Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności fludarabiny z treosulfanem lub melfalanem u pacjentów z AML i MDS poddawanych przeszczepowi allogenicznemu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy pacjentów z *ostrym białaczką szpikową (AML)* oraz *zespołem mielodysplastycznym (MDS)*, którzy przechodzą przeszczepienie allogeniczne. Celem badania jest ocena skuteczności leczenia składającego się z *fludarabiny* w połączeniu z *treosulfanem* lub *melfalanem*. Fludarabina, treosulfan i melfalan to leki stosowane w terapii przeciwnowotworowej, które podawane są dożylnie, czyli bezpośrednio do krwiobiegu.

W trakcie badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup. Jedna grupa otrzyma fludarabinę i treosulfan, a druga fludarabinę i melfalan. Po zakończeniu leczenia pacjenci przejdą przeszczepienie komórek macierzystych, a następnie otrzymają profilaktykę przeciwko chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) z użyciem *PTCy*. PTCy to metoda zapobiegania powikłaniom po przeszczepie, polegająca na podawaniu cyklofosfamidu, leku zmniejszającego ryzyko odrzutu przeszczepu.

Badanie ma na celu ocenę, jak długo pacjenci przeżywają po leczeniu oraz jakie są wskaźniki powikłań, takich jak śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby czy występowanie GvHD. Dodatkowo, badanie będzie monitorować częstość nawrotów choroby oraz skuteczność przeszczepu, mierzoną m.in. przez wskaźnik pełnej chimerii dawcy, czyli sytuacji, gdy wszystkie komórki krwi pacjenta pochodzą od dawcy. Badanie potrwa do 2028 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje harmonogram wizyt i procedur.

    Pacjent musi podpisać formularz świadomej zgody, co potwierdza jego zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent zostaje poddany procedurze przygotowawczej do przeszczepu, która obejmuje podanie leków kondycjonujących.

    Leki te to fludarabina, melphalan lub treosulfan, podawane w formie dożylnej infuzji.

  3. Krok 3

    Podanie leków kondycjonujących

    Pacjent otrzymuje fludarabinę w określonej dawce, zgodnie z protokołem badania.

    Następnie pacjent otrzymuje jeden z dwóch leków: melphalan lub treosulfan, również w formie dożylnej infuzji.

  4. Krok 4

    Przeszczep allogeniczny

    Po zakończeniu fazy kondycjonowania, pacjent przechodzi przeszczep allogeniczny, co oznacza, że otrzymuje komórki macierzyste od dawcy.

  5. Krok 5

    Profilaktyka GvHD

    Po przeszczepie pacjent otrzymuje profilaktykę przeciwko chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) za pomocą PTCy (cyklofosfamid po przeszczepie).

    Dawka PTCy wynosi 50 mg/kg masy ciała i jest podawana w dniach +3 i +4 po przeszczepie.

  6. Krok 6

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Wizyty kontrolne odbywają się zgodnie z harmonogramem ustalonym na początku badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

22 kryteria

  • Podpisany formularz świadomej zgody przez pacjenta.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na powstrzymanie się od seksu bez zabezpieczenia i oddawania nasienia od momentu podpisania zgody do 6 miesięcy po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Kobiety muszą spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków:
    • Być po menopauzie (12 miesięcy naturalnego braku miesiączki lub 6 miesięcy braku miesiączki z poziomem FSH > 40 U/ml).
    • Być po operacji usunięcia jajników (z lub bez usunięcia macicy) co najmniej 6 tygodni wcześniej.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi wykonanego w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką leku badawczego.
    • Stosowanie skutecznej metody antykoncepcji (np. implanty, zastrzyki, tabletki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna) od momentu podpisania zgody do 6 miesięcy po ostatniej dawce leku badawczego.
    • Wstrzemięźliwość seksualna od momentu podpisania zgody do 6 miesięcy po ostatniej dawce leku badawczego.
    • Wazektomia partnera seksualnego.
    • Pacjent zaplanowany do przeszczepienia allogenicznego w ciągu najbliższych 3 tygodni.
    • Wiek 18 lat lub więcej.
    • AML lub MDS zgodnie z WHO z wskazaniem do przeszczepienia allogenicznego:
      • AML w pierwszej lub drugiej całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełnym odzyskaniem hematologicznym (CRi/CRh) lub w stanie wolnym od białaczki (MLFS).
      • MDS zgodnie z WHO.
      • Zwiększone ryzyko toksyczności związanej z leczeniem przez kondycjonowanie mieloablacyjne zgodnie z co najmniej jednym z poniższych kryteriów:
        • Pacjenci w wieku 50 lat lub więcej w momencie przeszczepienia.
        • Wskaźnik HCT-CI > 2.
        • AML lub MDS zaplanowane do drugiego przeszczepienia allogenicznego od innego dawcy z minimum 12 miesięcy po pierwszym przeszczepieniu allogenicznym.
        • Dostępność odpowiedniego dawcy:
          • Dawca zgodny genetycznie (MSD).
          • Niezgodny dawca niespokrewniony (MUD, 10/10 HLA).
          • Niezgodny dawca niespokrewniony z pojedynczym niezgodnym allelem lub antygenem (MMUD, 9/10 HLA).
          • Dawca rodzinny haploidentyczny.
          • Planowana profilaktyka GvHD z użyciem standardowego PTCy (50 mg/kg masy ciała w dniach +3 i +4).
          • Brak historii chorób serca, które uniemożliwiają przeszczepienie allogeniczne oraz brak aktywnych objawów, w przeciwnym razie udokumentowana frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 40%.
          • Brak potrzeby stosowania dodatkowego tlenu w dniu randomizacji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w stanie przejść przeszczepu allogenicznego. Przeszczep allogeniczny to procedura, w której pacjent otrzymuje komórki macierzyste od dawcy.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w remisji. Remisja oznacza, że objawy choroby są zmniejszone lub nieobecne.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na leki używane w badaniu, takie jak fludarabina, treosulfan lub melphalan.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Fludarabina

    to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi, takich jak białaczka. W tym badaniu klinicznym fludarabina jest używana jako część przygotowania pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Pomaga osłabić układ odpornościowy, co ułatwia przyjęcie nowego szpiku.

  • Treosulfan

    to lek stosowany w terapii nowotworów, który działa poprzez niszczenie komórek rakowych. W tym badaniu jest używany jako część przygotowania pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Pomaga w eliminacji komórek nowotworowych i przygotowuje organizm na przyjęcie zdrowego szpiku.

  • Melphalan

    to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez niszczenie komórek rakowych. W tym badaniu jest stosowany jako alternatywa dla treosulfanu w przygotowaniu pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. Pomaga w eliminacji komórek nowotworowych i przygotowuje organizm na przyjęcie nowego szpiku.

  • PTCy

    , czyli cyklofosfamid podawany po przeszczepie, to terapia mająca na celu zapobieganie odrzuceniu przeszczepu przez organizm pacjenta. Pomaga w kontrolowaniu reakcji układu odpornościowego, co zmniejsza ryzyko wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).

Co już wiadomo o tej terapii

  • Treosulfan

    Treosulfan jest podawany dożylnie i stosowany jako część przygotowania do przeszczepu szpiku kostnego u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) i zespołami mielodysplastycznymi (MDS). Obecnie jest badany w kontekście skuteczności w porównaniu z innymi lekami w literaturze medycznej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują przygotowanie do przeszczepu u pacjentów z AML i MDS. Na poziomie molekularnym działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Farmakologicznie klasyfikowany jest jako lek alkilujący.

  • Melphalan

    Melphalan jest również podawany dożylnie i stosowany w podobnym kontekście jak treosulfan, czyli w przygotowaniu do przeszczepu szpiku kostnego u pacjentów z AML i MDS. Jest szeroko stosowany w medycynie i badany w literaturze jako skuteczny środek w terapii nowotworowej. Jego główne zastosowanie terapeutyczne to przygotowanie do przeszczepu u pacjentów z AML i MDS. Działa na poziomie molekularnym poprzez wiązanie się z DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich uszkodzenia i śmierci. Farmakologicznie jest klasyfikowany jako lek alkilujący.

Badane choroby

  • Ostra białaczka szpikowa (AML)

    Jest to nowotwór krwi, który zaczyna się w szpiku kostnym i prowadzi do nadprodukcji nieprawidłowych białych krwinek. Te nieprawidłowe komórki mogą gromadzić się w szpiku kostnym, co utrudnia produkcję zdrowych krwinek. Choroba może szybko się rozwijać, prowadząc do objawów takich jak zmęczenie, bladość, łatwe siniaczenie i krwawienia. W miarę postępu choroby, nieprawidłowe komórki mogą rozprzestrzeniać się do innych części ciała.

  • Zespół mielodysplastyczny (MDS)

    Jest to grupa zaburzeń, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej liczby zdrowych krwinek. W wyniku tego, pacjenci mogą doświadczać objawów takich jak zmęczenie, duszność, łatwe siniaczenie i krwawienia. Choroba może postępować powoli, ale z czasem może prowadzić do poważniejszych problemów z krwią. W niektórych przypadkach MDS może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507879-21-00Kod protokołuTUD-ETAL-5-084Planowana liczba uczestników220 osóbSponsorTechnische Universitat Dresden

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).