Badanie nad wpływem metyloprednizolonu u niemowląt z neuroendokrynną hiperplazją komórek
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne skupia się na rzadkim schorzeniu płuc nazywanym neuroendokrynną hiperplazją komórek wieku niemowlęcego. Choroba dotyka niemowlęta i wiąże się z nadmiernym rozrostem określonych komórek w płucach, co może prowadzić do trudności w oddychaniu. W badaniu stosowany jest lek o nazwie metyloprednizolon, który jest rodzajem steroidu pomagającego zmniejszyć stan zapalny w organizmie.
Kryteria włączenia do badania:
- Niemowlę musi mieć mniej niż 12 miesięcy
- Musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby, którą można ustalić na podstawie wyniku w skali Liptzina wynoszącego 7 lub więcej punktów na 10, wraz z charakterystycznym obrazem w tomografii komputerowej klatki piersiowej pokazującym obszary zmian w określonych częściach płuc, lub na podstawie biopsji płuc potwierdzającej zwiększoną liczbę komórek neuroendokrynnych
- Niemowlę musi wymagać tlenoterapii w stanie czuwania lub podczas snu
- Dziecko musi być pod opieką jednego z uczestniczących ośrodków w sieci RespiRare
- Przedstawiciel prawny dziecka musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu
Kryteria wykluczenia z badania:
- Obecność innych poważnych schorzeń mogących zakłócić przebieg badania
- Udział w innym badaniu klinicznym
- Niedawno przebyta infekcja lub choroba mogąca wpłynąć na wyniki badania
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach
- Alergie lub reakcje na badany lek lub podobne leki
- Przyjmowanie leków mogących zakłócać działanie badanego leczenia
- Historia nieprzestrzegania zaleceń medycznych
- Jakiekolwiek schorzenie, które zdaniem lekarzy prowadzących badanie czyniłoby udział w nim niebezpiecznym
Cel i przebieg badania:
Głównym celem badania jest ocena, jak skuteczny jest metyloprednizolon w zmniejszaniu zapotrzebowania na tlenoterapię u niemowląt w okresie 18 miesięcy. Lek podawany jest w postaci roztworu do wstrzykiwań bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę. Leczenie trwa 6 miesięcy i odbywa się w cyklach pulsacyjnych.
W trakcie badania naukowcy będą monitorować oddychanie dzieci oraz ich ogólny stan zdrowia, aby sprawdzić, czy następuje poprawa. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, czyli substancję bez aktywnego leku, co pozwoli porównać efekty leczenia. Badacze będą śledzić różne wyniki zdrowotne, takie jak liczba dzieci wymagających tlenoterapii po 18 miesiącach oraz zmiany w ich wzorcach oddechowych.
Badany lek:
Metyloprednizolon to kortykosteroid o działaniu przeciwzapalnym i immunosupresyjnym. Działa poprzez hamowanie uwalniania substancji wywołujących stan zapalny w organizmie, modulując tym samym odpowiedź immunologiczną. W tym badaniu oceniana jest jego skuteczność w leczeniu neuroendokrynnej hiperplazji wieku niemowlęcego.
Badanie ocenia również wpływ leczenia na jakość życia dzieci i ich rodzin. Bezpieczeństwo jest ściśle monitorowane, włączając w to nieoczekiwane hospitalizacje, stosowanie antybiotyków przy infekcjach płuc oraz pomiary ciśnienia krwi i poziomu cukru we krwi. Zakończenie badania planowane jest na styczeń 2028 roku.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące neuroendokrynnej hiperplazji wieku niemowlęcego, realizowane we Francji w ramach sieci ośrodków RespiRare. Badanie koncentruje się na ocenie skuteczności metyloprednizolonu, kortykosteroidu o działaniu przeciwzapalnym, w zmniejszaniu zapotrzebowania na tlenoterapię u niemowląt z tym rzadkim schorzeniem płuc.
Choroba ta charakteryzuje się nieprawidłowym rozrostem komórek neuroendokrynnych w płucach, co prowadzi do problemów z oddychaniem u najmłodszych pacjentów. Badanie jest szczególnie istotne ze względu na rzadkość tego schorzenia oraz ograniczone opcje terapeutyczne dostępne dla tej grupy wiekowej.
Dla rodzin dzieci z tą diagnozą badanie może stanowić ważną możliwość dostępu do potencjalnie skutecznego leczenia przy jednoczesnym ścisłym monitorowaniu medycznym. Warto skontaktować się z ośrodkami uczestniczącymi w sieci RespiRare, aby uzyskać więcej informacji na temat możliwości uczestnictwa.
Francja