Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności elexacaftoru, tezacaftoru i iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 2 lat i starszych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i inne narządy. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji terapii skojarzonej z użyciem trzech substancji: elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor. Terapia ta jest przeznaczona dla pacjentów w wieku 2 lat i starszych. Mukowiscydoza powoduje, że śluz w organizmie staje się gęsty i lepki, co może prowadzić do problemów z oddychaniem i infekcji płuc.

W badaniu stosowane są różne formy leku, w tym granulki i tabletki powlekane, które zawierają wspomniane substancje czynne. Elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor działają razem, aby poprawić funkcjonowanie białka, które jest uszkodzone u osób z mukowiscydozą. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak pacjenci tolerują tę terapię przez dłuższy czas oraz jakie są jej efekty uboczne.

Uczestnicy badania będą przyjmować leki doustnie przez określony czas. W trakcie badania będą monitorowane różne wskaźniki zdrowotne, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, EKG (elektrokardiogram), ciśnienie krwi i poziom tlenu we krwi. Dodatkowo, badanie oceni zmiany w poziomie chlorku w pocie oraz wskaźnik oczyszczania płuc, co pomoże zrozumieć, jak terapia wpływa na objawy mukowiscydozy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna przyjmowanie leków w formie doustnej. Leki te to kombinacja trzech substancji: elexacaftor, tezacaftor oraz ivacaftor.

    Leki są dostępne w postaci granulek lub tabletek powlekanych, w zależności od zaleceń lekarza prowadzącego.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Pacjent przyjmuje leki zgodnie z zaleceniami lekarza. Dostępne formy to: granulki oraz tabletki powlekane.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leków są ustalane indywidualnie, w zależności od wieku pacjenta i jego stanu zdrowia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, EKG, ciśnienie krwi oraz saturacja.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność terapii oceniana jest na podstawie zmian w poziomie chlorku w pocie oraz wskaźnika oczyszczania płuc.

    Te parametry pomagają w ocenie, jak dobrze terapia wpływa na stan zdrowia pacjenta.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może omówić z lekarzem dalsze kroki dotyczące leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną mukowiscydozę. To choroba genetyczna, która wpływa na płuca i inne narządy.
  • Opiekun prawny pacjenta musi podpisać i datować formularz zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi być gotowy do kontynuowania stałego leczenia mukowiscydozy przez cały czas trwania badania.
  • Opiekun prawny pacjenta musi rozumieć wymagania, ograniczenia i instrukcje związane z badaniem oraz zapewnić, że pacjent będzie przestrzegał zasad badania i prawdopodobnie je ukończy.
  • Pacjent nie może wycofać zgody z poprzedniego badania, w którym uczestniczył.
  • Pacjent musi spełniać przynajmniej jedno z poniższych kryteriów:
    • Ukończył leczenie lekiem badanym w poprzednim badaniu.
    • Miał przerwy w leczeniu lekiem badanym w poprzednim badaniu, ale nie przerwał go na stałe i ukończył wizyty badawcze do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia poprzedniego badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych na leki stosowane w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo stosowania leków w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogłyby wpłynąć na jego zdrowie podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem oddechowym, które nie są związane z mukowiscydozą.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogłyby wpłynąć na jego zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Elexacaftor

    to lek stosowany w terapii mukowiscydozy. Pomaga poprawić funkcjonowanie białka CFTR, które jest uszkodzone u pacjentów z tą chorobą. Dzięki temu może poprawić oddychanie i zmniejszyć objawy choroby.

  • Tezacaftor

    jest kolejnym lekiem używanym w leczeniu mukowiscydozy. Działa w połączeniu z innymi lekami, aby poprawić działanie białka CFTR, co może prowadzić do lepszego funkcjonowania płuc i ogólnego stanu zdrowia pacjentów.

  • Ivacaftor

    to lek, który również jest częścią terapii mukowiscydozy. Jego zadaniem jest poprawa działania białka CFTR, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 2 lat i starszych. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które oceniają jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Mechanizm działania polega na poprawie funkcji białka CFTR, co prowadzi do lepszego transportu jonów chlorkowych w komórkach. Klasyfikowany jest jako modulator CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który może zatykać drogi oddechowe i prowadzić do częstych infekcji płuc. W układzie pokarmowym śluz może blokować przewody trzustkowe, co utrudnia trawienie i wchłanianie składników odżywczych. Choroba postępuje z czasem, prowadząc do pogorszenia funkcji płuc i innych narządów. Objawy mogą obejmować przewlekły kaszel, duszność, nawracające infekcje płucne oraz problemy z przyrostem masy ciała. Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-515606-90-00Kod protokołuVX20-445-112Planowana liczba uczestników58 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).