Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
3 badania kliniczne w tym schorzeniu
Badanie nad wpływem EDG-5506 na pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera
BelgiaBadanie wpływu EDG-5506 na biomarkery u dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera, chorobą McArdle'a lub dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową
DaniaBadanie fazy 2 nad EDG-5506 u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera
BelgiaW skrócie
Dystrofia mięśniowa Beckera to genetyczne zaburzenie prowadzące do postępującego osłabienia mięśni. Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne, które testują działanie leku EDG-5506 (sevasemten) u osób z tym schorzeniem. Badania obejmują zarówno dorosłych, jak i młodzież, a ich celem jest ocena bezpieczeństwa leku oraz jego wpływu na funkcjonowanie mięśni.
Badanie prowadzone w: Holandia, Dania, Belgia, Hiszpania, Francja, Włochy, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skutków leku EDG-5506 u osób z dystrofią mięśniową Beckera. Lek przyjmowany jest w formie tabletki doustnie.
Kryteria włączenia do badania:
Kryteria wykluczenia z badania:
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku EDG-5506. Badacze będą monitorować częstotość i nasilenie działań niepożądanych, wyniki badań laboratoryjnych, funkcje serca i płuc oraz ogólny stan zdrowia uczestników.
Badany lek: EDG-5506 (sevasemten) to modulator miozyny, który ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez wpływ na mechanizmy kurczenia się mięśni. Lek przyjmowany jest doustnie w formie tabletki. Badanie ma potrwać do 30 czerwca 2026 roku.
Badanie prowadzone w: Holandia, Belgia, Hiszpania, Francja, Włochy, Niemcy, Dania
To badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność leku EDG-5506 u osób z dystrofią mięśniową Beckera. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek.
Kryteria włączenia do badania:
Kryteria wykluczenia z badania:
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leku, jego wpływu na markery w krwi (takie jak kinaza kreatynowa), oraz funkcję mięśni. Uczestnicy przechodzą regularne badania, w tym testy krwi, ocenę funkcji serca oraz testy sprawności fizycznej. Okres leczenia może trwać do 52 tygodni.
Badany lek: EDG-5506 (sevasemten) to lek modulujący pracę mięśni, mający na celu poprawę siły mięśniowej i zmniejszenie ich uszkodzenia. Przyjmowany jest doustnie w formie tabletki. Badanie analizuje również sposób przetwarzania leku w organizmie.
Badanie prowadzone w: Dania
To badanie ocenia wpływ leku EDG-5506 na markery uszkodzenia mięśni u osób z trzema różnymi schorzeniami mięśni, w tym dystrofią mięśniową Beckera. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo w ramach badania podwójnie zaślepionego.
Kryteria włączenia do badania:
Kryteria wykluczenia z badania:
Cel badania: Głównym celem jest ocena wpływu leku EDG-5506 na markery uszkodzenia mięśni po wysiłku fizycznym. Uczestnicy wykonują ćwiczenia na rowerze stacjonarnym według określonego protokołu, a badacze monitorują zmiany we krwi oraz ogólny stan zdrowia. Badanie ma się zakończyć 15 sierpnia 2025 roku.
Badany lek: EDG-5506 (sevasemten) to lek mający na celu zmniejszenie uszkodzenia mięśni i poprawę ich funkcjonowania u osób ze schorzeniami nerwowo-mięśniowymi. Przyjmowany jest doustnie w formie tabletki.
Wszystkie trzy prowadzone obecnie badania kliniczne dotyczące dystrofii mięśniowej Beckera koncentrują się na tym samym leku – EDG-5506 (sevasemten). Jest to modulator miozyny, który ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez wpływ na mechanizmy ich kurczenia się.
Badania prowadzone są głównie w krajach Europy Zachodniej i Północnej, z największą koncentracją w Holandii, Belgii, Niemczech, Francji, Włoszech, Hiszpanii i Danii. Jedno z badań jest prowadzone wyłącznie w Danii.
Dwa badania skierowane są zarówno do dorosłych, jak i młodzieży, natomiast trzecie obejmuje wyłącznie dorosłych. Co istotne, jedno z badań ocenia długoterminowe efekty leku u osób, które wcześniej uczestniczyły w innych badaniach z tym lekiem, co pozwala na obserwację długofalowych skutków terapii.
Wszystkie badania mają na celu przede wszystkim ocenę bezpieczeństwa leku oraz jego wpływu na markery uszkodzenia mięśni, takie jak kinaza kreatynowa. Dodatkowo badacze oceniają wpływ leku na sprawność fizyczną uczestników.
Ważnym aspektem jest to, że badania te są prowadzone według rygorystycznych standardów naukowych, często z zastosowaniem metody podwójnie zaślepionej, co zwiększa wiarygodność uzyskiwanych wyników.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
