Choreoatetoza Badania w chorobie

Badanie dotyczące walbenazyny w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z porażeniem mózgowym

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Belgia, Włochy, Portugalia

To badanie kliniczne koncentruje się na dyskinezie spowodowanej porażeniem mózgowym. Dyskineza odnosi się do mimowolnych ruchów, które mogą występować u osób z porażeniem mózgowym – grupą zaburzeń wpływających na ruch i napięcie mięśniowe. W badaniu testowany jest lek o nazwie walbenazyna, który jest oceniany pod kątem jego zdolności do poprawy tych mimowolnych ruchów.

Kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć potwierdzoną medycznie diagnozę dyskinezy spowodowanej porażeniem mózgowym (DCP), co oznacza, że ma zaburzenie ruchowe wywołane porażeniem mózgowym, z ruchami, które są szarpane lub przypominające taniec, zwanymi ruchami choreoformicznymi
• Stan zdrowia pacjenta powinien być stabilny, co oznacza, że nie oczekuje się jego zmiany ani pogorszenia podczas badania
• Pacjent może być dowolnej płci – zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć w badaniu
• Pacjent musi mieć od 4 do 17 lat, ponieważ badanie obejmuje dzieci i nastolatków

Kryteria wykluczenia z badania:

• Pacjenci, którzy nie mają dyskinezy spowodowanej porażeniem mózgowym
• Pacjenci, którzy nie doświadczają ruchów choreoformicznych – szarpanych, mimowolnych ruchów, które mogą wpływać na różne części ciała
• Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym dla badania
• Pacjenci, którzy nie należą do określonych grup badania klinicznego

Cel badania:

Głównym celem badania jest ocena zmiany w wyniku skali Total Maximal Chorea (TMC) od wartości wyjściowej do średniej z ocen w 12. i 14. tygodniu. Ta ocena pomaga określić skuteczność leczenia w zmniejszaniu mimowolnych ruchów. Badanie obejmuje również wiele dodatkowych ocen, w tym zmiany w skali Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) oraz Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS).

Badany lek:

Walbenazyna to lek podawany doustnie w postaci kapsułek. Jest obecnie badany pod kątem skuteczności w leczeniu dyskinezy spowodowanej porażeniem mózgowym, szczególnie w odniesieniu do ruchów choreoformicznych. Lek działa poprzez selektywne hamowanie pęcherzykowego transportera monoamin typu 2 (VMAT2), co zmniejsza uwalnianie dopaminy w mózgu, pomagając tym samym kontrolować mimowolne ruchy.

Uczestnicy badania będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej walbenazyn lub placebo (preparatu wyglądającego jak lek, ale niezawierającego substancji czynnej). Badanie prowadzone jest metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje właściwy lek, a kto placebo. Ma to zapewnić obiektywne wyniki. W trakcie badania uczestnicy będą zażywać lek lub placebo przez określony czas, a ich postępy będą monitorowane przez specjalistów. Badanie zakończy się przewidywalnie 16 stycznia 2026 roku.

Podsumowanie

Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące leczenia dyskinezy związanej z porażeniem mózgowym, które prowadzone jest w pięciu krajach europejskich: Hiszpanii, Polsce, Belgii, Włoszech i Portugalii. Badanie koncentruje się na ocenie walbenazyny – leku działającego jako inhibitor VMAT2 – u dzieci i młodzieży w wieku od 4 do 17 lat. Głównym celem jest zmniejszenie mimowolnych ruchów choreoformicznych charakterystycznych dla tego schorzenia. Badanie obejmuje kompleksową ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku, wykorzystując szereg skal klinicznych do monitorowania postępów pacjentów. Rekrutacja do badania rozpoczęła się w październiku 2023 roku.