Badanie porównujące bomedemstat i hydroksykarbamid u pacjentów z nadpłytkowością samoistną
Badanie prowadzone w: Dania, Włochy, Hiszpania, Węgry, Polska, Niemcy, Szwecja, Francja, Austria
To badanie porównuje dwa leki: bomedemstat (znany również jako MK-3543) oraz hydroksykarbamid (znany także jako hydroksymocznik). Celem jest sprawdzenie, który z tych leków jest bardziej skuteczny i bezpieczny w leczeniu pacjentów, którzy wcześniej nie otrzymywali żadnego leczenia mającego na celu zmniejszenie liczby płytek krwi.
Kto może wziąć udział:
- Osoby z potwierdzoną diagnozą nadpłytkowości samoistnej zgodnie z konkretnymi wytycznymi medycznymi
- Osoby, które nie były wcześniej leczone w celu zmniejszenia produkcji komórek krwi
- Osoby z wynikiem włóknienia szpiku kostnego w stopniu 0 lub 1 (co oznacza, że szpik kostny jest w dobrym lub lekko zmienionym stanie)
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć
Kto nie może wziąć udziału:
- Pacjenci z innymi schorzeniami niż nadpłytkowość samoistna
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
- Osoby należące do grup szczególnie wrażliwych
Badany lek: Bomedemstat jest nowym lekiem testowanym w celu sprawdzenia jego skuteczności w porównaniu z hydroksykarbamidem, który jest powszechnie stosowanym lekiem w tej chorobie. Oba leki przyjmuje się doustnie w postaci kapsułek. Badanie będzie trwać do 36 miesięcy, podczas których pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem odpowiedzi na leczenie i ewentualnych działań niepożądanych.
Badanie nad bomedemstatem dla pacjentów z nadpłytkowością samoistną niereagujących na hydroksykarbamid lub go nietolerujących, z porównaniem z kombinacją leków
Badanie prowadzone w: Holandia, Włochy, Francja, Węgry, Hiszpania, Szwecja, Belgia, Niemcy, Portugalia, Polska
To badanie koncentruje się na pacjentach, którzy nie odpowiedzieli dobrze na leczenie hydroksykarbamidem lub nie mogli go tolerować. Testowany jest lek bomedemstat (MK-3543) w porównaniu z najlepszą dostępną terapią.
Kto może wziąć udział:
- Osoby z diagnozą nadpłytkowości samoistnej według kryteriów Światowej Organizacji Zdrowia
- Osoby z wynikiem włóknienia szpiku kostnego w stopniu 0 lub 1
- Osoby, które nie odpowiedziały na hydroksykarbamid lub nie mogły go tolerować
- Osoby z liczbą płytek krwi większą niż 450 000 na mikrolitr
- Osoby z bezwzględną liczbą neutrofili co najmniej 0,75 x 10^9/L
- Pacjenci, którzy otrzymali maksymalnie 3 poprzednie terapie, w tym hydroksykarbamid
Kto nie może wziąć udziału:
- Pacjenci z innym schorzeniem niż nadpłytkowość samoistna z nieodpowiednią odpowiedzią lub nietolerancją hydroksykarbamidu
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
Badany lek: Bomedemstat jest porównywany z innymi terapiami, które mogą obejmować leki takie jak ruksolitynib, peginterferon alfa-2a, anagrelid lub busulfan. Lek działa poprzez hamowanie enzymu zwanego demetylazą lizynową 1 (LSD1), który odgrywa rolę w regulacji produkcji komórek krwi. Badanie potrwa do 36 miesięcy, podczas których będzie oceniana zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leczenia.
Badanie nad bezpieczeństwem bomedemstatu dla pacjentów z nowotworami mieloproliferacyjnymi, którzy uczestniczyli w poprzednim badaniu z bomedemstatem
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie jest kontynuacją wcześniejszych badań z użyciem leku bomedemstat. Skupia się na długoterminowym bezpieczeństwie leku u pacjentów z różnymi nowotworami mieloproliferacyjnymi, w tym nadpłytkowością samoistną.
Kto może wziąć udział:
- Osoby, które uczestniczyły w poprzednim badaniu z bomedemstatem
- Osoby, które otrzymywały bomedemstat przez co najmniej 6 miesięcy i dobrze tolerowały lek
- Osoby, które odniosły korzyści z leczenia według oceny lekarza
- Osoby zdolne do połykania tabletek i przestrzegania instrukcji dotyczących przyjmowania leku w domu
Kto nie może wziąć udziału:
- Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą zakłócić badanie
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym
- Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
- Osoby z niektórymi rodzajami infekcji lub schorzeniami serca
Badany lek: Bomedemstat podawany jest doustnie w postaci kapsułek. Badanie będzie monitorować bezpieczeństwo długoterminowego stosowania tego leku i jest planowane do lutego 2035 roku. Lek działa poprzez hamowanie enzymu LSD1, który reguluje produkcję komórek krwi.
Badanie ruksolitinibu dla pacjentów z czerwienicą prawdziwą wysokiego ryzyka lub nadpłytkowością samoistną wysokiego ryzyka
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie porównuje lek ruksolitynib (INCB018424) z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z nadpłytkowością samoistną wysokiego ryzyka. Ruksolitynib jest inhibitorem JAK1 i JAK2, który działa poprzez blokowanie białek przyczyniających się do nadprodukcji komórek krwi.
Kto może wziąć udział:
- Osoby w wieku 18 lat lub starsze
- Osoby spełniające kryteria diagnostyczne WHO z 2008 roku dla nadpłytkowości samoistnej
- Osoby sklasyfikowane jako wysokiego ryzyka (na przykład w wieku powyżej 60 lat, z historią zakrzepów, wysoką liczbą płytek krwi lub innymi objawami)
- Osoby z odpowiednią funkcją wątroby i klirensem kreatyniny większym niż 40 ml/min
- Osoby zdolne do połykania i zatrzymywania leków doustnych
Kto nie może wziąć udziału:
- Pacjenci ze schorzeniami innymi niż czerwienica prawdziwa lub nadpłytkowość samoistna
- Pacjenci niesklasyfikowani jako wysokiego ryzyka
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
Badany lek: Ruksolitynib podawany jest doustnie w postaci tabletek (Jakavi) w dawkach 5 mg i 20 mg. Badanie będzie trwać do grudnia 2027 roku i oceni skuteczność oraz bezpieczeństwo leku w porównaniu ze standardową terapią. Regularnie będą przeprowadzane oceny odpowiedzi na leczenie po 6, 12 i 24 miesiącach.
Badanie nad ropeginterferonem alfa-2b dla pacjentów z nadpłytkowością samoistną nietolerujących innych terapii lub opornych na nie
Badanie prowadzone w: Polska, Włochy, Austria, Węgry, Hiszpania, Rumunia, Niemcy, Francja, Czechy, Grecja
To badanie testuje lek ropeginterferon alfa-2b u pacjentów, którzy nie mogą tolerować lub nie odpowiadają na inne leczenie zmniejszające liczbę komórek krwi. Lek podawany jest w formie iniekcji podskórnej za pomocą gotowego wstrzykiwacza.
Kto może wziąć udział:
- Osoby w wieku 18 lat lub starsze
- Osoby z diagnozą nadpłytkowości samoistnej według kryteriów WHO z 2016 roku, potwierdzoną biopsją szpiku kostnego nie starszą niż 5 lat
- Osoby wymagające leczenia zmniejszającego liczbę komórek krwi, ale nietolerujące, niereagujące lub niekwalifikujące się do innych zatwierdzonych terapii (takich jak hydroksykarbamid, anagrelid, busulfan)
- Osoby, które nie otrzymywały wcześniej leczenia interferonem
- Osoby z odpowiednią funkcją wątroby
- Osoby z wynikiem 0-7 w obu częściach Szpitalnej Skali Lęku i Depresji (HADS)
Kto nie może wziąć udziału:
- Pacjenci ze schorzeniem innym niż nadpłytkowość samoistna
- Osoby tolerujące inne leczenie cytoredukcyjne i na nie reagujące
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
Badany lek: Ropeginterferon alfa-2b (Besremi) jest interferonem, który moduluje układ odpornościowy w celu zmniejszenia produkcji komórek krwi. Lek podawany jest podskórnie i jest oceniany według kryteriów odpowiedzi ustanowionych przez Europejską Sieć ds. Białaczki. Badanie będzie trwać do grudnia 2027 roku, z oceną odpowiedzi po 12 miesiącach jako głównym punktem końcowym. Regularnie będą też przeprowadzane oceny objawów i jakości życia za pomocą standaryzowanych kwestionariuszy.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 5 badań klinicznych dotyczących nadpłytkowości samoistnej, co świadczy o aktywnych poszukiwaniach nowych opcji terapeutycznych dla tej choroby. Badania koncentrują się głównie na trzech lekach: bomedemstacie, ruksolitinibie oraz ropeginterfonie alfa-2b.
Polska uczestniczy w czterech z pięciu badań, co daje polskim pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii. Większość badań prowadzona jest w wielu krajach europejskich, przy czym zauważalną jest dużą reprezentację Włoch, Niemiec, Francji, Hiszpanii i Węgier.
Szczególnie interesujące są dwa badania dotyczące bomedemstatu – jedno dla pacjentów nieleczonych wcześniej, drugie dla osób, które nie odpowiedziały na standardowe leczenie hydroksykarbamidem. To pokazuje, że lek jest badany zarówno jako terapia pierwszego rzutu, jak i dla pacjentów z trudniejszymi do leczenia postaciami choroby.
Badanie nad ropeginterferonem alfa-2b obejmuje największą liczbę krajów i również skierowane jest do pacjentów z ograniczonymi opcjami terapeutycznymi. Badanie z ruksolitinibem koncentruje się specyficznie na pacjentach wysokiego ryzyka.
Wszystkie badania oferują długoterminowe monitorowanie (od 12 do 36 miesięcy), co pozwoli dokładnie ocenić zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo testowanych terapii.
Hiszpania
