Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa macitentanu w leczeniu nadciśnienia płucnego u dzieci

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy dzieci cierpiących na tętnicze nadciśnienie płucne, czyli stan, w którym ciśnienie krwi w tętnicach płucnych jest zbyt wysokie. W ramach badania oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku o nazwie macitentan, który jest podawany w formie rozpuszczalnej tabletki. Lek ten jest porównywany z dotychczas stosowanymi metodami leczenia. Celem badania jest ocena, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny dla dzieci.

Badanie jest prowadzone w kilku ośrodkach i ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Dzieci biorące udział w badaniu będą losowo przydzielane do grupy otrzymującej macitentan lub do grupy otrzymującej standardowe leczenie. Po zakończeniu głównej części badania, dzieci mogą kontynuować leczenie w ramach dodatkowego okresu badania. Lek jest podawany doustnie, a maksymalna dawka dzienna wynosi 10 mg przez okres do 12 tygodni.

W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, takie jak stężenie leku we krwi, czas do pierwszej hospitalizacji z powodu tętniczego nadciśnienia płucnego oraz ogólna jakość życia. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak macitentan działa u dzieci i czy może być skuteczną opcją leczenia dla tej grupy pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z grup: grupa otrzymująca macitentan lub grupa otrzymująca standardową opiekę.

    Pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat badania, w tym harmonogram wizyt i procedur.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent w grupie macitentan przyjmuje lek w formie tabletki rozpuszczalnej doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do wieku i wagi pacjenta, a szczegóły są omawiane z lekarzem prowadzącym.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których monitorowane są efekty leczenia oraz ewentualne działania niepożądane.

    Podczas wizyt pobierane są próbki krwi w celu oceny stężenia leku i jego metabolitów w organizmie.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Na różnych etapach badania, w tym po 12 tygodniach, oceniana jest skuteczność leczenia poprzez pomiar stężenia leku we krwi.

    Dodatkowo, co 24 tygodnie, oceniane są zmiany w stanie zdrowia pacjenta, w tym jakość życia i aktywność fizyczna.

  5. Krok 5

    Okres przedłużenia

    Po zakończeniu głównej części badania, pacjent może kontynuować leczenie w ramach okresu przedłużenia, jeśli spełnia określone kryteria.

    W tym czasie nadal monitorowane są efekty leczenia oraz bezpieczeństwo pacjenta.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu udziału w badaniu, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Podpisana zgoda na udział w badaniu przez rodzica lub prawnego opiekuna oraz zgoda dziecka, jeśli jest ono w stanie ją wyrazić.
  • Chłopcy i dziewczynki w wieku od 1 miesiąca do poniżej 18 lat.
  • Dzieci o masie ciała co najmniej 3,5 kg w momencie losowego przydziału do grupy badawczej.
  • Potwierdzona diagnoza tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH) za pomocą wcześniejszego badania cewnikowania serca. Oznacza to, że średnie ciśnienie w tętnicy płucnej (mPAP) wynosi co najmniej 25 mm Hg, a ciśnienie zaklinowania w tętnicy płucnej (PAWP) jest równe lub mniejsze niż 15 mm Hg, a opór naczyniowy płucny (PVRi) jest większy niż 3 jednostki Wooda na metr kwadratowy.
  • PAH należące do Grupy 1 według klasyfikacji z Nicei z 2013 roku, w tym dzieci z zespołem Downa, oraz o następujących przyczynach: idiopatyczne PAH (iPAH), dziedziczne PAH (hPAH), PAH związane z wrodzonymi wadami serca (CHD), PAH wywołane lekami lub toksynami, PAH związane z HIV, PAH związane z chorobami tkanki łącznej (PAH-aCTD).
  • Klasyfikacja funkcjonalna WHO od I do III, co oznacza różne stopnie nasilenia objawów.
  • Dzieci, które nie były wcześniej leczone na PAH lub są leczone jednym lub dwoma lekami specyficznymi dla PAH.
  • Dziewczynki, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku badania i zgodzić się na comiesięczne testy ciążowe oraz stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji, jeśli są aktywne seksualnie, do końca badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby płuc, które nie są związane z nadciśnieniem tętniczym płucnym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma ciężkie problemy z wątrobą. Wątroba to organ, który pomaga w trawieniu i usuwaniu toksyn z organizmu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma ciężkie problemy z nerkami. Nerki to organy, które filtrują krew i usuwają odpady z organizmu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli miał reakcje alergiczne na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Macitentan to lek stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego płucnego, czyli stanu, w którym ciśnienie krwi w tętnicach płucnych jest zbyt wysokie. Działa poprzez rozszerzanie naczyń krwionośnych w płucach, co ułatwia przepływ krwi i zmniejsza obciążenie serca. W badaniu klinicznym oceniano jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu do standardowego leczenia u dzieci z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Macitentan – Macitentan jest lekiem podawanym doustnie, który stosuje się w leczeniu dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym. Obecnie jest badany w ramach wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności w porównaniu do standardowej opieki. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie pediatrycznego tętniczego nadciśnienia płucnego. Na poziomie molekularnym macitentan działa poprzez blokowanie receptorów endotelinowych, co prowadzi do rozszerzenia naczyń krwionośnych i obniżenia ciśnienia w tętnicach płucnych. Klasyfikowany jest jako antagonista receptorów endotelinowych.

Badane choroby

Nadciśnienie płucne u dzieci – Jest to choroba, w której ciśnienie krwi w tętnicach płucnych jest zbyt wysokie. W wyniku tego serce musi pracować ciężej, aby pompować krew przez płuca. Choroba ta może prowadzić do zmniejszenia przepływu krwi i tlenu do reszty ciała. Objawy mogą obejmować duszność, zmęczenie, zawroty głowy i omdlenia. W miarę postępu choroby, objawy mogą się nasilać, co może wpływać na codzienne funkcjonowanie dziecka. Choroba ta jest uważana za rzadką i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-509845-10-00Kod protokołuAC-055-312Planowana liczba uczestników162 osobySponsorActelion Pharmaceuticals Ltd.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).