Badanie porównujące cyklofosfamid, azatioprynę i takrolimus u pacjentów z śródmiąższową chorobą płuc związaną z zespołem antysyntetazowym
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie skupia się na pacjentach z chorobą płuc związaną z zespołem antysyntetazowym, rzadkim schorzeniem autoimmunologicznym. Głównym celem jest porównanie skuteczności dwóch schematów leczenia: kombinacji cyklofosfamidu z azatiopryną oraz takrolimusu podawanego pojedynczo.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby po 18. roku życia z potwierdzoną diagnozą zespołu antysyntetazowego (dodatni wynik testu na przeciwciała anty-Jo-1, anty-PL7, anty-PL12, anty-EJ lub anty-OJ) oraz śródmiąższową chorobą płuc potwierdzoną w badaniu HRCT. Wymagana jest umiarkowana do ciężkiej postać choroby płuc (FVC poniżej 80% i/lub cDLCO poniżej 70%). Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci niespełniający powyższych kryteriów zdrowotnych oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, który schemat leczenia jest bardziej skuteczny w kontrolowaniu choroby płuc związanej z zespołem antysyntetazowym. Pacjenci będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup leczenia i obserwowani przez okres do 12 miesięcy.
Badane leki: Cyklofosfamid i azatiopryna to leki immunosupresyjne zmniejszające stan zapalny w płucach, podczas gdy takrolimus działa poprzez zmniejszenie aktywności układu odpornościowego. Wszystkie te leki mają na celu spowolnienie postępu choroby i poprawę funkcji płuc.
Badanie tezepelmabu u pacjentów z postępującym włóknieniem płuc i podwyższonym poziomem eozynofili we krwi
Badanie prowadzone w: Niemcy
Badanie koncentruje się na pacjentach z postępującym włóknieniem płuc, u których stwierdza się podwyższony poziom eozynofili – specyficznego typu białych krwinek.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzoną diagnozę postępującego włóknienia płuc (IPF lub PPF) oraz przyjmować stabilne dawki leków przeciwwłóknieniowych (nintedanib lub pirfenidon) od co najmniej 2 miesięcy. Wymagany jest podwyższony poziom eozynofili we krwi (≥150 komórek/μl) lub w płynie z płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (≥10%) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lub powyżej 75 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z nieleczoną gruźlicą, przebytym nowotworem w ciągu ostatnich 5 lat, ciężką chorobą wątroby lub nerek, niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym oraz aktywnymi infekcjami.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy tezepelumab może zmniejszyć liczbę eozynofili we krwi po 24 tygodniach leczenia. Badanie będzie również monitorować różne aspekty funkcji płuc i ogólnego stanu zdrowia.
Badany lek: Tezepelumab to przeciwciało monoklonalne blokujące białko TSLP, które odgrywa kluczową rolę w procesach zapalnych. Lek jest podawany w postaci iniekcji podskórnej w dawce 210 mg.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa wziewnego treprostynilu u pacjentów z włóknistą chorobą płuc
Badanie prowadzone w: Dania, Niemcy, Hiszpania, Belgia, Włochy, Francja, Holandia
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję wziewnego treprostynilu u pacjentów z włóknistą chorobą płuc.
Kryteria włączenia: Do udziału kwalifikują się pacjenci, którzy uczestniczyli w poprzednich badaniach treprostynilu (RIN-PF-301, RIN-PF-303 lub RIN-PF-305) i ukończyli wszystkie zaplanowane wizyty lub byli w badaniu w momencie jego zakończenia. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres badania i co najmniej 30 dni po zakończeniu podawania leku.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi typami chorób płuc niezwiązanymi z włóknieniem, osoby nieobjęte diagnozą IPF lub PPF, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz te, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji wziewnego treprostynilu. Będą monitorowane parametry zdrowotne, takie jak funkcja płuc i ogólne przeżycie, aby zrozumieć wpływ długotrwałej terapii na postęp choroby.
Badany lek: Treprostynyl to lek podawany w postaci roztworu do nebulizacji, który pomaga poprawić przepływ krwi w płucach poprzez rozszerzenie naczyń krwionośnych, co może zmniejszyć objawy i poprawić oddychanie u pacjentów z IPF lub PPF.
Badanie senikagoku u pacjentów z postępującą włóknistą śródmiąższową chorobą płuc w celu zapobiegania progresji choroby
Badanie prowadzone w: Dania, Estonia
Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo senikagoku w zapobieganiu postępowi włóknistej śródmiąższowej choroby płuc.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 40 lat, potwierdzoną diagnozę postępującej włóknistej śródmiąższowej choroby płuc w ciągu ostatnich 5 lat oraz badanie HRCT klatki piersiowej wykonane w ciągu ostatnich 24 miesięcy. Wymagana jest pojemność życiowa wymuszona (FVC) powyżej 45% wartości przewidywanej oraz stosunek FEV1/FVC powyżej 0,7. FVC musi wykazywać spadek o co najmniej 5% w ciągu ostatniego roku.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z inną chorobą płuc niebędącą postępującą włóknistą śródmiąższową chorobą płuc, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby należące do grup wrażliwych oraz te, które nie mogą przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy senikapok może spowolnić pogorszenie funkcji płuc, mierzone spadkiem pojemności życiowej wymuszonej (FVC) w okresie 26 tygodni.
Badany lek: Senikapok to bloker kanałów jonowych podawany doustnie w postaci tabletek, który może pomóc zmniejszyć stan zapalny i włóknienie w tkankach płucnych.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rituksymabu u pacjentów z postępującą śródmiąższową chorobą płuc z zapaleniem
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie ocenia, czy rituksymab może poprawić funkcję płuc u pacjentów z postępującą śródmiąższową chorobą płuc z komponentem zapalnym.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i wykazywać pogorszenie choroby płuc w ciągu ostatnich 24 miesięcy, potwierdzone spadkiem FVC o 10% lub więcej, albo spadkiem FVC o 5-10% wraz z nasileniem objawów oddechowych lub zwiększeniem zmian w badaniu HRCT, lub spadkiem DLCO o 15% lub więcej. Wymagane są także oznaki zapalenia w płucach potwierdzone w biopsji lub w płukaniu oskrzelowo-pęcherzykowym.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z historią śródmiąższowej choroby płuc, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest ocena zmian w funkcji płuc, szczególnie w pojemności życiowej wymuszonej (FVC), po 6 miesiącach leczenia rituksymabem w porównaniu z placebo.
Badany lek: Rituksymab to przeciwciało monoklonalne celujące w specyficzne komórki układu odpornościowego (limfocyty B), podawane dożylnie w postaci dwóch infuzji.
Badanie wpływu siarczanu morfiny na łagodzenie duszności i kaszlu u pacjentów z włóknistą śródmiąższową chorobą płuc
Badanie prowadzone w: Dania
Badanie ocenia, czy morfina o przedłużonym uwalnianiu może pomóc zmniejszyć uczucie duszności u pacjentów z włóknistą śródmiąższową chorobą płuc.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzoną diagnozę włóknistej śródmiąższowej choroby płuc, wynik GAP 2-3, oznaki włóknienia w badaniu HRCT oraz wynik duszności MRC na poziomie 3 lub wyższym. Wymagana jest świadoma pisemna zgoda na udział.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy włóknistej śródmiąższowej choroby płuc, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Głównym celem jest ocena wpływu 4-tygodniowego leczenia morfiną o przedłużonym uwalnianiu na uczucie duszności u pacjentów z włóknistą śródmiąższową chorobą płuc.
Badany lek: Morfina o przedłużonym uwalnianiu jest podawana doustnie w postaci tabletek (Malfin, Contalgin, MST CONTINUS) i działa poprzez wiązanie się z receptorami opioidowymi w mózgu, co pomaga zmniejszyć odczucie duszności.
Badanie wpływu mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona, pirfenidonu i nintedanibu u pacjentów z włóknistą śródmiąższową chorobą płuc
Badanie prowadzone w: Polska
Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkami macierzystymi w połączeniu z lekami przeciwwłóknieniowymi u pacjentów z włóknistą śródmiąższową chorobą płuc.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ponad 18 lat. Dla Grupy I wymagana jest diagnoza idiopatycznego włóknienia płuc (IPF) potwierdzona badaniem obrazowym lub biopsją, z FVC powyżej 40% i DLCO powyżej 25%, oraz progresja FVC powyżej 10% w ciągu ostatniego roku. Dla Grupy II wymagana jest historia ciężkiego zapalenia płuc spowodowanego COVID-19, negatywny test na wirusa COVID-19 co najmniej 4 tygodnie przed przystąpieniem do badania oraz diagnoza włóknienia płuc po COVID-19.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leczenie, osoby z niestabilnymi schorzeniami lub po przeszczepie narządu.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona w leczeniu włóknistych chorób płuc, w tym po COVID-19.
Badane leki: Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona są podawane w iniekcji i mają potencjał naprawczy dla uszkodzonych tkanek płucnych. Pirfenidon (Esbriet) i nintedanib (Ofev) to doustne leki przeciwwłóknieniowe, które spowalniają postęp choroby.
Badanie zastosowania hiperpolaryzowanego ksenonu (129Xe) i gadobutrolu do obrazowania u pacjentów z postępującymi włókniejącymi śródmiąższowymi chorobami płuc
Badanie prowadzone w: Dania
Badanie ocenia zastosowanie zaawansowanych technik obrazowania do monitorowania postępujących włókniejących śródmiąższowych chorób płuc.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć diagnozę IPF lub włóknistej śródmiąższowej choroby płuc spełniającej kryteria postępującego włóknienia płuc (PPF), przyjmować leczenie przeciwwłóknieniowe oraz być w wieku 18-90 lat. Kobiety w wieku przedmenopauzalnym muszą mieć negatywny test ciążowy.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z alergiami na leki badania, z historią nadużywania substancji, niestabilną chorobą serca, ciężką chorobą wątroby lub nerek, aktywnym nowotworem lub infekcją wymagającą leczenia antybiotykami.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy hiperpolaryzowany ksenon MRI może pomóc w identyfikacji wczesnych oznak włóknienia płuc i monitorowaniu zmian w czasie.
Badana metoda: Hiperpolaryzowany ksenon-129 to technika obrazowania nieinwazyjna, w której pacjent wdycha specjalnie przygotowany gaz, co pozwala uzyskać szczegółowe obrazy płuc w badaniu MRI.
Badanie rituksymabu w porównaniu z placebo w celu poprawy funkcji płuc u pacjentów z ziarniniakową limfocytową śródmiąższową chorobą płuc (GLILD)
Badanie prowadzone w: Dania, Norwegia, Finlandia, Szwecja
Badanie ocenia skuteczność rituksymabu w poprawie funkcji płuc u pacjentów z rzadką chorobą płuc związaną z zaburzeniami układu odpornościowego.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć 18-70 lat, ważyć 50-130 kg, mieć potwierdzoną diagnozę wspólnego zmiennego niedoboru odporności (CVID) oraz GLILD potwierdzoną przez zespół specjalistów. Wymagana jest progresja choroby potwierdzona spadkiem funkcji płuc lub pogorszeniem obrazu w badaniach. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres badania i przez 12 miesięcy po ostatnim podaniu leku.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lub powyżej 65 roku życia, osoby leczone rituksymabem w ciągu ostatnich 12 miesięcy, z aktywną lub przewlekłą infekcją (wirusowe zapalenie wątroby B lub C, HIV, gruźlica), z historią ciężkich reakcji alergicznych na leki biologiczne, z ciężkimi chorobami serca, wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy rituksymab może poprawić zdolność płuc do przenoszenia tlenu (DLCO) u pacjentów z GLILD w okresie 78 tygodni.
Badany lek: Rituksymab to przeciwciało monoklonalne celujące w limfocyty B, podawane dożylnie. Jest stosowany w leczeniu różnych chorób autoimmunologicznych i nowotworów krwi.
Badanie wpływu tlenoterapii wysokoprzepływowej u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc podczas wysiłku
Badanie prowadzone w: Hiszpania
Badanie ocenia, czy tlenoterapia wysokoprzepływowa może poprawić utlenowanie podczas ćwiczeń u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ponad 30 lat, potwierdzoną diagnozę śródmiąższowej choroby płuc zgodnie z krajowymi i międzynarodowymi wytycznymi oraz podpisać formularz świadomej zgody.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z historią śródmiąższowej choroby płuc, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby należące do grup wrażliwych oraz osoby niespełniające specyficznych kryteriów zdrowotnych ustalonych przez badanie.
Cel badania: Głównym celem jest porównanie, jak dobrze konwencjonalna tlenoterapia przez kaniulę nosową i tlenoterapia wysokoprzepływowa pomagają utrzymać poziom tlenu podczas ćwiczeń mięśniowych w ramach rehabilitacji płucnej.
Badana terapia: Konwencjonalna tlenoterapia dostarcza dodatkowy tlen przez małą, elastyczną rurkę umieszczoną pod nosem. Tlenoterapia wysokoprzepływowa używa specjalnego urządzenia dostarczającego wyższy przepływ ciepłego i nawilżonego tlenu.
Badanie mające na celu sprawdzenie, czy nerandomilast (BI 1015550) pomaga pacjentom ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z chorobami reumatycznymi
Badanie prowadzone w: Niemcy, Holandia, Austria, Francja, Hiszpania, Włochy, Norwegia
Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo nerandomilastu u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z układowymi autoimmunologicznymi chorobami reumatycznymi (SARD-ILD).
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć diagnozę SARD-ILD potwierdzoną przez reumatologa (reumatoidalne zapalenie stawów, twardzina układowa bez przeciwciał przeciwcentromerowych, idiopatyczna miopatia zapalna, choroba Sjögrena lub mieszana choroba tkanki łącznej), z widocznym włóknieniem w badaniu HRCT. Wymagany jest brak poprawy mimo leczenia immunosupresyjnego, FVC co najmniej 45% i DLCO co najmniej 25% wartości przewidywanej. Pacjenci muszą być na stabilnym leczeniu immunosupresyjnym przez co najmniej 6 miesięcy (3 miesiące dla IIM-ILD).
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, niedawną infekcją wymagającą antybiotyków, z nowotworem w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ostatnim roku oraz osoby uczestniczące w innym badaniu.
Cel badania: Głównym celem jest ocena zmian w zajęciu płuc mierzonych za pomocą wysokorozdzielczej tomografii komputerowej po 26 tygodniach leczenia.
Badane leki: Nerandomilast to lek przeciwzapalny podawany doustnie w postaci tabletek. Nintedanib to lek przeciwwłóknieniowy, również podawany doustnie, który spowalnia pogorszenie funkcji płuc.
Badanie BI 1015550 w celu poprawy funkcji płuc u pacjentów z postępującymi włókniejącymi śródmiąższowymi chorobami płuc
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Belgia, Słowenia, Polska, Chorwacja, Portugalia, Dania, Estonia, Grecja, Hiszpania, Francja, Austria, Holandia, Norwegia, Finlandia, Węgry, Szwecja, Czechy
Badanie ocenia, czy BI 1015550 może pomóc spowolnić spadek funkcji płuc u pacjentów z postępującymi włókniejącymi śródmiąższowymi chorobami płuc.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzoną diagnozę postępującej włókniejącej śródmiąższowej choroby płuc (ale nie IPF), FVC co najmniej 45% i DLCO co najmniej 25% wartości przewidywanej. Mogą przyjmować nintedanib na stabilnej dawce przez co najmniej 12 tygodni lub nie przyjmować go przez co najmniej 8 tygodni przed pierwszą wizytą. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym typem choroby płuc, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby należące do grup wrażliwych, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania, osoby z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, osoby uczestniczące w innym badaniu lub niedawno w nim uczestniczące, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezwzględnej zmiany FVC od wartości wyjściowej po 52 tygodniach leczenia w porównaniu z placebo.
Badany lek: BI 1015550 to lek przeciwwłóknieniowy podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych, który celuje w specyficzne szlaki zaangażowane we włóknienie tkanki płucnej.
Badanie roztworu pirfenidonu do inhalacji u pacjentów z postępującymi włókniejącymi śródmiąższowymi chorobami płuc, w tym idiopatycznym włóknieniem płuc
Badanie prowadzone w: Polska, Holandia, Czechy
Badanie zapewnia długoterminowy dostęp do wziewnego pirfenidonu (AP01) dla pacjentów bez innych opcji leczenia oraz ocenia jego bezpieczeństwo.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą być wcześniejszymi uczestnikami badania Avalyn AP01 lub nie mieć innych opcji leczenia śródmiąższowych chorób płuc, w tym IPF. Dotyczy to osób, które nie mogą przyjmować doustnego pirfenidonu i nintedanibu z powodu ograniczeń, braku dostępności lub nietolerancji. Pacjenci muszą mieć ponad 18 lat, rozumieć i podpisać formularz świadomej zgody oraz być w stanie przestrzegać procedur badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z inną chorobą płuc nieobjętą badaniem, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania, osoby z schorzeniami mogącymi sprawić, że udział w badaniu byłby niebezpieczny, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu oraz osoby z historią reakcji alergicznych na lek badania.
Cel badania: Badanie ma na celu zapewnienie pacjentom dostępu do terapii AP01 oraz ocenę jej bezpieczeństwa podczas długotrwałego stosowania.
Badany lek: Pirfenidon w roztworze do inhalacji (AP01) jest podawany bezpośrednio do płuc, co pozwala na ukierunkowane dostarczenie leku. Działa poprzez zmniejszenie produkcji białek i cząsteczek prowadzących do stanu zapalnego i bliznowacenia w płucach.
Podsumowanie
Obecnie dostępnych jest 13 badań klinicznych dotyczących śródmiąższowej choroby płuc, obejmujących szeroki zakres podejść terapeutycznych. Badania te prowadzone są w wielu krajach europejskich, z największą koncentracją w Niemczech, Francji, Danii i Hiszpanii. Polska uczestniczy w trzech badaniach, co daje polskim pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii.
Wśród badanych terapii dominują leki immunosupresyjne (rituksymab, cyklofosfamid, azatiopryna, takrolimus), leki przeciwwłóknieniowe (pirfenidon, nintedanib) oraz nowoczesne terapie biologiczne (tezepelumab, nerandomilast, BI 1015550). Interesującym kierunkiem są również badania nad komórkami macierzystymi oraz zaawansowanymi technikami obrazowania z wykorzystaniem hiperpolaryzowanego ksenonu.
Część badań koncentruje się na specyficznych podtypach śródmiąższowej choroby płuc, takich jak choroba związana z zespołem antysyntetazowym, choroby reumatyczne czy GLILD. Inne mają szersze zastosowanie w postępujących włókniejących chorobach płuc. Wiele badań ocenia bezpieczeństwo i skuteczność leków w długoterminowej perspektywie, co jest kluczowe dla pacjentów z przewlekłymi schorzeniami płuc.
Należy zaznaczyć, że wszystkie badane terapie mają charakter eksperymentalny, a ich skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane. Pacjenci zainteresowani udziałem w badaniach powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym.
Polska
