Badanie dotyczące leczenia wyściółczaka u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z użyciem cisplatyny, cyklofosfamidu, etopozydu i kombinacji leków
Badanie prowadzone w: Finlandia, Niemcy, Francja, Włochy, Dania, Belgia, Hiszpania, Norwegia, Austria, Grecja, Czechy, Holandia, Irlandia
To badanie kliniczne skupia się na leczeniu wyściółczaka u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nowo zdiagnozowanym guzem zlokalizowanym w mózgu lub rdzeniu kręgowym. Celem badania jest sprawdzenie różnych strategii leczenia, które mogą poprawić wyniki terapii.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić pacjenci poniżej 22. roku życia z potwierdzoną diagnozą wyściółczaka śródczaszkowego lub rdzeniowego. Pacjent nie powinien wcześniej otrzymywać chemioterapii (z wyjątkiem sterydów) ani radioterapii. Wymagana jest prawidłowa czynność szpiku kostnego, wątroby i nerek. Pacjent nie może mieć objawów infekcji ani innych chorób, które uniemożliwiłyby otrzymanie chemioterapii. Kobiety po pierwszej miesiączce muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego. Osoby zdolne do posiadania dzieci muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu. Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta i/lub rodziców lub opiekunów prawnych.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie zostali świeżo zdiagnozowani z wyściółczakiem. Wykluczenie obejmuje również osoby z określonymi typami wyściółczaka niezakwalifikowanymi do badania (takimi jak komórkowy, brodawkowaty, śluzowo-brodawkowaty, jasnokomórkowy, tanicytyczny lub anaplastyczny). Nie mogą uczestniczyć pacjenci spoza określonej grupy wiekowej, osoby niezdolne do poddania się wymaganym zabiegom (operacji, chemioterapii, radioterapii) oraz ci, którzy nie mogą wykonać pooperacyjnego badania MRI.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy określone kombinacje leków mogą zwiększyć szanse na całkowite usunięcie guza i wydłużyć czas, w którym pacjenci pozostają wolni od progresji choroby. Badacze porównają różne schematy chemioterapii, aby sprawdzić, który jest bardziej skuteczny dla pacjentów z guzami, których nie można było całkowicie usunąć chirurgicznie. Dla niektórych pacjentów oceniane będą korzyści z dodania walproinianu sodu do planu leczenia, szczególnie dla tych, którzy nie mogą otrzymać radioterapii.
Badane leki: W badaniu stosowane są kombinacje leków chemioterapeutycznych. VEC to połączenie winkrystyny, etopozydu i cyklofosfamidu – leków, które współdziałają, aby zatrzymać wzrost komórek nowotworowych poprzez zakłócanie ich zdolności do podziału. CDDP (cisplatyna) to lek zawierający platynę, który uszkadza DNA komórek nowotworowych, zapobiegając ich wzrostowi. HD-MTX oznacza metotreksat w wysokich dawkach, stosowany w celu bardziej agresywnego leczenia niektórych typów nowotworów. Walpromian to lek używany głównie w leczeniu padaczki i zaburzeń nastroju, który w tym badaniu działa jako inhibitor deacetylazy histonowej, potencjalnie zwiększając wrażliwość komórek nowotworowych na chemioterapię.
Badanie skuteczności bewacyzumabu i kombinacji leków u dzieci z nawracającym lub postępującym rdzeniakiem płodowym, wyściółczakiem i ATRT
Badanie prowadzone w: Szwecja, Austria, Norwegia, Czechy, Dania, Francja, Hiszpania
To badanie koncentruje się na leczeniu dzieci z określonymi typami guzów mózgu: rdzeniakiem płodowym, wyściółczakiem i nietypowym guzem teratoidalno-rabdoidalnym (ATRT). Badanie bada skuteczność kombinacji leków ukierunkowanych na naczynia krwionośne zaopatrujące guz – proces znany jako terapia przeciw-angiogenna.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć nawracającego lub postępującego rdzeniaka płodowego, wyściółczaka lub ATRT. Oznacza to, że choroba powróciła lub się pogarsza. Musi istnieć przynajmniej jedno miejsce choroby, które nie było ponownie leczone. Oryginalna diagnoza lub nawrót muszą być potwierdzone badaniem histologicznym tkanek. Uczestnicy mogą być płci żeńskiej lub męskiej i muszą mieć od 0 do poniżej 20 lat w momencie oryginalnej diagnozy. Wymagana jest prawidłowa czynność narządów i szpiku kostnego, w tym odpowiednie poziomy enzymów wątrobowych, kreatyniny, białych krwinek i płytek krwi. Pacjenci muszą mieć status sprawności wynoszący co najmniej 50 punktów. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda pacjentów i/lub ich rodziców.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z nawracającym lub postępującym rdzeniakiem płodowym, wyściółczakiem lub ATRT, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym. Nie mogą uczestniczyć osoby spoza grupy wiekowej badania oraz osoby uznane za szczególnie wrażliwą populację wymagającą specjalnej ochrony lub opieki.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, jak dobrze te leki działają w zatrzymywaniu wzrostu guzów. Odpowiedź na leczenie jest oceniana po 6 miesiącach w celu określenia skuteczności. Ocena obejmuje sprawdzenie całkowitej odpowiedzi, częściowej odpowiedzi, stabilnej choroby lub braku nawrotu. Prowadzone są również oceny w okresie obserwacji po 6, 12, 24 i 36 miesiącach w celu oceny ogólnego przeżycia i przeżycia wolnego od progresji.
Badane leki: Terapia metronomiczna to podejście polegające na podawaniu pacjentom niższych dawek leków chemioterapeutycznych częściej, co ma na celu zminimalizowanie działań niepożądanych przy jednoczesnym skutecznym zwalczaniu komórek nowotworowych. Terapia przeciw-angiogenna koncentruje się na zatrzymaniu tworzenia nowych naczyń krwionośnych potrzebnych guzowi do wzrostu. Poprzez odcięcie zaopatrzenia w krew, terapia ta ma na celu zagłodzenie guza, uniemożliwiając mu otrzymywanie składników odżywczych potrzebnych do rozwoju. Badane leki obejmują cytarabinę, celekoksyb, cyklofosfamid, etopozyd, bewacyzumab, fenofibrat i talidomid.
Badanie niwolumabu z chemioterapią u dzieci i młodzieży z opornymi lub nawracającymi guzami litymi lub chłoniakiem
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie koncentruje się na leczeniu dzieci i młodzieży z opornymi lub nawracającymi guzami litymi – typami nowotworów, które nie zareagowały na standardowe leczenie lub powróciły po leczeniu. Badanie bada stosowanie leku o nazwie niwolumab, który jest lekiem przeciw-PD1, w połączeniu z różnymi schematami chemioterapii.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć diagnozę litego guza złośliwego lub chłoniaka potwierdzoną badaniem histologicznym. Choroba musi być postępująca lub oporna na leczenie mimo standardowej terapii, lub nie ma dostępnej skutecznej standardowej terapii. Pacjenci muszą być poniżej 18 lat w momencie przystąpienia do badania (pacjenci w wieku 18 lat i starsi mogą być włączeni po konsultacji, jeśli mają nowotwór dziecięcy zdiagnozowany przed ukończeniem 18 lat). Choroba musi być mierzalna lub możliwa do oceny za pomocą standardowych kryteriów obrazowania. Pacjenci muszą mieć status sprawności wynoszący 70% lub wyższy. Oczekiwana długość życia musi wynosić co najmniej 3 miesiące. Wymagana jest odpowiednia czynność narządów, w tym krwi, serca, nerek i wątroby. Kobiety zdolne do posiadania dzieci muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia. Pacjenci aktywni seksualnie muszą zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 6 miesięcy po zaprzestaniu u młodych mężczyzn oraz przez 12 miesięcy po zaprzestaniu u młodych kobiet.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z postępującym lub opornym dziecięcym guzem litym, którzy nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 2 do 18 lat. Nie mogą uczestniczyć osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leków badanych zgodnie z wymaganiami. Wykluczenie obejmuje pacjentów z innymi stanami medycznymi, które mogłyby zakłócać badanie lub stanowić ryzyko dla ich zdrowia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby, które otrzymały określone leczenie lub leki mogące zakłócać działanie leków badanych, oraz pacjentów z historią ciężkich reakcji alergicznych na którykolwiek z leków badanych lub podobnych leków.
Cel badania: W pierwszym etapie badania naukowcy określą, który z trzech schematów chemioterapii jest bezpieczny w stosowaniu z niwolumabem. Testowane schematy to: cyklofosfamid i winblastyna; kapecytabina stosowana samodzielnie; oraz kombinacja cyklofosfamidu, winblastyny i kapecytabiny. W drugim etapie badanie skupi się na najbardziej obiecującym schemacie z pierwszego etapu, z niwolumabem lub bez niego, aby sprawdzić, jak dobrze działa w zapobieganiu pogorszeniu się nowotworu.
Badane leki: Niwolumab to lek znany jako inhibitor immunologicznych punktów kontrolnych, który pomaga układowi odpornościowemu rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe skuteczniej. Cyklofosfamid to lek chemioterapeutyczny, który działa poprzez spowolnienie lub zatrzymanie wzrostu komórek nowotworowych. Winblastyna to kolejny lek chemioterapeutyczny, który pomaga zatrzymać wzrost komórek nowotworowych. Kapecytabina to lek chemioterapeutyczny przyjmowany doustnie, który jest przekształcany w organizmie w inny lek zwany 5-fluorouracylem. Działa poprzez zakłócanie wzrostu komórek nowotworowych.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące wyściółczaka, obejmujące dzieci, młodzież i młodych dorosłych. Badania te koncentrują się na różnych podejściach terapeutycznych – od kombinacji chemioterapii po nowoczesne terapie ukierunkowane na naczynia krwionośne guza oraz leki wspomagające system odpornościowy.
Pierwsze badanie jest najszersze geograficznie, prowadzone w 13 krajach europejskich, w tym w Polsce sąsiadujących Niemczech, Czechach i na Słowacji. Koncentruje się na pacjentach z nowo zdiagnozowanym wyściółczakiem i testuje różne kombinacje standardowych leków chemioterapeutycznych oraz walprominianu sodu.
Drugie badanie, prowadzone w 7 krajach, skupia się na nawracających lub postępujących postaciach choroby i bada terapie metronomiczne oraz przeciw-angiogenne, które mają na celu odcięcie zaopatrzenia guza w krew.
Trzecie badanie, prowadzone wyłącznie we Francji, testuje niwolumab – lek immunoterapeutyczny nowej generacji – w połączeniu z chemioterapią u pacjentów z opornymi lub nawracającymi guzami litymi, w tym wyściółczakiem.
Wszystkie badania wymagają dokładnej kwalifikacji pacjentów, ze szczególnym uwzględnieniem funkcji narządów wewnętrznych i ogólnego stanu zdrowia. Osoby zainteresowane uczestnictwem powinny skonsultować się z lekarzem prowadzącym w celu oceny spełnienia kryteriów włączenia.
Holandia
