Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej dla niedoboru leukocytarnych cząstek adhezyjnych typu I z użyciem RP-L201 u pacjentów z LAD-I
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim zaburzeniu genetycznym zwanym niedoborem leukocytarnych cząstek adhezyjnych typu I (LAD-I). Stan ten wpływa na układ odpornościowy, utrudniając organizmowi walkę z infekcjami. Testowane leczenie nosi nazwę LADICell i jest rodzajem terapii genowej. Polega ono na pobraniu od pacjenta jego własnych komórek macierzystych krwi, które są następnie modyfikowane w laboratorium w celu włączenia nowego genu o nazwie ITGB2. Ten gen pomaga w produkcji białka zwanego CD18, które jest istotne dla prawidłowego funkcjonowania układu odpornościowego.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi był uczestnikiem wcześniejszego badania fazy I/II o nazwie RP-L201-0318
- Pacjent musi był otrzymać leczenie RP-L201 we wcześniejszym badaniu RP-L201-0318
- Pacjent musi być w stanie i chętny do przestrzegania harmonogramu wizyt kontrolnych oraz spełnienia innych wymagań badania
- Pacjent musi być w stanie i chętny do udzielenia pisemnej zgody na udział w badaniu
Kryteria wykluczenia z badania:
Nie określono szczególnych przyczyn, które uniemożliwiałyby pacjentowi uczestnictwo w tym badaniu.
Cel badania:
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii genowej. Uczestnicy otrzymują infuzję swoich własnych zmodyfikowanych komórek macierzystych. Badanie monitoruje uczestników przez długi okres czasu, aby sprawdzić, jak dobrze działa leczenie i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane. Obejmuje to regularne wizyty kontrolne, podczas których lekarze oceniają stan zdrowia uczestników i funkcjonowanie ich układu odpornościowego.
Przez cały czas trwania badania naukowcy będą poszukiwać poprawy objawów LAD-I, takich jak zmniejszenie liczby infekcji oraz zmian skórnych lub zmian w jamie ustnej. Będą również monitorować wszelkie poważne działania niepożądane, które mogą wystąpić po leczeniu.
Badany lek:
RP-L201 to rodzaj terapii genowej stosowanej w tym badaniu klinicznym. Polega ona na pobraniu od pacjenta własnych komórek macierzystych krwiotwórczych i zmodyfikowaniu ich w laboratorium. Modyfikacja odbywa się za pomocą specjalnego narzędzia zwanego wektorem lentiwirusowym, który przenosi zdrową wersję genu ITGB2. Gen ten jest ważny dla prawidłowego funkcjonowania białych krwinek. Po modyfikacji komórki macierzyste są ponownie podawane pacjentowi drogą infuzji. Celem tej terapii jest poprawa funkcjonowania układu odpornościowego pacjenta poprzez korekcję problemu genetycznego, który powoduje LAD-I.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące niedoboru leukocytarnych cząstek adhezyjnych typu I. Badanie odbywa się w Hiszpanii i koncentruje się na długoterminowej ocenie innowacyjnej terapii genowej RP-L201. Jest to badanie kontynuacyjne, które rekrutuje wyłącznie pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu fazy I/II i otrzymali to eksperymentalne leczenie.
Charakterystyczne dla tego badania jest to, że wykorzystuje ono własne komórki macierzyste pacjenta, które są genetycznie modyfikowane w celu korekcji defektu genetycznego odpowiedzialnego za chorobę. Takie podejście terapeutyczne reprezentuje nowoczesny kierunek w leczeniu rzadkich zaburzeń genetycznych układu odpornościowego. Badanie ma na celu dostarczenie cennych informacji na temat tego, czy terapia genowa może stanowić bezpieczną i skuteczną opcję leczenia dla osób z LAD-I, z przewidywanym monitorowaniem uczestników do 2037 roku.
Hiszpania