Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
17 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie wpływu mavacamten na pacjentów z przerostową kardiomiopatią z przeszkodą w odpływie
SzwecjaBadanie porównujące hydrochlorotiazyd z walsartanem w leczeniu nadciśnienia tętniczego u pacjentów z przerostową kardiomiopatią zaporową
AustriaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa ninerafaxstatu u pacjentów z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową
AustriaBadanie przeciwzakrzepowej terapii doustnym antykoagulantem u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i nieprawidłowym odkształceniem przedsionka lewego
FrancjaW skrócie
Kardiomiopatia przerostowa to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się nieprawidłowo zgrubiony, co utrudnia prawidłowe pompowanie krwi. Obecnie trwa 13 badań klinicznych testujących różne leki i metody leczenia dla pacjentów z tą chorobą. Badania obejmują zarówno postać z niedrożnością (obturacyjną), jak i bez niedrożności (nieobturacyjną), a także różne grupy wiekowe – od nastolatków po dorosłych.
Badanie prowadzone w: Chorwacja, Rumunia, Bułgaria, Polska, Niemcy, Szwecja, Portugalia, Czechy, Hiszpania, Francja, Włochy, Belgia, Węgry
To badanie testuje lek o nazwie sotagliflozyna u osób z kardiomiopatią przerostową, zarówno z niedrożnością, jak i bez. Sotagliflozyna podawana jest w postaci tabletek powlekanych. Badanie trwa około 26 tygodni, podczas których uczestnicy przyjmują lek lub placebo (tabletkę bez składnika aktywnego).
Główne kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dorośli z rozpoznaną kardiomiopatią przerostową (zarówno obturacyjną, jak i nieobturacyjną), którzy mają wynik kwestionariusza KCCQ CSS poniżej 85 punktów i należą do klasy funkcjonalnej NYHA II lub III. Wymagane jest również grubość ściany serca wynoszące co najmniej 15 mm (lub 13 mm przy występowaniu choroby w rodzinie). Pacjenci muszą mieć stabilne dawki leków sercowych przez co najmniej miesiąc przed badaniem.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami serca niezwiązanymi z kardiomiopatią przerostową, z ciężkimi problemami z nerkami, którzy przeszli zawał serca w ciągu ostatnich trzech miesięcy, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy sotagliflozyna może poprawić objawy i pomóc pacjentom w codziennym funkcjonowaniu. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, w tym echokardiografii (badaniu obrazującemu serce za pomocą fal dźwiękowych), aby ocenić zmiany w funkcji serca.
Testowany lek: Sotagliflozyna to lek będący podwójnym inhibitorem SGLT1 i SGLT2. Działa poprzez hamowanie białek odpowiedzialnych za wchłanianie glukozy w nerkach, co może mieć również korzystny wpływ na funkcję serca.
Badanie prowadzone w: Dania
To duńskie badanie testuje dwa leki – bisoprolol i werapamil – u osób z nieobturacyjną postacią choroby. Badanie trwa trzy miesiące i porównuje działanie tych leków z placebo.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat i grubość ściany serca wynoszącą co najmniej 15 mm, która nie jest spowodowana nadciśnieniem, chorobami zastawek ani chorobami spichrzeniowymi. Dodatkowo muszą spełniać przynajmniej jeden z warunków: doświadczać objawów klasy NYHA II lub wyższej, mieć historię takich objawów przed rozpoczęciem leczenia beta-blokerami lub blokerami kanału wapniowego, mieć podwyższony poziom Pro-BNP (powyżej 300 ng/l) lub BNP (powyżej 100 ng/l), lub mieć udokumentowany szybki rytm serca (nieutrwalony częstoskurcz komorowy) w ciągu ostatnich dwóch lat.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi rodzajami schorzeń serca niezwiązanych z nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową oraz osoby spoza określonego przedziału wiekowego.
Cel badania: Badanie ocenia, jak te leki wpływają na maksymalne zużycie tlenu podczas wysiłku, objętość lewej komory serca oraz występowanie nieregularnego rytmu serca. Regularne badania obejmują echokardiografię i ambulatoryjne monitorowanie EKG.
Testowane leki: Bisoprolol to beta-bloker, który spowalnia pracę serca i zmniejsza jego obciążenie. Werapamil to bloker kanału wapniowego, który pomaga kontrolować rytm serca i rozluźnia mięsień sercowy, poprawiając przepływ krwi.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Francja, Włochy, Polska, Grecja, Dania, Portugalia, Islandia, Holandia, Niemcy, Węgry, Czechy
To międzynarodowe badanie bada długoterminowe bezpieczeństwo leku o nazwie aficamten u pacjentów z objawową kardiomiopatią przerostową. Lek przyjmowany jest w postaci tabletek powlekanych.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą ukończyć wcześniejsze badanie z udziałem tego leku w ciągu 90 dni przed przystąpieniem. Wymagana jest frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) wynosząca co najmniej 55%, co oznacza, że serce pompuje krew skutecznie. Pacjenci muszą ważyć ponad 45 kg i mieć odpowiednie wyniki badań obrazowych serca. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami serca, którzy przeszli zawał serca lub operację serca w ciągu ostatnich trzech miesięcy, z niekontrolowanym nadciśnieniem, ciężką chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym oraz osoby z historią nadużywania substancji psychoaktywnych lub z alergią na badany lek.
Cel badania: Badanie ma na celu monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa aficamtenu oraz ocenę jego wpływu na funkcję serca. Uczestnicy są regularnie badani pod kątem działań niepożądanych oraz zmian w frakcji wyrzutowej lewej komory i gradiencie ciśnienia w drodze odpływu lewej komory.
Testowany lek: Aficamten to selektywny inhibitor miozyny sercowej, który pomaga zmniejszyć nadmierny skurcz mięśnia sercowego, potencjalnie poprawiając funkcję serca.
Badanie prowadzone w: Francja
To francuskie badanie sprawdza, czy stosowanie leków przeciwzakrzepowych jest lepsze niż standardowa opieka w zapobieganiu powikłaniom u pacjentów z kardiomiopatią przerostową, którzy mają obniżoną rezerwę odkształcenia lewego przedsionka (pomiar tego, jak dobrze rozciąga się i funkcjonuje komora serca).
Główne kryteria włączenia: Pacjenci w wieku od 18 do 80 lat z prawidłowym rytmem serca (rytm zatokowy), wcześniej zdiagnozowaną pierwotną kardiomiopatią przerostową oraz nieprawidłową rezerwą odkształcenia lewego przedsionka wynosząca 20% lub mniej. Pacjenci muszą wyrazić świadomą zgodę na udział.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy przeszli zawał serca lub udar w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z ciężką chorobą zastawek serca, z zakrzepem w sercu, z chorobą zwiększającą ryzyko krwawienia, z alergią na badany lek, z ciężką chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, osoby z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich oraz osoby z przewidywaną długością życia krótszą niż rok.
Cel badania: Badanie ocenia, czy riwaroksaban (doustny antykoagulant) może zapobiec poważnym zdarzeniom, takim jak udar, zawał serca i zatory układowe. Pacjenci są monitorowani za pomocą badań EKG i monitorowania Holterowskiego.
Testowane leki: Edoksaban i aspiryna. Edoksaban to doustny antykoagulant zapobiegający tworzeniu się zakrzepów, a aspiryna zmniejsza lepkość płytek krwi.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy
To badanie testuje aficamten u dzieci i nastolatków w wieku od 12 do 17 lat z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową. Badanie składa się z dwóch części: pierwsza trwa 12 tygodni, a druga to opcjonalna faza przedłużona.
Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 12 do 17 lat i ważyć co najmniej 45 kg (później co najmniej 35 kg). Muszą mieć potwierdzoną obturacyjną kardiomiopatię przerostową z echokardiografii, w tym zgrubienie mięśnia sercowego i prawidłową wielkość komory serca. Frakcja wyrzutowa musi wynosić co najmniej 60%, a pomiar ciśnienia serca co najmniej 50 mmHg. Choroba musi być pochodzenia sarkomerowego, potwierdzona badaniem genetycznym. Pacjenci muszą należeć do klasy NYHA II lub wyższej.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego, niechętni lub niezdolni do przestrzegania procedur badania, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, przyjmujący leki mogące wpływać na wyniki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące ostatnio w innym badaniu, z historią nadużywania substancji psychoaktywnych oraz z alergią na badany lek.
Cel badania: Badanie ma określić, jak dobrze aficamten działa u dzieci oraz czy jest bezpieczny. Regularne badania kontrolne obejmują echokardiografię do pomiaru zmian w funkcji serca.
Testowany lek: Aficamten to inhibitor miozyny sercowej, który pomaga rozluźnić mięsień sercowy, potencjalnie poprawiając przepływ krwi i zmniejszając objawy.
Badanie prowadzone w: Polska
To polskie badanie porównuje trzy strategie zapobiegania nawrotom migotania przedsionków u pacjentów z kardiomiopatią przerostową: wczesną ablację (inwazyjną procedurę niszczącą niewielkie obszary tkanki sercowej powodujące nieregularny rytm) oraz dwie strategie lekowe – z amiodaronem lub beta-blokerami/sotalolem.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat, mieć zdiagnozowaną kardiomiopatię przerostową zgodnie z definicją Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego i wyrazić pisemną zgodę na udział.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z historią epizodów migotania przedsionków trwających ponad 30 sekund, ze znacznym powiększeniem lewego przedsionka, którzy nie mogą przyjmować leków przeciwarytmicznych ze względu na inne problemy zdrowotne, którzy przeszli już zabieg ablacji, niezdolni do przestrzegania procedur badania, z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby uczestniczące jednocześnie w innym badaniu.
Cel badania: Badanie ma określić, która strategia jest najskuteczniejsza w zapobieganiu nawrotom migotania przedsionków. Monitorowane są zgony, udary, nieplanowane interwencje medyczne, a także zmiany w jakości życia.
Testowane leki: Amiodaron (lek regulujący rytm serca), beta-blokery (spowalniające tętno i obniżające ciśnienie krwi), sotalol (regulujący rytm serca) oraz ablacja (procedura energetyczna tworząca małe blizny w tkance sercowej).
Badanie prowadzone w: Włochy, Węgry, Polska, Grecja, Austria, Czechy, Hiszpania, Finlandia, Belgia, Francja, Niemcy
To międzynarodowe badanie testuje mawakamten u osób z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową. Badanie trwa 96 tygodni i wykorzystuje rezonans magnetyczny serca do oceny zmian w strukturze serca.
Główne kryteria włączenia: Dorośli z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową w klasie funkcjonalnej NYHA II lub III. Obie płcie są uprawnione do uczestnictwa.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami serca, którzy przeszli zawał w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z niekontrolowanym nadciśnieniem, z ciężką chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu, z historią nadużywania substancji, z alergią na badany lek, z rozrusznikiem serca lub innym wszczepem, którzy przeszli operację serca w ostatnich 3 miesiącach, z niektórymi rodzajami nieregularnego rytmu serca oraz osoby niemogące przejść badań obrazowych jak MRI.
Cel badania: Badanie ma określić, czy mawakamten może zmniejszyć grubość ściany serca i wielkość górnej komory serca (przedsionków). Regularnie oceniane są zmiany w funkcji serca i poprawę objawów związanych z niewydolnością serca.
Testowany lek: Mawakamten to inhibitor miozyny sercowej przyjmowany w kapsułkach, który działa poprzez hamowanie miozyny sercowej, zmniejszając nadmierne skurcze mięśnia sercowego.
Badanie prowadzone w: Niemcy, Portugalia, Polska, Belgia, Czechy, Dania, Hiszpania, Francja, Holandia, Włochy
To badanie przedłużone monitoruje długoterminowe bezpieczeństwo mawakamtenu u uczestników, którzy ukończyli wcześniejsze badania MAVERICK-HCM i EXPLORER-HCM.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą ukończyć wcześniejsze badanie w ciągu 90 dni przed przystąpieniem. Wymagana jest LVEF wynosząca co najmniej 50%, waga powyżej 45 kg, odpowiednie wyniki badań obrazowych serca oraz prawidłowe wyniki badań laboratoryjnych. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez 4 miesiące po ostatniej dawce.
Główne kryteria wykluczenia: Osoby nieuczestniczące wcześniej w badaniach MAVERICK-HCM lub EXPLORER-HCM, bez diagnozy kardiomiopatii przerostowej, spoza określonego przedziału wiekowego oraz nienależące do wybranych grup badanych.
Cel badania: Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję mawakamtenu oraz jego wpływ na wielkość i strukturę serca. Uczestnicy są monitorowani pod kątem poważnych zdarzeń sercowych i hospitalizacji.
Testowany lek: Mawakamten (MYK-461) podawany doustnie w kapsułkach jako inhibitor miozyny sercowej.
Badanie prowadzone w: Holandia, Niemcy, Dania, Francja, Hiszpania, Węgry, Włochy
To badanie porównuje aficamten z metoprololem (powszechnie stosowanym lekiem) u pacjentów z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową. Badanie trwa 24 tygodnie i ocenia poprawę zdolności wysiłkowej.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci w wieku od 18 do 85 lat z wskaźnikiem masy ciała poniżej 35, ze zdiagnozowaną obturacyjną kardiomiopatią przerostową potwierdzoną rezonansem magnetycznym serca lub echokardiografią, z wynikiem KCCQ wynoszącym 90 lub mniej, z określonymi pomiarami echokardiograficznymi oraz poziomem hemoglobiny co najmniej 10 g/dL.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami serca, którzy przeszli zawał lub udar w ostatnich sześciu miesiącach, z niekontrolowanym nadciśnieniem, z ciężką chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu oraz z historią nadużywania substancji w ciągu ostatniego roku.
Cel badania: Badanie ma ocenić, który lek lepiej poprawia zdolność wysiłkową mierzoną maksymalnym zużyciem tlenu podczas testu wysiłkowego. Obejmuje również ocenę zmian w wynikach kwestionariusza KCCQ oraz pomiarach echokardiograficznych.
Testowane leki: Aficamten (inhibitor miozyny sercowej) oraz metoprolol (beta-bloker spowalniający tętno i zmniejszający obciążenie serca).
Badanie prowadzone w: Polska
To polskie badanie bada wpływ empagliflozyny (Jardiance) na zdolność wysiłkową osób z kardiomiopatią przerostową. Badanie trwa 12 miesięcy.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat, mieć potwierdzoną diagnozę kardiomiopatii przerostowej, wyrazić pisemną zgodę na udział, być w stanie przyjmować empagliflozynę w dawce 10 mg dziennie przez 12 miesięcy oraz być gotowi uczestniczyć w testach zdolności wysiłkowej.
Główne kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, historia niewydolności serca, wcześniejszy zawał serca, niekontrolowana cukrzyca, ciężka choroba nerek, znane alergie na empagliflozynę lub podobne leki, obecny udział w innych badaniach, historia udaru lub incydentu przemijającego niedokrwienia mózgu w ciągu ostatnich 6 miesięcy, ciężka choroba wątroby, niskie ciśnienie krwi, historia nadużywania alkoholu lub narkotyków, schorzenia psychiczne mogące wpłynąć na przestrzeganie procedur oraz każda ciężka choroba mogąca zakłócić udział.
Cel badania: Badanie ma określić, czy przyjmowanie empagliflozyny przez 12 miesięcy może poprawić zdolność wysiłkową mierzoną maksymalnym zużyciem tlenu (VO2 max). Pacjenci wypełniają również kwestionariusz KCCQ-OS dotyczący objawów i jakości życia.
Testowany lek: Empagliflozyna to inhibitor SGLT2, pierwotnie zatwierdzony do leczenia cukrzycy typu 2, który może mieć korzystny wpływ na funkcję serca.
Obecnie prowadzonych jest 13 badań klinicznych dotyczących kardiomiopatii przerostowej, co pokazuje rosnące zainteresowanie znalezieniem skutecznych terapii dla tej choroby. Badania obejmują różne podejścia terapeutyczne – od nowych inhibitorów miozyny sercowej (aficamten, mawakamten, MYK-224) po leki już stosowane w innych wskazaniach (empagliflozyna, sotagliflozyna).
Większość badań koncentruje się na dorosłych pacjentach, choć dwa badania włączają również młodszych uczestników – nastolatków w wieku od 12 do 17 lat. Świadczy to o potrzebie opracowania skutecznych terapii również dla młodszej populacji pacjentów.
Geograficznie badania są prowadzone głównie w krajach europejskich, z największą liczbą badań w Polsce, Hiszpanii, Włoszech, Francji i Niemczech. Polska uczestniczy w 9 z 13 badań, co wskazuje na aktywne zaangażowanie polskich ośrodków badawczych w poszukiwanie nowych metod leczenia.
Wiele badań testuje nową klasę leków – inhibitory miozyny sercowej (aficamten, mawakamten, MYK-224), które działają poprzez zmniejszenie nadmiernego skurczu mięśnia sercowego. To nowatorskie podejście może oferować alternatywę dla tradycyjnych terapii, takich jak beta-blokery czy blokery kanału wapniowego.
Część badań koncentruje się na porównaniu różnych strategii leczenia, co pomoże lekarzom wybrać najbardziej skuteczne podejście dla poszczególnych pacjentów. Szczególnie interesujące jest badanie polskie porównujące wczesną ablację z terapią farmakologiczną w zapobieganiu migotaniu przedsionków – częstemu powikłaniu kardiomiopatii przerostowej.
Te badania dają nadzieję na poprawę jakości życia i zdolności wysiłkowej pacjentów z kardiomiopatią przerostową, a także na zmniejszenie ryzyka poważnych powikłań tej choroby.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
