Badanie długoterminowego bezpieczeństwa fenfluraminy u pacjentów z padaczką mioklonično-astatyczną (zespół Doosego)
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa leku o nazwie fenfluramina u pacjentów z padaczką mioklonično-astatyczną, znaną również jako zespół Doosego. Badany lek nosi nazwę Fintepla i jest dostępny w postaci roztworu doustnego o stężeniu 2,2 mg/ml.
Główny cel badania: Celem badania jest monitorowanie, jak bezpieczna i skuteczna jest długoterminowa terapia niskimi dawkami fenfluraminy stosowanej jako lek dodatkowy do dotychczasowego leczenia. Badacze chcą sprawdzić, czy fenfluramina może pomóc w zmniejszeniu liczby napadów padaczkowych, jednocześnie zapewniając bezpieczeństwo jej długotrwałego stosowania.
Lek badawczy: Fenfluramina jest lekiem, który działa poprzez zwiększenie poziomu serotoniny w mózgu – substancji chemicznej, która może pomóc w zmniejszeniu aktywności napadowej. W tym badaniu jest podawana doustnie w dawkach od 0,4 do 0,8 mg na kilogram masy ciała dziennie, do maksymalnie 30 mg na dobę.
Kryteria włączenia do badania:
- Osoba musi być obecnie uczestnikiem badania FFA-MAE
- Wiek od 1 roku (12 miesięcy) do 17 lat
- Pacjent i jego rodzice lub opiekunowie muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu
- Pacjent musi wykazywać klinicznie istotną korzyść z leczenia fenfluraminą w poprzednim badaniu, zdefiniowaną jako co najmniej 50% zmniejszenie całkowitej liczby napadów w porównaniu z początkiem badania FFA-MAE
- Pacjent musi przyjmować co najmniej jeden inny lek przeciwpadaczkowy oprócz fenfluraminy
Kryteria wykluczenia z badania:
- Brak rozpoznania padaczki mioklonično-astatycznej
- Wiek wykraczający poza określony zakres wiekowy
- Przynależność do grupy szczególnie wrażliwej, która może być narażona na większe ryzyko szkód lub wykorzystania
- Niemożność przyjmowania leku badanego jako terapii dodatkowej
Przebieg badania: W trakcie badania stan zdrowia uczestników będzie dokładnie monitorowany. Obejmuje to regularne kontrole pod kątem wystąpienia działań niepożądanych, badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych, badania fizykalne oraz badania serca, takie jak elektrokardiogram (EKG) i echokardiografia dopplerowska (ECHO). Monitorowana będzie również masa ciała pacjentów. Badanie ma na celu obserwację efektów długoterminowych, a jego przewidywany termin zakończenia to 1 listopada 2026 roku.
Informacje o schorzeniu: Padaczka z napadami miokloniczno-atonicznymi to rodzaj padaczki charakteryzujący się nagłymi, krótkimi skurczami mięśni, po których następuje utrata napięcia mięściowego. Te epizody mogą powodować upadki lub upuszczanie trzymanych przedmiotów. Schorzenie zazwyczaj rozpoczyna się we wczesnym dzieciństwie i może różnić się częstością oraz nasileniem. Jest to rzadka forma padaczki.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące padaczki z napadami miokloniczno-atonicznymi, prowadzone w Niemczech. Badanie skupia się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa fenfluraminy jako terapii dodatkowej u dzieci i młodzieży z tym schorzeniem. Głównym celem jest potwierdzenie, że lek może być bezpiecznie stosowany przez dłuższy czas u pacjentów, którzy już wykazali pozytywną odpowiedź na leczenie.
Warto zauważyć, że badanie jest kontynuacją wcześniejszego badania FFA-MAE i kierowane jest do pacjentów, którzy odnieśli wyraźną korzyść z leczenia fenfluraminą, zdefiniowaną jako co najmniej 50% redukcja napadów. Badanie to stanowi ważny krok w rozwoju opcji terapeutycznych dla tej rzadkiej i trudnej do leczenia formy padaczki dziecięcej.
Niemcy