Badanie nad radiprodiolem w leczeniu napadów padaczkowych i objawów behawioralnych u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym lub ogniskową dysplazją korową typu II
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Włochy, Belgia, Holandia
To badanie koncentruje się na ocenie działania leku zwanego radiprodiolem u pacjentów z dwoma specyficznymi schorzeniami: stwardnieniem guzowatym i ogniskową dysplazją korową typu II. Oba te stany mogą powodować napady padaczkowe oraz problemy behawioralne.
Kto może uczestniczyć w badaniu?
Do badania mogą przystąpić dzieci i młodzież w wieku od 6 miesięcy do 18 lat, które:
- Próbowały już co najmniej 2 różnych leków przeciwpadaczkowych bez powodzenia, nawet przy odpowiednich dawkach i czasie leczenia
- Mają potwierdzoną diagnozę ogniskowej dysplazji korowej typu II (potwierdzoną objawami i dodatnim wynikiem rezonansu magnetycznego) lub stwardnienia guzowatego
- Doświadczają co najmniej 8 napadów padaczkowych ruchowych w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania, przy czym napady występują w co najmniej 3 z tych 4 tygodni
- Mają stabilne leczenie padaczki przez co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem badania
Kto nie może uczestniczyć?
Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami niż ogniskowa dysplazja korowa typu II lub stwardnienie guzowate, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby z grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji radiprodilu, a także sprawdzenie, jak organizm przetwarza ten lek. Badacze chcą również dowiedzieć się, czy lek może zmniejszyć częstość napadów padaczkowych i poprawić objawy behawioralne u pacjentów. Lek podawany jest w postaci zawiesiny doustnej, czyli płynnego leku przyjmowanego przez usta. Dawki są dobierane indywidualnie dla każdego uczestnika.
W trakcie badania uczestnicy będą regularnie obserwowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych, zmian w parametrach życiowych i innych wskaźnikach zdrowia. Uczestnicy lub ich opiekunowie będą również prowadzić elektroniczny dzienniczek, w którym będą zapisywać informacje o napadach padaczkowych i innych objawach.
Badany lek: Radiprodil
Radiprodil to lek eksperymentalny, który jest badany pod kątem jego potencjału w pomaganiu osobom z określonymi schorzeniami mózgu. Działa poprzez modulowanie określonych receptorów w mózgu, co ma pomóc w zmniejszeniu aktywności napadowej. Lek jest podawany doustnie w formie zawiesiny. Jest to wczesna faza badań, więc lek nie jest jeszcze powszechnie stosowany w praktyce medycznej.
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością sirolimusu w leczeniu padaczki lekoopornej u dzieci z rzadkimi zaburzeniami mózgu związanymi z aktywacją szlaku mTOR
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku Rapamune, który zawiera substancję czynną o nazwie sirolimus (znany również jako rapamycyna). Badanie skierowane jest do dzieci z padaczką, która nie reaguje dobrze na standardowe leczenie. Ten typ padaczki jest związany z rzadkimi schorzeniami wpływającymi na mózg, znanymi jako mTORopatie, do których należy między innymi ogniskowa dysplazja korowa.
Kto może uczestniczyć w badaniu?
Do badania mogą przystąpić dzieci w wieku od 4 miesięcy do 18 lat, które:
- Mają rozpoznaną padaczką lekooporną, co oznacza, że padaczka nie reaguje na leki
- Mają napady o charakterze ogniskowym, czyli rozpoczynające się w jednym określonym obszarze mózgu
- Mają potwierdzoną lub podejrzewaną mTORopatię w badaniu rezonansu magnetycznego, w tym ogniskową dysplazję korową, hemimegalencefalię lub LEATS
- Doświadczyły co najmniej 8 napadów padaczkowych w ciągu 4 tygodni przed przystąpieniem do badania
Wymagana jest zgoda prawnych opiekunów na udział w badaniu. Jeśli pacjent ma 13 lat lub więcej, musi również wyrazić własną zgodę. Osoby w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania i zobowiązać się do stosowania skutecznej antykoncepcji lub powstrzymania się od aktywności seksualnej podczas badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia.
Kto nie może uczestniczyć?
Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają padaczki ani powiązanych schorzeń, takich jak mTORopatie, ogniskowa dysplazja korowa czy LEATS. Badanie jest przeznaczone wyłącznie dla dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 18 lat.
Cel badania
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności rapamycyny w zmniejszaniu liczby napadów padaczkowych u dzieci z tymi schorzeniami. Badacze chcą sprawdzić, czy lek może zmniejszyć liczbę napadów o co najmniej 50%. Badanie będzie również oceniać ogólny wpływ leczenia na jakość życia dzieci i ich rodzin.
W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać lek w postaci roztworu doustnego. Będą ściśle monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma potrwać do stycznia 2027 roku.
Badany lek: Rapamycyna (Sirolimus)
Rapamycyna jest lekiem, który działa poprzez hamowanie szlaku mTOR w organizmie – mechanizmu zaangażowanego w wzrost i rozmnażanie komórek. W tym badaniu jest testowana pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu padaczki lekoopornej u dzieci z rzadkimi schorzeniami układu nerwowego związanymi z aktywacją szlaku mTOR. Lek jest podawany doustnie, zazwyczaj w postaci tabletek, kapsułek lub roztworu.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące dysplazji korowej, z czym jedno z nich odbywa się w Polsce. Oba badania koncentrują się na leczeniu padaczki lekoopornej u dzieci i młodzieży, testując różne podejścia farmakologiczne.
Pierwsze badanie, prowadzone w pięciu krajach europejskich (w tym w Polsce), testuje radiprodil – nowy lek eksperymentalny działający na określone receptory w mózgu. Drugie badanie, realizowane wyłącznie w Polsce, ocenia sirolimus (rapamycynę), lek hamujący szlak mTOR, który może być skuteczny w przypadkach padaczki związanej z dysplazją korową i innymi mTORopatiami.
Oba badania mają na celu znalezienie skuteczniejszych opcji leczenia dla pacjentów, u których standardowe leki przeciwpadaczkowe nie przynoszą oczekiwanych rezultatów. Uczestnicy będą ściśle monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności testowanych terapii.
Polska
