Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności ponatynibu u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej oporną na wcześniejsze leczenie

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to rodzaj nowotworu krwi, który dotyka białych krwinek. W tej chorobie występuje nieprawidłowy chromosom zwany chromosomem Filadelfia, który prowadzi do nadmiernego wzrostu białych krwinek. Badanie dotyczy pacjentów z przewlekłą fazą przewlekłej białaczki szpikowej (CP-CML), którzy nie reagują na wcześniejsze terapie lub mają mutację T315I, co oznacza, że są oporni na inne leki. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie Ponatynib, który jest podawany w postaci tabletek powlekanych.

W badaniu pacjenci otrzymują Ponatynib w różnych dawkach: 45 mg, 30 mg lub 15 mg dziennie. Lek ten jest przyjmowany doustnie, co oznacza, że pacjenci połykają tabletki. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu poziomu nieprawidłowego białka BCR-ABL1 w ciągu 12 miesięcy. Ponadto, badanie ocenia bezpieczeństwo stosowania leku, czyli jakie mogą wystąpić działania niepożądane.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaką dawkę leku pacjent otrzymuje. Pacjenci są losowo przydzielani do jednej z grup, co pomaga w dokładnym porównaniu wyników. Czas trwania leczenia w badaniu wynosi do 5 lat, a pacjenci są regularnie monitorowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa terapii. W badaniu może być również stosowany placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymywać tabletki bez aktywnego leku, aby porównać efekty leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z trzech grup, które otrzymują różne dawki leku ponatinib: 45 mg, 30 mg lub 15 mg dziennie.

    Lek ponatinib jest podawany w formie tabletek powlekanych do stosowania doustnego.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje przypisaną dawkę leku ponatinib codziennie przez okres 12 miesięcy.

    Celem jest osiągnięcie poziomu BCR-ABL1IS ≤ 1% po 12 miesiącach leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania odpowiedzi na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania krwi oraz inne niezbędne testy diagnostyczne.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 12 miesiącach leczenia ocenia się skuteczność terapii, mierząc poziom BCR-ABL1IS.

    Dodatkowe oceny mogą obejmować odpowiedź molekularną i cytogenetyczną oraz bezpieczeństwo stosowania leku.

  5. Krok 5

    Kontynuacja lub zakończenie leczenia

    Na podstawie wyników oceny po 12 miesiącach podejmowana jest decyzja o kontynuacji leczenia lub jego zakończeniu.

    Pacjent może być monitorowany przez dodatkowy okres, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć przewlekłą białaczkę szpikową w fazie przewlekłej i otrzymać co najmniej dwie wcześniejsze terapie TKI (inhibitory kinazy tyrozynowej) oraz wykazać oporność na leczenie lub mieć udokumentowaną obecność mutacji T315I po otrzymaniu dowolnej liczby wcześniejszych terapii TKI.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi mieć status wydolności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2. To oznacza, że pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności z różnym stopniem samodzielności.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję nerek, co oznacza, że poziom kreatyniny we krwi nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy, a szacowany klirens kreatyniny wynosi co najmniej 30 mL/min.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję wątroby, co oznacza, że poziom bilirubiny we krwi nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy, a poziomy enzymów wątrobowych (ALT i AST) nie przekraczają 2,5 razy górnej granicy normy, chyba że występuje naciek białaczkowy w wątrobie.
  • Pacjent musi mieć prawidłowy stan trzustki, co oznacza, że poziomy lipazy i amylazy we krwi nie przekraczają 1,5 razy górnej granicy normy.
  • Pacjent musi mieć prawidłowy odstęp QTcF na elektrokardiogramie (EKG), co oznacza, że dla mężczyzn wynosi on ≤ 450 ms, a dla kobiet ≤ 470 ms.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej formy antykoncepcji z partnerami seksualnymi od momentu randomizacji do co najmniej 4 miesięcy po zakończeniu leczenia (dotyczy to zarówno kobiet, jak i mężczyzn, którzy są płodni).
  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt i procedur badania.
  • Pacjent musi odzyskać zdrowie po działaniach niepożądanych związanych z wcześniejszym leczeniem przeciwnowotworowym do stopnia 1 według skali NCI CTCAE v 4.0.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma przewlekłej białaczki szpikowej w fazie przewlekłej.
  • Osoby, które nie są oporne na wcześniejsze leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) lub nie mają mutacji T315I, nie mogą brać udziału.
  • Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Przedział wiekowy obejmuje osoby dorosłe.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grup wrażliwych, które mogą być narażone na większe ryzyko, mogą być wykluczone z udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ponatynib to lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej w fazie przewlekłej (CP-CML), szczególnie u pacjentów, którzy są oporni na wcześniejsze terapie inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) lub mają mutację T315I. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa ponatynibu w różnych dawkach początkowych. Lek ten działa poprzez blokowanie aktywności białek, które przyczyniają się do wzrostu komórek nowotworowych, co może pomóc w kontrolowaniu choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Ponatynib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej w fazie przewlekłej, szczególnie u pacjentów opornych na wcześniejsze terapie inhibitorami kinazy tyrozynowej lub z mutacją T315I. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa przy różnych dawkach. Ponatynib działa poprzez hamowanie aktywności kinazy tyrozynowej BCR-ABL, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa w fazie przewlekłej – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który zaczyna się w komórkach szpiku kostnego. W tej chorobie dochodzi do nadmiernej produkcji białych krwinek, które nie funkcjonują prawidłowo. Choroba rozwija się powoli i może przez długi czas nie dawać wyraźnych objawów. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać zmęczenia, utraty masy ciała, powiększenia śledziony oraz zwiększonego ryzyka infekcji. W fazie przewlekłej, choroba jest zazwyczaj stabilna, ale może przejść w bardziej agresywne formy, takie jak faza przyspieszona lub faza blastyczna.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514516-27-00Kod protokołuAP24534-14-203Planowana liczba uczestników251 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).