Badanie octanu leuproreliny w celu spowolnienia postępu choroby u kobiet przed menopauzą z ciężką wielotorbielowatością wątroby
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na wielotorbielowatości wątroby, schorzeniu, w którym w wątrobie powstaje wiele torbieli, powodując jej powiększenie. Testowanym lekiem jest octan leuproreliny, który pomaga obniżyć poziom określonych hormonów w organizmie. Celem badania jest sprawdzenie, czy to leczenie może spowolnić wzrost wątroby u kobiet z tą chorobą.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjentka płci żeńskiej
- Wiek od 18 do 45 lat
- Bardzo powiększona wątroba jak na wiek (objętość w górnych 10% dla danej grupy wiekowej):
- 18-30 lat: objętość wątroby powyżej 2,0 litra na metr wzrostu
- 30-35 lat: objętość wątroby powyżej 2,2 litra na metr wzrostu
- 35-40 lat: objętość wątroby powyżej 2,5 litra na metr wzrostu
- 40-45 lat: objętość wątroby powyżej 3,0 litra na metr wzrostu
- Lub niezależnie od wieku: objętość wątroby powyżej 2,0 litra na metr wzrostu oraz wynik w kwestionariuszu PLD-Q powyżej 30
- Jeśli stosowane są analogi somatostatyny: wątroba nadal rośnie pomimo leczenia, lub istnieje powód, dla którego tego leku nie można stosować
- Dobrowolna pisemna zgoda na uczestnictwo przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych
- Rozpoznanie wielotorbielowatości wątroby (powyżej 10 torbieli wątrobowych)
Kryteria wykluczenia z badania:
- Osoby płci męskiej nie mogą uczestniczyć
- Kobiety po menopauzie nie mogą uczestniczyć (badanie jest przeznaczone tylko dla kobiet przed menopauzą)
- Pacjentki bez ciężkiej postaci wielotorbielowatości wątroby nie mogą uczestniczyć
Przebieg badania: Uczestniczki zostaną losowo przydzielone do dwóch grup. Jedna grupa rozpocznie leczenie natychmiast, druga grupa rozpocznie leczenie później. Badanie potrwa 18 miesięcy, podczas których wzrost wątroby będzie monitorowany za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Lek będzie podawany jako zastrzyk podskórny.
Badany lek: Leuprolina to lek, który obniża poziom niektórych hormonów w organizmie, w szczególności estrogenu i progesteronu. Poprzez zmniejszenie poziomu tych hormonów lek ma na celu spowolnienie wzrostu torbieli wątrobowych u kobiet przed menopauzą.
Badanie octreotidu dla pacjentów z objawową wielotorbielowatością wątroby
Badanie prowadzone w: Belgia, Holandia, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na wielotorbielowatości wątroby, schorzeniu, w którym powstaje wiele torbieli w wątrobie, prowadząc do objawów takich jak wzdęcia, dyskomfort w jamie brzusznej i ból. Badanie oceni leczenie zwane CAM2029 (depot octreotidu podskórnego), które jest podawane jako zastrzyk pod skórę. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leczenia w zmniejszaniu objętości wątroby u pacjentów z tym schorzeniem.
Kryteria włączenia do badania:
- Dobrowolna i ważna pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu
- Płeć męska lub żeńska, wiek co najmniej 18 lat w momencie kwalifikacji
- Rozpoznanie wielotorbielowatości wątroby (może być związana z ADPKD lub izolowana jako ADPLD), z objętością wątroby co najmniej 1800 ml/m w momencie kwalifikacji
- Występowanie co najmniej jednego z następujących objawów w ciągu dwóch tygodni przed kwalifikacją: wzdęcia, uczucie pełności w jamie brzusznej, brak apetytu, szybkie uczucie sytości po rozpoczęciu jedzenia, refluks kwasowy, nudności, ból lub ucisk w klatce piersiowej, ból w boku, ból brzucha, ból pleców, duszność po wysiłku fizycznym, ograniczona ruchliwość, niepokój związany z powiększeniem brzucha, niezadowolenie z rozmiaru brzucha
- Brak możliwości lub chęci poddania się chirurgicznej interwencji dotyczącej torbieli wątrobowych podczas trwania badania
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji
- Mężczyźni muszą stosować prezerwatywę jako metodę antykoncepcji, chyba że przeszli wazektomię
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci z innym schorzeniem wątroby niż wielotorbielowatość wątroby
- Pacjenci poza określonym przedziałem wiekowym
- Pacjenci należący do tzw. populacji wrażliwej, która może wymagać szczególnej ochrony lub opieki
Przebieg badania: Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjenci, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Uczestnicy będą otrzymywać albo lek CAM2029, albo placebo w postaci zastrzyków podskórnych. Badanie potrwa do 53 tygodni, podczas których będą wykonywane regularne badania kontrolne, w tym rezonans magnetyczny do pomiaru zmian objętości wątroby i oceny objawów.
Badany lek: Depot octreotidu podskórnego (CAM2029) to lek podawany jako zastrzyk pod skórę, zaprojektowany w taki sposób, aby uwalniać substancję leczniczą powoli w czasie. Octreotid działa jak naturalny hormon w organizmie zwany somatostatyną, który pomaga zmniejszyć produkcję niektórych płynów ustrojowych i spowolnić wzrost torbieli.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są dwa badania kliniczne dotyczące wielotorbielowatości wątroby. Badania koncentrują się na różnych podejściach terapeutycznych dostosowanych do specyficznych grup pacjentów. Pierwsze badanie jest skierowane wyłącznie do kobiet przed menopauzą i testuje octan leuproreliny, lek działający poprzez obniżenie poziomu hormonów płciowych. Drugie badanie ma szerszy zakres i jest dostępne zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, testując octreotid, który naśladuje działanie naturalnego hormonu regulującego wzrost komórek.
Warto zauważyć, że oba badania są prowadzone w krajach Europy Zachodniej, głównie w Holandii, która uczestniczy w obu projektach badawczych. Świadczy to o zaawansowaniu badań nad tą chorobą w tym regionie. Oba leki działają poprzez różne mechanizmy hormonalne, co może w przyszłości pozwolić na lepsze dopasowanie terapii do indywidualnych potrzeb pacjentów z wielotorbielowatością wątroby.
Badania te mają na celu nie tylko spowolnienie wzrostu wątroby, ale także poprawę jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie dolegliwości związanych z chorobą, takich jak ból brzucha, wzdęcia czy dyskomfort. Wyniki tych badań mogą przyczynić się do opracowania skuteczniejszych metod leczenia dla osób cierpiących na to schorzenie.
Hiszpania
