Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności FOXP3‑T4 oraz aldesleukiny u pacjentów z zespołem IPEX

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej IPEX syndrome, która polega na wrodzonym problemie z układem odpornościowym. Osoby z tą chorobą mają mutację w genie FOXP3, co prowadzi do niekontrolowanej reakcji układu odpornościowego i objawów autoimmunologicznych. W ramach badania testowany jest nowy lek FOXP3-T4, który jest podawany dożylnie, oraz niskie dawki IL-2 podawane podskórnie, które mają pomóc w regulacji układu odpornościowego. Lek jest przygotowany przy użyciu specjalnego wektora LV-FOXP3-LNGFR, który wprowadza prawidłowy gen do komórek układu odpornościowego, a następnie tworzy komórki CD4+ Treg zdolne do kontrolowania nieprawidłowych reakcji. Celem badania jest sprawdzenie, czy takie podejście jest bezpieczne i czy pomaga pacjentom.

Uczestnicy najpierw przechodzą krótką ocenę medyczną, potem otrzymują jednorazową infuzję leku, a w niektórych przypadkach dodatkowo podawane są małe dawki IL-2 w ciągu kilku tygodni. Po zabiegu pacjenci są regularnie obserwowani w przychodni, gdzie lekarze kontrolują ewentualne działania niepożądane oraz oceniają, czy objawy choroby ulegają poprawie. Kontrole odbywają się przez okres do 24 miesięcy od podania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zapisaniu pacjent zostaje przyjęty do badania i otrzymuje informacje o dalszym przebiegu.

    Każdy kolejny krok jest realizowany pod nadzorem lekarza prowadzącego.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do infuzji

    Przed podaniem leku pobierane są próbki krwi w celu oceny stanu zdrowia.

    Komórki pacjenta są modyfikowane wektorem LV‑FOXP3‑LNGFR i przygotowywane do podania.

  3. Krok 3

    Podanie <b>FOXP3‑T4</b>

    FOXP3‑T4 jest podawany jednorazowo drogą dożylną (infuzja).

    Infuzja trwa określony czas, w trakcie którego monitorowane są parametry życiowe pacjenta.

    Dawka i objętość preparatu są ustalane indywidualnie przez personel medyczny.

  4. Krok 4

    Obserwacja po infuzji

    Bezpośrednio po zakończeniu infuzji pacjent pozostaje pod stałą obserwacją w placówce medycznej.

    Monitorowane są objawy ewentualnych reakcji niepożądanych oraz podstawowe parametry życiowe.

  5. Krok 5

    Rozpoczęcie terapii niskodawkowym <b>aldesleukinem</b>

    Po infuzji FOXP3‑T4 pacjent może otrzymać niskodawkowy aldesleukin podskórnie (iniekcja pod skórę).

    Dawka, częstotliwość podania i czas trwania terapii są ustalane przez lekarza prowadzącego i dostosowywane do indywidualnego stanu pacjenta.

  6. Krok 6

    Regularne wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w zaplanowanych wizytach kontrolnych w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

    Wizyty odbywają się w określonych odstępach czasu, a ich liczba obejmuje okres do 24 miesięcy od momentu infuzji.

    Podczas wizyt wykonywane są badania laboratoryjne, ocena objawów oraz dokumentowanie ewentualnych działań niepożądanych.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania i ostateczna ocena

    Po upływie 24 miesięcy od podania FOXP3‑T4 przeprowadzana jest końcowa ocena wyników badania.

    Zebrane dane dotyczą zarówno bezpieczeństwa, jak i skuteczności terapii w leczeniu zespołu IPEX.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Mężczyźni – udział w badaniu jest dopuszczony wyłącznie dla pacjentów płci męskiej.
  • Wiek od 1 do 45 lat – pacjenci muszą mieć co najmniej 1 rok życia i nie mogą przekraczać 45 lat.
  • Diagnoza zespołu IPEX potwierdzona mutacją w genie FOXP3 – wymagana jest potwierdzona laboratoryjnie zmiana w tym genie.
  • Pacjenci, u których leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów lub choroba jest kontrolowana – można wziąć udział, jeśli dotychczasowe terapie nie działają lub choroba jest pod kontrolą.
  • Obecność nawracających objawów IPEX i przyjmowanie leków immunosupresyjnych – pacjent musi mieć powtarzające się objawy i przyjmować leki hamujące układ odpornościowy (immunosupresja).
  • Brak możliwości przeszczepu szpiku kostnego (HSCT) lub brak odpowiedniego dawcy – uczestnik nie może otrzymać przeszczepu komórek macierzystych, jeśli nie ma dostępnego dopasowanego dawcy.
  • Poprzedni nieudany przeszczep szpiku kostnego (HSCT) – pacjent może mieć w przeszłości przeszczep, który nie zakończył się przyjęciem komórek dawcy (engraftment failure).
  • Podpisana zgoda świadoma przez pacjenta lub jego rodziców/opiekunów – wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.
  • Dla osób w wieku rozrodczym: zgoda na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 12 miesięcy po podaniu terapii – konieczność zapobiegania ciąży.
  • Członkostwo w francuskim lub europejskim systemie ubezpieczeń zdrowotnych – uczestnik musi być objęty odpowiednim ubezpieczeniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Niechęć do powrotu na wizyty kontrolne w ciągu 2‑latnego badania oraz w 15‑letnim okresie długoterminowego obserwowania.
  • Krótka przewidywana długość życia – lekarz ocenia, że pacjent nie przeżyje wystarczająco długo, aby zakończyć badanie.
  • Uczestnictwo w państwowym programie pomocy medycznej (AME), chyba że uzyska się specjalne zwolnienie.
  • Posiadanie poważnego zaburzenia psychicznego, które może utrudnić lub uniemożliwić udział w badaniu.
  • Możliwość przeszczepu szpiku od dopasowanego rodzeństwa lub od dopasowanego dawcy oraz chęć poddania się takiemu przeszczepowi.
  • Obecna infekcja HIV‑1, HIV‑2 lub HTLV‑1 (wirusy, które mogą poważnie osłabić układ odpornościowy).
  • Ciężka postać zespołu IPEX, wymagająca szybkiego przeszczepu szpiku (tzw. HSCT) w ciągu 3 miesięcy.
  • Uczulenie (nadwrażliwość) na IL‑2 lub którykolwiek składnik leku, czyli reakcja alergiczna po podaniu leku.
  • Nieuregulowane lub trwające aktywne infekcje, które nie są pod kontrolą.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • FOXP3‑T4

    jest terapią komórkową, w której pacjentowi podaje się specjalnie przygotowane komórki CD4+ T, które zostały zmodyfikowane genetycznie przy użyciu wektora lentivirusowego. Ten wektor wprowadza do komórek gen FOXP3, co ma pomóc w stworzeniu regulowanych komórek odpornościowych (tzw. Treg), które mogą łagodzić objawy zespołu IPEX. Preparat podawany jest dożylnie w postaci zawiesiny do infuzji. Celem tej terapii jest sprawdzenie, czy wprowadzenie tych zmodyfikowanych komórek jest bezpieczne i czy przynosi korzyści pacjentom.

  • IL‑2 (Aldesleukin)

    jest lekiem podawanym podskórnie, który zwiększa liczbę naturalnych regulowanych komórek odpornościowych w organizmie. W badaniu stosuje się go w niskiej dawce razem z FOXP3‑T4, aby wspomóc działanie wprowadzonych komórek Treg. Dzięki temu lek może pomóc w lepszej kontroli układu odpornościowego u pacjentów z zespołem IPEX. Celem jest ocena, czy połączenie tego leku z terapią komórkową jest bezpieczne i skuteczne.

Co już wiadomo o tej terapii

  • FOXP3‑T4

    Lek podawany dożylnie w postaci dyspersji do infuzji; jest to eksperymentalna terapia genowa, która wciąż znajduje się w badaniach klinicznych i nie posiada jeszcze rejestracji jako lek. Stosowany jest u pacjentów z zespołem IPEX, rzadką chorobą autoimmunologiczną. Działa poprzez wprowadzenie genu FOXP3 do wybranych komórek T, co powoduje powstawanie regulacyjnych limfocytów T zdolnych przywrócić prawidłową tolerancję immunologiczną. Zaklasyfikowany jest jako terapia genowa i komórkowa.

  • ILT‑101 liquide

    Preparat w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, zawierający aldesleukin (niską dawkę interleukiny‑2); jest lekiem dopuszczonym do stosowania w niektórych nowotworach, a w tym badaniu używany jest jako lek eksperymentalny w terapii IPEX. Wskazany jest do wspomagania leczenia pacjentów z IPEX, aby zwiększyć liczbę regulacyjnych limfocytów T. Działa, wiążąc się z receptorami IL‑2 i pobudzając rozwój oraz aktywność komórek T regulacyjnych, co łagodzi reakcje autoimmunologiczne. Należy do grupy cytokin i immunomodulatorów.

Badane choroby

Zespół IPEX - jest to pierwotny niedobór odporności spowodowany mutacjami w genie FOXP3, który kontroluje funkcję komórek regulatorowych T. Mutacje te zaburzają zdolność organizmu do utrzymania tolerancji immunologicznej, co prowadzi do niekontrolowanej aktywności układu odpornościowego. Objawy pojawiają się w dzieciństwie i mogą obejmować zapalenie jelit, zapalenie trzustki, zapalenie skóry oraz inne autoimmunologiczne zmiany. Choroba ma tendencję do postępującego nasilenia, ponieważ brak prawidłowych komórek regulatorowych utrudnia kontrolę reakcji immunologicznych. Z czasem objawy mogą się rozszerzać na kolejne narządy, co zwiększa liczbę występujących problemów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-523305-15-00Kod protokołuAPHP251137Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).