Badanie nad frexalimabem, SAR442970 i rilzabrutinibem u pacjentów w wieku 16-75 lat z ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych lub chorobą minimalnych zmian
Badanie prowadzone w: Słowacja, Portugalia, Grecja, Polska, Hiszpania, Holandia, Czechy, Niemcy, Włochy, Francja, Węgry
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch chorobach nerek: pierwotnym ogniskowym segmentowym stwardnieniu kłębuszków nerkowych (FSGS) oraz chorobie minimalnych zmian (MCD). Są to schorzenia, które wpływają na zdolność nerek do filtrowania odpadów i nadmiaru płynów z krwi.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną biopsją diagnozę pierwotnego FSGS lub pierwotnego MCD. Wymagany jest wskaźnik białka do kreatyniny w moczu (UPCR) wynoszący co najmniej 3 gramy na gram oraz szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) wynoszący co najmniej 45 mililitrów na minutę. Pacjenci muszą mieć udokumentowaną historię redukcji UPCR o 40% lub więcej w odpowiedzi na terapię kortykosteroidami lub inną terapię immunosupresyjną. Dozwolone jest przyjmowanie maksymalnie 10 miligramów prednizonu dziennie, a dawka musi być stabilna przez co najmniej tydzień przed randomizacją.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są osoby z chorobami układu odpornościowego, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, osoby nienależące do określonych grup badania klinicznego oraz osoby uznane za część populacji szczególnie wrażliwej (może to obejmować dzieci, kobiety w ciąży lub osoby niezdolne do wyrażenia zgody).
Cel badania: Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo trzech leków: frexalimabu, SAR442970 i rilzabrutinibu. Frexalimab i SAR442970 podawane są w formie zastrzyków, podczas gdy rilzabrutinib przyjmowany jest w postaci tabletki. Celem jest sprawdzenie, jak dobrze te leki mogą zmniejszyć poziom białka w moczu, co jest oznaką uszkodzenia nerek. Badanie obejmuje również grupę placebo do porównania.
Badane leki: Frexalimab, SAR442970 i rilzabrutinib są lekami badanymi pod kątem ich potencjału w pomaganiu osobom z określonymi schorzeniami nerek. Celem ich stosowania jest zmniejszenie wycieku białka do moczu, co może pomóc chronić nerki i poprawić zdrowie osób z tymi schorzeniami.
Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem DMX-200 z losartanem u dorosłych z ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Portugalia, Francja, Dania, Włochy, Niemcy, Czechy
To badanie kliniczne testuje lek o nazwie DMX-200, który jest kapsułką zawierającą substancję czynną repagermanium. Lek ten jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów, którzy już otrzymują lek z grupy blokerów receptora angiotensyny II (ARB).
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę FSGS w ciągu ostatnich 7 lat (może to obejmować pierwotne FSGS, genetyczne FSGS lub FSGS o nieznanej przyczynie). Wymagana jest biopsja nerki, chyba że istnieje znana mutacja genetyczna związana z FSGS. Pacjenci muszą przyjmować bloker receptora angiotensyny (ARB) w najwyższej tolerowanej dawce lub być gotowi przejść na to leczenie przed rozpoczęciem badania. Wskaźnik białka do kreatyniny w moczu musi być większy niż 1,5 g/g, a eGFR między 25 a 120 mL/min/1,73 m² dla dorosłych. Ciśnienie krwi musi wynosić 160/100 mmHg lub mniej dla dorosłych. Waga ciała musi wynosić co najmniej 35 kg, a wskaźnik masy ciała (BMI) nie może przekraczać 40 kg/m².
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci poniżej 18 roku życia, osoby bez diagnozy FSGS oraz osoby nieotzymujące ARB.
Cel badania: Celem badania jest ocena, jak dobrze DMX-200 działa w poprawie funkcji nerek i jego bezpieczeństwa w czasie. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej DMX-200 lub placebo. Okres leczenia będzie trwał do 104 tygodni, podczas których uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne w celu monitorowania funkcji nerek i ogólnego stanu zdrowia.
Badany lek: DMX-200 jest badany pod kątem jego potencjału do poprawy zdrowia nerek poprzez zmniejszenie ilości białka w moczu i spowolnienie spadku funkcji nerek. Pacjenci w badaniu przyjmują również inny rodzaj leku zwanego blokerem receptora angiotensyny II (ARB), który jest powszechnie stosowany w celu ochrony nerek.
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością sparser-tantanu u dzieci z białkomoczowymi chorobami nerek
Badanie prowadzone w: Szwecja, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na chorobach nerek znanych jako białkomoczowe choroby kłębuszkowe, w tym FSGS, chorobie minimalnych zmian (MCD), nefropatii IgA, vasculitis IgA oraz zespole Alporta.
Kryteria włączenia: Pacjent lub jego rodzic/opiekun prawny muszą być w stanie i chcieć podpisać formularz zgody, a pacjent musi wyrazić zgodę na uczestnictwo przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur. Pacjent musi mieć szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) wynoszący co najmniej 30 mL/min/1,73 m² oraz ciśnienie krwi w granicach normy dla wieku i wzrostu. Dla populacji 1: pacjent musi być w wieku od co najmniej 1 roku do poniżej 18 lat oraz mieć wskaźnik białka do kreatyniny w moczu wynoszący co najmniej 1,5 g/g. Dla populacji 2: pacjent musi być w wieku od co najmniej 2 lat do poniżej 18 lat oraz mieć wskaźnik białka do kreatyniny w moczu wynoszący 0,6 g/g lub mniej.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą kolidować z badaniem, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci po niedawnym dużym zabiegu chirurgicznym, osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, pacjenci z alergią na badany lek, osoby z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, pacjenci z ciężką chorobą wątroby lub nerek oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Leczenie testowane to lek o nazwie sparsentan, podawany w postaci zawiesiny doustnej. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności sparser-tantanu u dzieci z tymi chorobami nerek. Uczestnicy będą otrzymywać sparsentan raz dziennie przez okres 108 tygodni, podczas którego badacze będą monitorować bezpieczeństwo leku i obserwować zmiany w poziomach białka w moczu.
Badany lek: Sparsentan jest lekiem badawczym testowanym pod kątem jego potencjału w leczeniu niektórych chorób nerek powodujących wysokie poziomy białka w moczu. W tym badaniu klinicznym sparsentan jest podawany jako zawiesina doustna.
Badanie leczenia ataciceptem u pacjentów z wieloma autoimmunologicznymi chorobami kłębuszkowymi
Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Belgia, Francja, Hiszpania, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku zwanego ataciceptem (VT-001) u osób z wieloma autoimmunologicznymi chorobami kłębuszkowymi. Są to schorzenia, w których układ odpornościowy atakuje jednostki filtrujące nerek, prowadząc do wycieku białka do moczu. Badanie dotyczy różnych typów chorób nerek, w tym nefropatii IgA, nefropatii błoniastej, choroby minimalnych zmian oraz ogniskowego segmentowego stwardnienia kłębuszków nerkowych.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą obecnie otrzymywać stabilne przepisane standardowe leczenie zgodnie z lokalnymi wytycznymi medycznymi. Ciśnienie krwi dla dorosłych: skurczowe musi wynosić 160 mmHg lub mniej, a rozkurczowe 90 mmHg lub mniej. Dla uczestników w wieku 10-17 lat ciśnienie krwi musi być poniżej 95 percentyla dla ich wieku, płci i wzrostu. Pacjenci muszą ważyć co najmniej 40 kilogramów. Wymagania specyficzne dla choroby obejmują dla pacjentów z nefropatią IgA: potwierdzoną biopsją diagnozę, poziomy białka w moczu między 0,5 a 5 gramów na gram kreatyniny oraz odpowiednią funkcję nerek (eGFR ≥ 20).
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lub powyżej 75 roku życia, osoby ze znaną nadwrażliwością na atacicept, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z ciężką dysfunkcją nerek, aktywne lub przewlekłe infekcje, historia raka w ciągu ostatnich 5 lat, duży zabieg chirurgiczny w ciągu 8 tygodni przed badaniem, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, ciężka choroba serca, aktywna choroba wątroby oraz stosowanie innych leków badawczych w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania.
Cel badania: Celem tego badania jest ocena, jak bezpieczny jest atacicept i jak dobrze działa w zmniejszaniu ilości białka w moczu. Lek jest podawany jako zastrzyk podskórny przy użyciu gotowej strzykawki. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez 52 tygodnie, kontynuując jednocześnie swoje regularne leki.
Badany lek: Atacicept jest lekiem badanym pod kątem leczenia różnych chorób autoimmunologicznych dotykających nerki. Działa poprzez celowanie w specyficzne białka w układzie odpornościowym zaangażowane w proces zapalny. Lek ten ma na celu zmniejszenie białka w moczu i pomoc w kontrolowaniu ataku układu odpornościowego na tkanki nerkowe.
Badanie BI 764198 u pacjentów z ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Niemcy, Włochy, Francja, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na chorobie nerek zwanej ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS), która dotyka jednostek filtrujących w nerkach. Pacjenci z tym schorzeniem często doświadczają zwiększonych poziomów białka w moczu, stanu znanego jako białkomocz.
Kryteria włączenia: Pacjent musi podpisać i datować formularz zgody świadomej. Wiek pacjenta musi być między 18 a 75 lat. Pacjent powinien mieć zdiagnozowane FSGS potwierdzone biopsją lub posiadać specyficzną zmianę genetyczną znaną jako przyczyna FSGS. Test moczu powinien wykazywać wskaźnik białka do kreatyniny wynoszący co najmniej 1000 mg/g. Jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy, dawka nie powinna ulegać zmianie przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania. Wskaźnik masy ciała (BMI) powinien wynosić 40 lub mniej. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznych metod antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych na badany lek, pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, osoby z ciężką chorobą wątroby, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, osoby z historią raka w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), pacjenci z ciężką chorobą serca, osoby z historią przeszczepu nerki oraz pacjenci z aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia.
Cel badania: Celem tego badania jest ocena, czy nowy lek, BI 764198, może pomóc zmniejszyć ilość białka w moczu pacjentów cierpiących na FSGS. Badanie obejmuje przyjmowanie BI 764198 w postaci kapsułki doustnie raz dziennie przez 12 tygodni. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo w celu porównania efektów. Naukowcy będą ściśle monitorować pacjentów, aby ocenić skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję leku.
Badany lek: BI 764198 jest lekiem badanym pod kątem jego potencjału do zmniejszenia poziomów białka w moczu pacjentów z FSGS. Lek ten jest przyjmowany doustnie raz dziennie przez 12 tygodni w celu oceny jego skuteczności, bezpieczeństwa i tego, jak dobrze pacjenci go tolerują.
Badanie nad R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta i pierwotnym opornym na steroidy ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych
Badanie prowadzone w: Holandia, Francja, Niemcy, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch chorobach nerek: zespole Alporta i pierwotnym opornym na steroidy ogniskowym segmentowym stwardnieniu kłębuszków nerkowych. Testowane leczenie to lek o nazwie R3R01, który przyjmowany jest w postaci tabletki.
Kryteria włączenia: Wszyscy pacjenci muszą być w stanie dobrze komunikować się z zespołem badawczym, rozumieć i zgadzać się przestrzegać wszystkich wymagań badania oraz podpisać pisemny formularz zgody świadomej. Pacjenci muszą mieć eGFR wynoszący co najmniej 45 mL/min/1,73 m². Pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę inhibitorów ACE lub blokerów receptora angiotensyny przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem. Dla pacjentów z zespołem Alporta: w krajach rekrutujących dzieci pacjenci muszą mieć co najmniej 12 lat, w innych krajach co najmniej 18 lat. Muszą mieć potwierdzoną diagnozę poprzez badania genetyczne lub biopsję nerki oraz wskaźnik białka do kreatyniny w moczu wynoszący co najmniej 1,0 g/g. Dla pacjentów z FSGS: w krajach rekrutujących dzieci pacjenci muszą mieć od 12 do 75 lat, w innych krajach od 18 do 75 lat. Muszą mieć pierwotne FSGS potwierdzone biopsją nerki lub udokumentowaną mutację genetyczną oraz być opornymi na steroidy.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanego zespołu Alporta lub pierwotnego opornego na steroidy FSGS, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, pacjenci niezdolni do przyjmowania leku doustnie, osoby z innymi schorzeniami medycznymi, które mogą kolidować z badaniem, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci z historią reakcji alergicznych na badany lek oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w zaplanowanych wizytach.
Cel badania: Celem badania jest ocena, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest lek R3R01 dla pacjentów, a także jego skuteczności w zmniejszaniu białkomoczu. Uczestnicy będą przyjmować lek R3R01 doustnie przez okres 12 tygodni. W tym czasie badacze będą monitorować bezpieczeństwo i tolerancję leku, sprawdzając działania niepożądane i zmiany we wskaźnikach zdrowotnych.
Badany lek: R3R01 jest lekiem badanym pod kątem jego potencjału do pomocy pacjentom z określonymi schorzeniami nerek. Jest przyjmowany doustnie i testowany pod kątem bezpieczeństwa i dobrej tolerancji przez okres 12 tygodni. Badanie jest szczególnie zainteresowane tym, jak dobrze ten lek może zmniejszyć poziomy białka w moczu pacjentów z zespołem Alporta i tych z pierwotnym opornym na steroidy FSGS.
Badanie nad wpływem sparser-tantanu i irbesartanu u pacjentów z pierwotnym ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS)
Badanie prowadzone w: Włochy, Niemcy, Chorwacja, Polska, Portugalia, Estonia, Hiszpania, Francja, Szwecja, Belgia, Dania, Czechy
To badanie kliniczne koncentruje się na badaniu wpływu leku o nazwie sparsentan na chorobę nerek zwaną ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS). FSGS to schorzenie dotykające jednostek filtrujących nerek, prowadzące do bliznowacenia i potencjalnego uszkodzenia nerek.
Kryteria włączenia: Pacjent lub jego rodzic/opiekun prawny musi być chętny i zdolny do podpisania zgody świadomej lub zgody, co oznacza, że zgadza się na uczestnictwo w badaniu po zrozumieniu, na co się składa. Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę FSGS, co można udowodnić przeszłą biopsją lub testem genetycznym wykazującym mutację w specyficznym białku komórki nerkowej. Pacjent musi mieć od 18 do 75 lat i ważyć co najmniej 20 kg w czasie badania przesiewowego. Pacjent musi mieć wskaźnik białka do kreatyniny w moczu wynoszący co najmniej 1,5 g/g przy badaniu przesiewowym. Pacjent musi mieć eGFR wynoszący co najmniej 30 mL/min/1,73 m² przy badaniu przesiewowym. Średnie ciśnienie krwi w pozycji siedzącej musi wynosić między 100/60 mmHg a 160/100 mmHg.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają diagnozy FSGS, osoby spoza określonego zakresu wiekowego dla badania, pacjenci niechętni lub niezdolni do przestrzegania procedur badania, osoby z innymi schorzeniami medycznymi, które mogą kolidować z badaniem, pacjenci przyjmujący leki, które mogą kolidować z badaniem, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym, osoby z alergiami na badany lek oraz pacjenci z historią nieprzestrzegania leczenia medycznego.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze sparsentan może chronić nerki przez długi okres oraz ocenę jego bezpieczeństwa dla pacjentów z tą chorobą. Uczestnicy będą otrzymywać albo sparsentan, albo inny lek zwany irbesartanem, który jest powszechnie stosowany w leczeniu wysokiego ciśnienia krwi i problemów z nerkami. Badanie jest zaprojektowane jako „podwójnie ślepe", co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje który lek podczas badania.
Badany lek: Sparsentan jest lekiem badanym pod kątem jego potencjału do ochrony nerek u pacjentów z pierwotnym FSGS. Działa poprzez blokowanie dwóch typów receptorów w organizmie: receptorów endoteliny i receptorów angiotensyny. To podwójne działanie ma na celu pomoc w zmniejszeniu uszkodzenia nerek i poprawie funkcji nerek w czasie. Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczny jest sparsentan w zapewnianiu długoterminowej ochrony nerek oraz monitorowanie jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z FSGS.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 7 badań klinicznych dotyczących ogniskowego segmentowego stwardnienia kłębuszków nerkowych. Badania te koncentrują się na testowaniu różnych podejść terapeutycznych mających na celu zmniejszenie białkomoczu i ochronę funkcji nerek.
Największa koncentracja badań znajduje się w krajach europejskich, szczególnie w Niemczech, Francji, Włoszech i Hiszpanii, które uczestniczą w większości prowadzonych badań. Polska jest włączona do 5 spośród 7 badań, co daje polskim pacjentom stosunkowo szeroki dostęp do innowacyjnych terapii.
Badane leki reprezentują różne mechanizmy działania. Wśród nich znajdują się zarówno nowe cząsteczki (jak BI 764198, R3R01, DMX-200), jak i leki biologiczne (frexalimab, atacicept) oraz podwójne blokery receptorów (sparsentan). Większość badań koncentruje się na pacjentach dorosłych, chociaż niektóre obejmują również dzieci i młodzież.
Warto zauważyć, że wszystkie badania wymagają od uczestników spełnienia określonych kryteriów dotyczących funkcji nerek (zazwyczaj eGFR powyżej 30-45 mL/min/1,73 m²) oraz poziomów białkomoczu. Większość badań trwa od 12 tygodni do ponad 2 lat, co pozwala na ocenę zarówno krótkoterminowego, jak i długoterminowego wpływu terapii na przebieg choroby.
Belgia
