Chrzęstniakomięsak przerzutowy Badania w chorobie

Badanie dotyczące trabektydyny u dorosłych i młodych dorosłych z zaawansowanym chrzęstniakomięsakiem mezenchymalnym

Badanie prowadzone w: Włochy

To badanie kliniczne koncentruje się na szczególnym typie chrzęstniakomięsaka zwanym chrzęstniakomięsakiem mezenchymalnym, który może występować zarówno w kościach, jak i w tkankach miękkich. Badanie dotyczy przypadków z określonym markerem genetycznym zwanym HEY1-NCOA2.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć co najmniej 16 lat
• Musi mieć potwierdzoną diagnozę chrzęstniakomięsaka mezenchymalnego z obecnością fuzji genowej HEY1-NCOA2
• Choroba musi być miejscowo zaawansowana (gdy operacja nie jest możliwa lub pacjent jej nie akceptuje) lub przerzutowa (rozprzestrzeniająca się do innych części ciała)
• Pacjent musi być wcześniej leczony co najmniej jednym schematem chemioterapii zawierającym antracykliny w zaawansowanej fazie choroby, maksymalnie trzema liniami leczenia
• Musi występować mierzalna lub możliwa do oceny choroba według kryteriów RECIST v1.1
• Musi występować postęp choroby według kryteriów RECIST v1.1 w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania
• Funkcja serca musi wynosić co najmniej 50% według echokardiografii
• Stan sprawności według skali ECOG nie może przekraczać 2 punktów
• Odpowiednia funkcja szpiku kostnego i narządów

Główne kryteria wykluczające:

• Pacjenci poniżej 16 roku życia
• Pacjenci bez potwierdzonej diagnozy zaawansowanego przearanżowanego chrzęstniakomięsaka mezenchymalnego
• Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni chemioterapią opartą na antracyklinach
• Pacjenci bez pozytywnego wyniku na obecność fuzji HEY1-NCOA2
• Pacjenci bez postępującej choroby według kryteriów RECIST v1.1

Cel badania:

Badanie ma na celu ocenę skuteczności trabektydyny w leczeniu pacjentów, którzy otrzymali wcześniej inne rodzaje chemioterapii, szczególnie te zawierające antracykliny. Trabektydyna jest podawana jako roztwór dożylnie, bezpośrednio do krwiobiegu przez wenę.

W trakcie badania naukowcy będą monitorować odpowiedź nowotworów na leczenie oraz gromadzić informacje o całkowitym przeżyciu i przeżyciu wolnym od progresji pacjentów. Analizowane będą również cechy genetyczne i molekularne guzów, które odpowiadają na leczenie w porównaniu z tymi, które nie reagują. Obejmuje to badanie materiału genetycznego guza oraz ocenę techniki zwanej biopsją płynną, która polega na testowaniu próbek krwi w celu wykrycia obecności fuzji HEY1-NCOA2.

Badany lek:

Trabektydyna (znana również jako Ecteinascidin 743) to lek wiążący się z DNA, który zakłóca cykl komórkowy i prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Jest podawana dożylnie i jest obecnie badana pod kątem jej skuteczności w leczeniu zaawansowanego chrzęstniakomięsaka mezenchymalnego.

Badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa regorafenibu u pacjentów z przerzutowymi mięsakami kości

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku zwanego regorafenibem u pacjentów z przerzutowym mięsakiem kości, typem nowotworu, który rozpoczyna się w kościach i może rozprzestrzeniać się do innych części ciała.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć co najmniej 10 lat
• Musi mieć potwierdzoną diagnozę mięsaka z przearanżowaniem genu CIC, dotyczącego kości lub tkanki miękkiej
• Pole powierzchni ciała musi wynosić co najmniej 1,30 metra kwadratowego
• Choroba musi być mierzalna – co najmniej jeden guz musi być dokładnie mierzalny za pomocą tomografii komputerowej
• Musi występować postęp choroby potwierdzony w ostatnich badaniach obrazowych
• Pacjent nie może być kandydatem do operacji lub radioterapii o potencjale wyleczenia
• Pacjent mógł otrzymać maksymalnie trzy wcześniejsze schematy chemioterapii
• Stan sprawności według skali ECOG musi być mniejszy niż 2, a według skali Karnofsky'ego co najmniej 60% dla dorosłych
• Prawidłowa funkcja szpiku kostnego, nerek i wątroby potwierdzona badaniami krwi i moczu
• Przewidywana długość życia powyżej 3 miesięcy

Główne kryteria wykluczające:

• Pacjenci z innym typem nowotworu niż mięsak kości
• Pacjenci spoza określonego zakresu wiekowego
• Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać procedur lub instrukcji badania
• Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócać badanie
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
• Pacjenci, którzy niedawno otrzymali określone leczenie lub leki, które mogłyby wpłynąć na badanie

Cel badania:

Celem badania jest określenie, czy regorafenib może pomóc w kontrolowaniu nowotworu i poprawie jakości życia pacjentów. Uczestnicy będą otrzymywać albo regorafenib, albo placebo (substancję bez aktywnego leku). Badanie będzie trwać przez kilka miesięcy, podczas których pacjenci będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, jak ich nowotwór reaguje na leczenie.

Obejmuje to różne oceny, w tym badania obrazowe takie jak rezonans magnetyczny lub tomografia komputerowa, aby śledzić zmiany w nowotworze. Pacjenci będą uważnie obserwowani pod kątem działań niepożądanych lub zmian w ich stanie. Głównym celem jest ocena wskaźnika braku progresji w określonych punktach czasowych, takich jak 8 tygodni dla niektórych mięsaków. Wtórne cele obejmują przeżycie wolne od progresji oraz całkowite przeżycie.

Badany lek:

Regorafenib (Stivarga) to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych 40 mg. Jest inhibitorem wielu kinaz białkowych, które biorą udział we wzroście guza i rozwoju naczyń krwionośnych zaopatrujących guz. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu przerzutowych mięsaków kości.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są dwa badania kliniczne dotyczące leczenia chrzęstniakomięsaka przerzutowego i pokrewnych mięsaków kości. Pierwsze badanie, prowadzone we Włoszech, koncentruje się na trabektydynie u pacjentów z chrzęstniakomięsakiem mezenchymalnym z określonym markerem genetycznym HEY1-NCOA2. Drugie badanie, realizowane we Francji, ocenia regorafenib u szerszej grupy pacjentów z przerzutowymi mięsakami kości, w tym z chrzęstniakomięsakiem.

Oba badania są skierowane do pacjentów, którzy przeszli już wcześniejsze leczenie i u których choroba nadal postępuje. Wymagają one spełnienia szczegółowych kryteriów dotyczących stanu zdrowia, wieku i zaawansowania choroby. Trabektydyna jest podawana dożylnie, podczas gdy regorafenib przyjmowany jest doustnie.

Te badania są ważne dla rozwoju nowych opcji terapeutycznych dla pacjentów z tymi rzadkimi i trudnymi do leczenia nowotworami. Zgromadzone informacje pomogą naukowcom lepiej zrozumieć potencjalne korzyści i ryzyka związane z tymi lekami oraz ich wpływ na przebieg choroby.