Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności pulsów metyloprednizolonu w hiperplazji komórek neuroendokrynnych u niemowląt

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej rozrostem komórek neuroendokrynnych w niemowlęctwie (NEHI). Jest to rzadka choroba płuc, która dotyka niemowlęta i może powodować problemy z oddychaniem. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie metyloprednizolon, który jest podawany w formie proszku do przygotowania roztworu do wstrzykiwań. Metyloprednizolon to lek, który może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego w organizmie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy leczenie metyloprednizolonem przez 6 miesięcy może zmniejszyć potrzebę stosowania terapii tlenowej u dzieci z NEHI. Terapia tlenowa to metoda leczenia, która dostarcza dodatkowy tlen do organizmu, co jest ważne dla dzieci z problemami z oddychaniem. W badaniu będą również oceniane inne aspekty zdrowia dzieci, takie jak częstość oddechów i ogólne samopoczucie.

Przebieg badania obejmuje podawanie metyloprednizolonu w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że lek jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie potrwa do 18 miesięcy od momentu rozpoczęcia leczenia, a jego wyniki pomogą zrozumieć, jak skuteczny jest metyloprednizolon w leczeniu NEHI. W trakcie badania będą również monitorowane ewentualne skutki uboczne oraz potrzeba hospitalizacji z powodu problemów z oddychaniem.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, pacjent zostaje formalnie włączony do badania klinicznego. Wymagana jest pisemna zgoda prawnego opiekuna pacjenta.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent otrzymuje metyloprednizolon w formie dożylnej infuzji. Leczenie trwa 6 miesięcy.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt oceniane są objawy oddechowe, zapotrzebowanie na tlen oraz inne parametry zdrowotne.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Po 18 miesiącach od rozpoczęcia badania oceniana jest liczba dzieci nadal wymagających terapii tlenowej.

    Dodatkowe oceny obejmują częstość oddechów w spoczynku oraz inne wskaźniki zdrowotne.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa

    Monitorowane są nieoczekiwane hospitalizacje oraz konieczność stosowania antybiotyków z powodu zaostrzeń infekcji płucnych.

    Oceniane są również parametry takie jak ciśnienie krwi i poziom glukozy we krwi.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w styczniu 2028 roku.

    Ostateczne wyniki badania zostaną podsumowane i ocenione.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Dziecko musi mieć mniej niż 12 miesięcy.
  • Diagnoza NEHI (rozrost komórek neuroendokrynnych w niemowlęctwie) musi być potwierdzona na podstawie:
    • Wyniku klinicznego Liptzina wynoszącego co najmniej 7 na 10 oraz charakterystycznego wzoru w tomografii komputerowej klatki piersiowej z obecnością tzw. "matowego szkła" w określonych obszarach płuc.
    • Lub podejrzenia klinicznego i tomografii komputerowej klatki piersiowej oraz biopsji płuc wykazującej zwiększoną liczbę komórek neuroendokrynnych w drogach oddechowych (przynajmniej jeden oskrzelik z co najmniej 10% komórek neuroendokrynnych).
    • Wymagana jest tlenoterapia, zarówno w stanie czuwania, jak i podczas snu, zgodnie z zaleceniami pediatrycznymi.
    • Dziecko musi być pod opieką jednego z ośrodków uczestniczących w programie RespiRare.
    • Wymagana jest pisemna zgoda prawnego opiekuna dziecka na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest w stanie przyjmować leku metyloprednizolon przez 6 miesięcy. Metyloprednizolon to lek, który pomaga zmniejszyć stan zapalny w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest w stanie regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie wyrazi zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Methylprednisolone to lek stosowany w celu zmniejszenia stanu zapalnego w organizmie. W badaniu klinicznym jest używany w formie pulsów, co oznacza, że pacjenci otrzymują go w określonych odstępach czasu. Celem jest ocena, czy ten lek może pomóc zmniejszyć potrzebę stosowania terapii tlenowej u pacjentów z hiperplazją komórek neuroendokrynnych w niemowlęctwie (NEHI).

Co już wiadomo o tej terapii

Methylprednisolone – Jest to lek podawany w formie dożylnej, stosowany w leczeniu różnych stanów zapalnych. Obecnie badany jest w kontekście hiperplazji komórek neuroendokrynnych u niemowląt. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie potrzeby terapii tlenowej u pacjentów z tym schorzeniem. Działa poprzez hamowanie reakcji zapalnych na poziomie molekularnym, co prowadzi do zmniejszenia obrzęku i stanu zapalnego. Klasyfikowany jest jako glikokortykosteroid.

Badane choroby

Rozrost komórek neuroendokrynnych u niemowląt – Jest to rzadka choroba płuc, która występuje u niemowląt. Charakteryzuje się nadmiernym wzrostem komórek neuroendokrynnych w płucach, co prowadzi do problemów z oddychaniem. Dzieci z tą chorobą mogą wymagać dodatkowego tlenu, zwłaszcza podczas snu lub wysiłku fizycznego. Objawy mogą obejmować szybkie oddychanie, kaszel oraz trudności w oddychaniu. Choroba ta jest często diagnozowana w pierwszych miesiącach życia. Z czasem objawy mogą się zmieniać, a niektóre dzieci mogą doświadczać poprawy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-508132-65-00Kod protokołuAPHP230821Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).