie do bardzo niskiego poziomu. Pacjenci będą losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup leczenia i będą regularnie badani przez kilka lat. W trakcie badania będą wykonywane badania krwi w celu sprawdzenia poziomu komórek białaczkowych i monitorowania ewentualnych skutków ubocznych leczenia.

Badanie będzie trwać przez wiele lat, podczas których pacjenci będą przyjmować przydzielone im leki codziennie w postaci tabletek. Lekarze będą regularnie sprawdzać odpowiedź na leczenie oraz ogólny stan zdrowia uczestników. W przypadku osiągnięcia odpowiednio niskiego poziomu komórek białaczkowych przez wystarczająco długi czas, niektórzy pacjenci mogą mieć możliwość przerwania leczenia pod ścisłym nadzorem lekarskim, aby sprawdzić, czy choroba pozostanie w remisji bez przyjmowania leków.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia. Pierwsza grupa otrzymuje tylko asciminib (lek Scemblix), druga grupa otrzymuje kombinację asciminib z nilotinib (lek Tasigna).

    Jeśli zostaniesz przydzielony do pierwszej grupy, będziesz przyjmować Scemblix 40 mg tabletki powlekane. Jeśli zostaniesz przydzielony do drugiej grupy, będziesz przyjmować Scemblix 40 mg tabletki powlekane oraz Tasigna 150 mg kapsułki twarde.

    Leczenie rozpoczynasz w dniu 1 badania.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne i badania molekularne

    Podczas trwania badania będziesz regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne, podczas których pobierana będzie krew do badań molekularnych.

    Badania te sprawdzają poziom transkryptu BCR::ABL1 w Twojej krwi, co pozwala ocenić, jak skutecznie działa leczenie.

    Badania molekularne będą wykonywane w następujących momentach: po 1, 2, 3, 6, 12, 18 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia.

  3. Krok 3

    Ocena odpowiedzi po 2 latach

    Po 2 latach leczenia zostanie przeprowadzona główna ocena Twojej odpowiedzi na terapię. Będzie sprawdzane, czy osiągnąłeś głęboką odpowiedź molekularną (MR4).

    MR4 oznacza bardzo niski poziom komórek nowotworowych w organizmie, co wskazuje na skuteczność leczenia.

    Jeśli wynik badania molekularnego będzie niemożliwy do oceny, badanie zostanie powtórzone po miesiącu (czyli po 25 miesiącach od dnia 1).

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia do 4 lat

    Leczenie będzie kontynuowane przez kolejne 2 lata, łącznie przez 4 lata od rozpoczęcia badania.

    W tym okresie będą nadal wykonywane regularne badania molekularne w celu monitorowania Twojego stanu.

    Po 4 latach zostanie ocenione, czy osiągnąłeś trwałą głęboką odpowiedź molekularną (MR4 lub MR4.5), co może kwalifikować Cię do przerwania leczenia.

  5. Krok 5

    Możliwe przerwanie leczenia po 4 latach

    Jeśli po 4 latach będziesz spełniać kryteria kwalifikacji do przerwania leczenia (TFR eligibility), Twoje leczenie może zostać przerwane.

    TFR oznacza remisję bez leczenia, czyli stan, w którym choroba pozostaje pod kontrolą mimo braku przyjmowania leków.

    Decyzja o przerwaniu leczenia będzie podjęta na podstawie wyników badań molekularnych i Twojego ogólnego stanu zdrowia.

  6. Krok 6

    Obserwacja po przerwaniu leczenia

    Jeśli leczenie zostanie przerwane, będziesz nadal objęty obserwacją przez 12 miesięcy.

    W tym okresie będą regularnie wykonywane badania krwi w celu sprawdzenia, czy transkrypt BCR::ABL1 pozostaje na niskim poziomie (poniżej 0,1%).

    Badania te pozwolą ocenić, czy jesteś wolny od nawrotu choroby po przerwaniu leczenia.

  7. Krok 7

    Długoterminowe monitorowanie przez 5 lat

    Przez całe 5 lat trwania badania będzie monitorowane Twoje przeżycie całkowite, przeżycie wolne od progresji choroby oraz ogólny stan zdrowia.

    Będą również oceniane ewentualne działania niepożądane leczenia oraz jakość Twojego życia za pomocą specjalnych kwestionariuszy.

    Regularne badania będą także sprawdzać obecność mutacji w komórkach nowotworowych, które mogą wpływać na skuteczność leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę przewlekłej białaczki szpikowej (rodzaj nowotworu krwi) z obecnością specyficznych zmian genetycznych zwanych BCR-ABL1 i chromosomem Philadelphia
  • Wiek co najmniej 18 lat
  • Choroba musi być w wczesnej fazie przewlekłej, co oznacza, że od rozpoznania minęło mniej niż 3 miesiące
  • Obecność w organizmie określonych rodzajów nieprawidłowych białek RNA o nazwach e13a2 lub e14a2, które są potrzebne do monitorowania choroby
  • Wcześniejsze leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej (specjalne leki przeciwnowotworowe) przez maksymalnie 30 dni lub wcale; dozwolone jest wcześniejsze stosowanie leków o nazwach hydroksymocznik lub anagrelid
  • Dobry stan ogólny według skali ECOG na poziomie 0, 1 lub 2, co oznacza że pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności
  • Prawidłowe funkcjonowanie głównych narządów potwierdzone badaniami krwi:
    • Bilirubina całkowita (wskaźnik funkcji wątroby) nie wyższa niż 1,5 raza powyżej normy, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta, u których może być wyższa
    • Transaminazy AST i ALT (enzymy wątrobowe) nie wyższe niż 3 razy powyżej normy
    • Amylaza i lipaza (enzymy trzustki) nie wyższe niż 1,5 raza powyżej normy
    • Fosfataza alkaliczna (enzym wątrobowy) nie wyższa niż 2,5 raza powyżej normy
    • Klirens kreatyniny (wskaźnik funkcji nerek) powyżej 50 ml/min
    • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu zgodnie z międzynarodowymi standardami
    • Stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Jeśli masz przewlekłą białaczkę szpikową w zaawansowanym stadium lub w ostrej fazie - czyli gdy choroba jest już bardzo rozwinięta
  • Jeśli wcześniej otrzymywałeś już leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej - to są leki stosowane w leczeniu białaczki szpikowej
  • Jeśli masz dodatkowe nieprawidłowości genetyczne w komórkach białaczkowych, które mogą wpływać na skuteczność leczenia
  • Jeśli cierpisz na inne poważne choroby nowotworowe, które są aktywne lub były leczone w ciągu ostatnich 5 lat
  • Jeśli masz problemy z funkcją wątroby - gdy wątroba nie działa prawidłowo, co może wpływać na przetwarzanie leków
  • Jeśli masz problemy z funkcją nerek - gdy nerki nie filtrują krwi prawidłowo
  • Jeśli masz choroby serca, takie jak niewydolność serca lub nieprawidłowy rytm serca
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym i nie używasz skutecznej antykoncepcji - metod zapobiegania ciąży
  • Jeśli masz czynną infekcję, która wymaga leczenia
  • Jeśli przyjmujesz leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi preparatami
  • Jeśli masz nietolerancję galaktozy - czyli organizm nie może przetwarzać określonego rodzaju cukru
  • Jeśli masz problemy z wchłanianiem leków w układzie pokarmowym
  • Jeśli w przeszłości miałeś poważne reakcje alergiczne na podobne leki
  • Jeśli nie możesz regularnie przyjmować leków doustnie
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Asciminib

    to lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Działa poprzez blokowanie białka, które powoduje niekontrolowany wzrost komórek białaczkowych. W tym badaniu asciminib może być podawany samodzielnie lub w połączeniu z innym lekiem.

  • Nilotinib

    to lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Podobnie jak asciminib, blokuje białko odpowiedzialne za rozwój białaczki. W tym badaniu nilotinib może być podawany w połączeniu z asciminib u niektórych pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Asciminib

    Asciminib to nowoczesny lek stosowany doustnie w postaci tabletek, który należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej i jest obecnie badany w zaawansowanych próbach klinicznych jako potencjalne leczenie przewlekłej białaczki szpikowej z obecnością białka BCR-ABL1. Działa poprzez blokowanie specyficznego miejsca na białku BCR-ABL1, które jest odpowiedzialne za niekontrolowany wzrost komórek białaczkowych, co pozwala na zatrzymanie rozwoju choroby. Ten lek różni się od tradycyjnych terapii tym, że atakuje białko BCR-ABL1 w innym miejscu niż standardowe leki, co może być szczególnie przydatne u pacjentów, u których inne leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów. Asciminib jest obecnie intensywnie badany jako opcja pierwszego rzutu leczenia, zarówno jako monoterapia, jak i w połączeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi.

  • Nilotinib

    Nilotinib to doustny lek przeciwnowotworowy dostępny w postaci kapsułek, który jest już zatwierdzony i szeroko stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej z obecnością białka BCR-ABL1. Należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej i działa poprzez blokowanie aktywności białka BCR-ABL1, które jest główną przyczyną niekontrolowanego namnażania się komórek białaczkowych w tej chorobie. Lek ten skutecznie hamuje wzrost i podział nieprawidłowych komórek krwi, pozwalając na kontrolę przebiegu choroby i poprawę jakości życia pacjentów. Nilotinib jest uznawany za standardowe leczenie pierwszego rzutu u wielu pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową i jest obecnie badany również w kombinacji z nowszymi lekami w celu zwiększenia skuteczności terapii.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa BCR-ABL1-dodatnia – choroba nowotworowa krwi, w której dochodzi do niekontrolowanego namnażania się białych krwinek w szpiku kostnym. Choroba rozwija się stopniowo i początkowo może przebiegać bez wyraźnych objawów. W komórkach nowotworowych występuje charakterystyczna nieprawidłowość genetyczna zwana translokacją Philadelphia, która prowadzi do powstania nieprawidłowego białka BCR-ABL1. To białko powoduje ciągłą stymulację podziałów komórkowych i zaburza naturalną śmierć komórek. Choroba najczęściej rozpoczyna się w fazie przewlekłej, charakteryzującej się powolnym przebiegiem i stopniowym narastaniem liczby nieprawidłowych białych krwinek we krwi i narządach. Bez odpowiedniego leczenia może przejść w bardziej zaawansowane fazy choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512696-12-00Kod protokołuCML1624Planowana liczba uczestników160 osóbSponsorFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).