Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Porównanie wpływu metotrekstatu i kombinacji leków na funkcje poznawcze u pacjentów z nowo rozpoznanym rdzeniakiem zarodkowym niskiego ryzyka

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniakomózgowiakowatości (medulloblastoma) niskiego ryzyka u dzieci poniżej 5 roku życia. Jest to nowotwór złośliwy rozwijający się w tylnej części mózgu. W badaniu porównywane są dwa standardowe schematy leczenia, które wykorzystują różne kombinacje leków przeciwnowotworowych.

W terapii stosowane są następujące leki: metotreksat (podawany dożylnie i dokomorowo), etopozyd, cyklofosfamid, karboplatyna, winkrystyna, cisplatyna oraz tiotepa. Wszystkie te leki należą do grupy chemioterapeutyków, czyli leków stosowanych w leczeniu nowotworów. Leczenie może trwać do 9 miesięcy.

Głównym celem badania jest porównanie wpływu dwóch różnych schematów leczenia na funkcje poznawcze (takie jak pamięć, koncentracja, zdolność uczenia się) u pacjentów po 2,5 roku od rozpoznania choroby. Oceniane będą również inne aspekty skuteczności leczenia oraz jego bezpieczeństwo, w tym wpływ na słuch i jakość życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po zakwalifikowaniu do badania nastąpi losowy przydział do jednej z dwóch grup terapeutycznych (A lub B)

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie przeprowadzona ocena stanu zdrowia i funkcji poznawczych

  2. Krok 2

    Terapia podstawowa

    Otrzymasz leki dożylnie w różnych kombinacjach, w tym:

    - metotreksat (podawany dożylnie i dokomorowo)

    - etopozyd

    - cyklofosfamid

    - karboplatyna

    - winkrystyna

    - cisplatyna

    - tiotepa

  3. Krok 3

    Pierwsza ocena kontrolna

    Po 2,5 roku od diagnozy (z możliwym odstępstwem 6 miesięcy) zostanie przeprowadzona:

    - ocena funkcji poznawczych za pomocą specjalnych testów

    - badanie słuchu

    - ocena jakości życia poprzez kwestionariusze

    - badanie obrazowe mózgu

  4. Krok 4

    Druga ocena kontrolna

    Po 5 latach od diagnozy (z możliwym odstępstwem 12 miesięcy) nastąpi:

    - ponowna ocena funkcji poznawczych

    - kontrolne badanie słuchu

    - ocena jakości życia

    - badanie obrazowe mózgu

  5. Krok 5

    Okres obserwacji

    Regularne wizyty kontrolne będą kontynuowane do zakończenia badania w 2036 roku

    W tym czasie będzie monitorowany stan zdrowia i potencjalne skutki uboczne leczenia

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek dziecka w momencie diagnozy musi być poniżej 5 lat
  • U pacjenta musi występować podejrzenie lub diagnoza rdzeniakomózgowca typu SHH (jest to specyficzny rodzaj nowotworu mózgu) potwierdzona przez placówkę medyczną
  • Sytuacja rodzinna pacjenta musi umożliwiać regularne wizyty kontrolne związane z badaniami neuropsychologicznymi (ocena funkcji poznawczych mózgu)
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą być w stanie zrozumieć informacje o badaniu oraz własnoręcznie podpisać zgodę na udział w procedurach kwalifikacyjnych
  • Zarówno pacjent jak i jego rodzice/opiekunowie prawni muszą być gotowi i chętni do uczestnictwa w całym badaniu (jeśli pacjent zostanie zakwalifikowany)
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno chłopcy jak i dziewczynki spełniający powyższe kryteria

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z przerzutami (rozprzestrzenieniem się nowotworu do innych części ciała)
  • Pacjenci z guzem, który nie jest typu SHH (jest to specyficzny typ guza określany na podstawie badań molekularnych)
  • Pacjenci z mutacją genu TP53 (zmiana w materiale genetycznym)
  • Pacjenci z amplifikacją genu MYC (zwiększona liczba kopii tego genu w komórkach nowotworowych)
  • Osoby poniżej 3 lat i powyżej 21 lat
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali leczenie przeciwnowotworowe na ten typ nowotworu
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo udziału w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać testów poznawczych wymaganych w badaniu
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z przeciwwskazaniami do otrzymywania chemioterapii wysokodawkowej
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • CARBOPLATIN

    lek chemioterapeutyczny podawany dożylnie, który uszkadza DNA komórek nowotworowych. Dzięki temu komórki nowotworowe nie mogą się podzielić i giną. W badaniu jest używany jako część standardowego schematu leczenia medulloblastomy.

  • CYCLOPHOSPHAMIDE

    lek chemioterapeutyczny podawany dożylnie, działający jako czynnik alkilujący. Zmienia strukturę DNA w komórkach nowotworowych, co hamuje ich wzrost i prowadzi do śmierci komórek nowotworowych.

  • ETOPOSIDE

    lek podawany dożylnie, który hamuje enzym zwany topoizomerazą II. Dzięki temu uniemożliwia podział komórek nowotworowych i powoduje ich obumarcie.

  • THIOTEPA

    lek chemioterapeutyczny podawany dożylnie, należący do grupy alkilujących czynników. Działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co hamuje ich podział.

  • METHOTREXATE

    lek podawany dożylnie, który blokuje wykorzystanie kwasu foliowego przez komórki. Bez tego składnika komórki nowotworowe nie mogą się namnażać, co spowalnia rozwój guza.

  • VINCRISTINE

    lek podawany dożylnie, który zakłóca tworzenie mikrotubul, niezbędnych do podziału komórek. Dzięki temu komórki nowotworowe nie mogą się podzielić i umierają.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Carboplatin

    lek podawany dożylnie w formie infuzji, jest szeroko stosowany w onkologii i znajduje się w standardowych protokołach leczenia nowotworów. Działa poprzez tworzenie mostków między łańcuchami DNA, co uniemożliwia komórkom nowotworowym podział. Jest klasyfikowany jako lek z grupy związków platynowych o działaniu podobnym do alkilantów. Stosuje się go m.in. w nowotworach jajnika, płuc i mózgu.

  • Cyclophosphamide

    podawany dożylnie w postaci roztworu, jest lekiem o ugruntowanym miejscu w terapii nowotworów i posiada długą historię w literaturze medycznej. Po przekształceniu w wątrobie tworzy aktywne metabolity, które przyłączają grupy alkilowe do DNA, blokując jego replikację. Należy do klasy alkilantów i jest używany w leczeniu chłoniaków, raka piersi oraz raka jajnika.

  • Etoposide

    podawany dożylnie, jest lekiem stosowanym w wielu schematach chemioterapii i ma dobrze udokumentowane działanie w literaturze. Działa jako inhibitor topoizomerazy II, co zatrzymuje rozwijanie się DNA i prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Należy do grupy inhibitorów topoizomerazy i jest używany m.in. w raku płuca, jądra i niektórych białaczkach.

  • Thiotepa

    lek podawany dożylnie, znany od lat i szeroko opisany w publikacjach medycznych, stosowany głównie w nowotworach mózgu i innych guzach złośliwych. Po wchłonięciu w komórce przyłącza grupy alkilowe do DNA, co prowadzi do jego uszkodzenia i zahamowania podziału komórek. Jest klasyfikowany jako alkilant i wykorzystywany w terapii nowotworów mózgu, piersi i jajnika.

  • Methotrexate (IV)

    podawany dożylnie w formie wlewu, jest lekiem o ugruntowanej pozycji w onkologii i dobrze opisanym w literaturze. Działa jako antymetabolit, blokując enzymy potrzebne do syntezy kwasu foliowego, co hamuje podział komórek nowotworowych. Należy do grupy leków antyfolatowych i jest stosowany w leczeniu nowotworów mózgu, białaczek oraz chłoniaków.

  • Methotrexate (intrathecal)

    podawany bezpośrednio do komór mózgowo-rdzeniowych (intratężkowo), jest wykorzystywany w przypadkach, gdy nowotwór znajduje się w centralnym układzie nerwowym. Działa tak samo jak wersja dożylna, blokując produkcję kwasu foliowego i tym samym hamując wzrost komórek nowotworowych w mózgu i rdzeniu. Jest klasyfikowany jako antymetabolit antyfolatowy i stosowany w leczeniu nowotworów CNS, w tym medulloblastomy.

Badane choroby

  • Rdzeniak

    Jest to złośliwy nowotwór mózgu, który rozwija się w tylnej części mózgu, w móżdżku. Występuje głównie u dzieci, szczególnie między 5 a 9 rokiem życia. Guz ten może rozwijać się w różnych podtypach molekularnych, w tym w podtypie SHH (Sonic Hedgehog). Medulloblastoma może wpływać na funkcje kontrolowane przez móżdżek, takie jak koordynacja ruchowa i równowaga. W przebiegu choroby mogą wystąpić zmiany w funkcjonowaniu poznawczym pacjenta.

  • Zespół Gorlina

    (Zespół nabłoniaków znamionowych podstawnokomórkowych) - Jest to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się występowaniem mnogich raków podstawnokomórkowych skóry. Pacjenci z tym zespołem mają również predyspozycje do rozwoju innych nowotworów, w tym medulloblastoma. Choroba może objawiać się już w młodym wieku i prowadzić do powstawania torbieli w różnych częściach ciała. Zespół ten jest dziedziczony autosomalnie dominująco.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-517133-40-00Kod protokołuCOGNITO-MBPlanowana liczba uczestników46 osóbSponsorGPOH gGmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).