Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności etavopivatu u pacjentów z anemią sierpowatą w wieku 12-65 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z anemią sierpowatą, chorobą krwi, która powoduje, że czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co może prowadzić do bólu i innych problemów zdrowotnych. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności leku o nazwie etavopivat, który jest aktywatorem kinazy pirogronianowej. Lek ten ma na celu poprawę poziomu hemoglobiny, czyli białka w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen, oraz zmniejszenie liczby kryzysów bólowych związanych z chorobą.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej etavopivat w dawkach 100 mg lub 200 mg, albo do grupy otrzymującej placebo. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Uczestnicy będą przyjmować tabletki doustnie przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy.

Badanie ma na celu ocenę, czy etavopivat jest skuteczny w poprawie poziomu hemoglobiny i zmniejszeniu liczby kryzysów bólowych u osób z anemią sierpowatą. Wyniki będą porównywane z grupą otrzymującą placebo. Badanie obejmuje osoby w wieku od 12 do 65 lat i potrwa do 2027 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej etavopivat lub placebo. Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

    Pacjent przyjmuje lek doustnie w formie tabletki. Dostępne dawki to 100 mg lub 200 mg etavopivatu.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Leczenie trwa 52 tygodnie. W tym czasie pacjent regularnie przyjmuje przypisaną dawkę leku lub placebo.

    Celem jest ocena skuteczności etavopivatu w porównaniu do placebo poprzez poprawę poziomu hemoglobiny oraz zmniejszenie częstości kryzysów naczyniowo-okluzyjnych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent przechodzi regularne badania kontrolne, które obejmują pomiar poziomu hemoglobiny oraz inne badania laboratoryjne związane z chorobą sierpowatokrwinkową.

    Na koniec 24. tygodnia oceniana jest odpowiedź hemoglobiny, a na koniec 52. tygodnia zmiany w wynikach laboratoryjnych oraz zmęczenie zgłaszane przez pacjenta.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników leczenia oraz ewentualne działania niepożądane.

    Wyniki badania pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa etavopivatu w leczeniu choroby sierpowatokrwinkowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Musisz wyrazić zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę anemii sierpowatej.
  • W ciągu ostatnich 12 miesięcy musisz mieć od 2 do 15 udokumentowanych epizodów kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (są to bolesne epizody spowodowane zablokowaniem naczyń krwionośnych).
  • Podczas badań przesiewowych poziom hemoglobiny (białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen) musi wynosić od 5,5 do 10,5 g/dL.
  • Jeśli przyjmujesz hydroksymocznik (lek stosowany w leczeniu anemii sierpowatej), musisz mieć stabilną dawkę przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem leczenia w badaniu.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować akceptowalne metody antykoncepcji; mężczyźni muszą być gotowi do stosowania akceptowalnych metod antykoncepcji.
  • Jeśli przyjmujesz crizanlizumab lub L-glutaminę (Endari®), możesz być kwalifikowany, jeśli:
    • Przyjmujesz stabilną dawkę przez co najmniej 12 miesięcy (bez zmian dawki, chyba że z powodu wagi lub bezpieczeństwa).
    • Byłeś zgodny z planowanym schematem leczenia w co najmniej 80% w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
    • Spełniasz kryterium dotyczące kryzysów naczyniowo-okluzyjnych z punktu 4.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają anemii sierpowatej, nie mogą brać udziału w badaniu. Anemia sierpowata to choroba krwi, która wpływa na kształt czerwonych krwinek.
  • Osoby, które nie są w wieku od 12 do 65 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Etavopivat to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest to aktywator kinazy pirogronianowej, który ma na celu poprawę funkcji czerwonych krwinek u pacjentów z anemią sierpowatą. Lek ten ma na celu zwiększenie poziomu hemoglobiny oraz zmniejszenie częstości występowania kryzysów naczyniowo-okluzyjnych, które są częstym powikłaniem tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Etavopivat – Etavopivat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych jako potencjalne leczenie dla pacjentów z anemią sierpowatą. Jego głównym celem terapeutycznym jest poprawa poziomu hemoglobiny oraz zmniejszenie częstości występowania kryzysów naczyniowo-okluzyjnych u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania etavopivatu polega na aktywacji kinazy pirogronianowej, co prowadzi do poprawy metabolizmu energetycznego erytrocytów. Klasyfikowany jest jako aktywator kinazy pirogronianowej.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują kształt sierpa lub półksiężyca, zamiast normalnego, okrągłego kształtu. Zmiana kształtu krwinek prowadzi do ich sztywności i trudności w poruszaniu się przez naczynia krwionośne, co może powodować blokady przepływu krwi. Te blokady mogą prowadzić do bólu, uszkodzenia tkanek i narządów oraz zwiększonego ryzyka infekcji. Choroba często objawia się epizodami bólowymi, zwanymi kryzysami naczyniowo-okluzyjnymi. Z czasem może prowadzić do przewlekłych problemów zdrowotnych, takich jak anemia, uszkodzenie narządów i opóźnienia w rozwoju. Choroba jest najczęściej diagnozowana w dzieciństwie i wymaga stałej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-511535-97-00Kod protokołu4202-HEM-301Planowana liczba uczestników450 osóbSponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).