Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem EDG-5506 na pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dystrofią mięśniową Beckera, co jest chorobą genetyczną, która osłabia mięśnie. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie EDG-5506, który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczne jest długotrwałe stosowanie tego leku oraz jak wpływa on na różne wskaźniki zdrowotne i funkcjonowanie osób z tą chorobą.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować EDG-5506 doustnie, co oznacza, że lek będzie połykany w formie tabletek. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leku, co oznacza, że będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas jego stosowania. Dodatkowo, będą sprawdzane różne parametry zdrowotne, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, funkcje serca i płuc oraz ogólny stan zdrowia uczestników.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i badacze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy, którzy wcześniej brali udział w innych badaniach związanych z EDG-5506, mogą kontynuować leczenie w ramach tego badania. Czas trwania badania jest przewidziany na kilka lat, co pozwoli na dokładne zbadanie długoterminowego wpływu leku na zdrowie uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik rozpoczyna przyjmowanie leku EDG-5506 w formie tabletek. Lek ten jest przyjmowany doustnie.

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego leczenia u osób z dystrofią mięśniową Beckera.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek EDG-5506 zgodnie z zaleceniami badaczy. Dokładna dawka i częstotliwość przyjmowania leku są określone w protokole badania.

    Badanie ma na celu monitorowanie wpływu leku na bezpieczeństwo, biomarkery oraz funkcje fizyczne uczestników.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym chemia kliniczna i hematologia, aby monitorować ewentualne nieprawidłowości.

    Oceniane są również zmiany w wynikach badań bezpieczeństwa, takich jak badania fizyczne i neurologiczne, parametry EKG, funkcja serca i płuc.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Pod koniec badania analizowane są dane dotyczące częstości i nasilenia działań niepożądanych oraz wyników badań laboratoryjnych.

    Badanie ma na celu zakończenie w czerwcu 2026 roku, a jego wyniki pomogą w ocenie długoterminowego wpływu leku EDG-5506 na uczestników.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musisz być mężczyzną z rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Beckera. To choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie.
  • Musisz brać udział w jednym z wcześniejszych badań o nazwach EDG-5506-002, EDG-5506-201 lub EDG-5506-202. Oznacza to, że musisz ukończyć wizyty w tych badaniach zgodnie z ich harmonogramem.
  • Musisz być gotowy do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji, które są opisane w protokole badania. Oznacza to, że musisz stosować się do zasad dotyczących zapobiegania ciąży.
  • Musisz być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że rozumiesz wymagania i ograniczenia związane z udziałem w badaniu i zgadzasz się na nie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Beckera, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Dystrofia mięśniowa Beckera to choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla dorosłych.
  • Osoby, które są częścią wrażliwych grup społecznych, nie mogą brać udziału w badaniu. Wrażliwe grupy to na przykład osoby, które mogą mieć trudności z podejmowaniem decyzji dotyczących swojego zdrowia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

EDG-5506 to lek badany w celu oceny jego długoterminowego wpływu na bezpieczeństwo, biomarkery i funkcje u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, jak wpływa na organizm w dłuższym okresie czasu i czy jest bezpieczny do stosowania. Sevasemten to lek, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji podczas długotrwałego stosowania. Badanie ma na celu zrozumienie, jak pacjenci reagują na ten lek przez dłuższy czas i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

Co już wiadomo o tej terapii

Sevasemten – Sevasemten jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście dystrofii mięśniowej Beckera. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie dystrofii mięśniowej Beckera, choroby genetycznej wpływającej na mięśnie. Mechanizm działania sevasemtenu polega na modulacji aktywności białek mięśniowych, co może poprawiać funkcję mięśni. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w badaniach nad chorobami mięśni.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Beckera – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni szkieletowych. Objawy zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie lub wczesnej młodości, ale mogą wystąpić później. Choroba postępuje wolniej niż dystrofia mięśniowa Duchenne'a, z którą jest często porównywana. Osoby dotknięte mogą doświadczać trudności z chodzeniem, bieganiem i wchodzeniem po schodach. Z czasem może dojść do problemów z sercem, takich jak kardiomiopatia. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-506231-15-00Kod protokołuEDG-5506-203Planowana liczba uczestników260 osóbSponsorEdgewise Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).