Badanie bezpieczeństwa TAK-755, rituksymabu i glikokortykosteroidów u pacjentów z immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową (iTTP)
Badanie prowadzone w: Polska, Włochy, Austria, Grecja, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku TAK-755 (rADAMTS13), który jest rodzajem terapii białkowej zaprojektowanej do leczenia immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej. Lek podawany jest dożylnie, bezpośrednio do żyły. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa TAK-755 w połączeniu z rituksymabem (przeciwciałem monoklonalnym) oraz glikokortykosteroidami (lekami steroidowymi).
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć ukończone 18 lat
- Musi być potwierdzona diagnoza iTTP, co oznacza niską liczbę płytek krwi (poniżej 100 000 na mikrolitr) oraz objawy hemolitycznej anemii (podwyższony poziom dehydrogenazy mleczanowej lub obecność schistocytów we krwi)
- Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta na udział w badaniu
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej antykoncepcji podczas badania
- Mężczyźni aktywni seksualnie muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji
Kryteria wykluczenia: Nie podano szczegółowych kryteriów wykluczających w dostępnych informacjach o badaniu.
Cel badania: Badanie porównuje skutki leczenia TAK-755 z minimalną wymianą osocza lub bez niej. Ta procedura jest często stosowana w leczeniu iTTP poprzez usuwanie i zastępowanie osocza w krwi. Badacze będą monitorować występowanie działań niepożądanych, czas odpowiedzi pacjentów na leczenie oraz zmiany w specyficznych wskaźnikach krwi. Badanie ma dostarczyć cennych informacji o tym, jak TAK-755 może być bezpiecznie i skutecznie wykorzystywany w leczeniu tej wymagającej choroby.
Badany lek: TAK-755 (rADAMTS13) to lek zaprojektowany w celu uzupełnienia brakującego enzymu ADAMTS13, który pomaga regulować krzepnięcie krwi poprzez rozkładanie określonego białka we krwi. Jest to rekombinowana terapia enzymatyczna mająca na celu przywrócenie prawidłowej funkcji krzepnięcia u pacjentów z iTTP.
Badanie dotyczące caplacizumabu i terapii immunosupresyjnej u dorosłych z immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową
Badanie prowadzone w: Grecja, Czechy, Włochy, Austria, Francja, Niemcy, Hiszpania, Holandia, Belgia
To badanie bada skuteczność i bezpieczeństwo leczenia z użyciem caplacizumabu w połączeniu z terapią immunosupresyjną. Terapia immunosupresyjna to leczenie, które pomaga zmniejszyć aktywność układu odpornościowego. Badanie nie wykorzystuje zwykłego leczenia pierwszego rzutu znanego jako terapeutyczna wymiana osocza.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą mieć kliniczną diagnozę iTTP, w tym niską liczbę płytek krwi, anemię z rozpadem czerwonych krwinek oraz względnie prawidłową funkcję nerek
- Diagnoza powinna być potwierdzona testem ADAMTS13 w ciągu 48 godzin
- Pacjenci muszą mieć francuski wynik TMA wynoszący 1 lub 2, który pomaga ocenić nasilenie choroby
- Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmiące piersią. Muszą być kobietami, które nie mogą zajść w ciążę, lub zgodzić się na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji przez okres leczenia i co najmniej 2 miesiące po ostatniej dawce leku
- Mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji przez okres leczenia i co najmniej 2 miesiące po ostatniej dawce leku
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci poniżej 18 roku życia
- Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą zakłócić badanie
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z historią reakcji alergicznych na badany lek lub podobne leki
- Pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, która mogłaby zakłócić badanie
Cel badania: Badanie monitoruje uczestników przez określony czas, aby sprawdzić, czy osiągają remisję, co oznacza poprawę lub zniknięcie objawów iTTP bez konieczności terapeutycznej wymiany osocza. Obserwuje się także szybkość powrotu liczby płytek krwi do normy oraz czy pacjenci doświadczają nawrotów lub pogorszenia stanu. Okres leczenia jest podzielony na dwie fazy: od dnia 1 do dnia 84 oraz ogólny okres badania od dnia 1 do dnia 168.
Badane leki: Caplacizumab to lek zapobiegający tworzeniu skrzeplin krwi, który pomaga zmniejszyć ryzyko powikłań związanych z tą chorobą. Jest podawany w formie iniekcji dożylnej lub podskórnej. Terapia immunosupresyjna (IST) wykorzystuje leki, które tłumią lub zmniejszają siłę układu odpornościowego organizmu, zapobiegając atakowaniu własnych komórek przez układ odpornościowy.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności TAK-755 (apadamtazy alfa) u pacjentów z ciężką wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP)
Badanie prowadzone w: Polska, Austria, Hiszpania, Francja, Włochy, Niemcy
To badanie koncentruje się na wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej, znanej również jako zespół Upshawa-Schulmana lub dziedziczna zakrzepowa plamica małopłytkowa. Jest to choroba genetyczna charakteryzująca się tworzeniem małych skrzeplin krwi w całym organizmie.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć od 0 do 70 lat w momencie badania przesiewowego
- Pacjent lub ich przedstawiciel prawny musi podpisać formularz zgody (dla osób powyżej 18 roku życia) lub formularz akceptacji (dla osób poniżej 18 roku życia)
- Pacjent musi mieć ciężki wrodzony niedobór ADAMTS-13, co oznacza bardzo niski poziom specyficznego białka we krwi
- Pacjent nie powinien wykazywać ciężkich objawów TTP, w tym niskiej liczby płytek krwi (poniżej 100 000 na mikrolitr) oraz wysokiego poziomu dehydrogenazy mleczanowej
- Pacjenci w wieku 16 lat i starsi muszą mieć wskaźnik Karnofsky'ego na poziomie 70% lub wyższym. Pacjenci młodsi niż 16 lat muszą mieć wskaźnik Lansky'ego na poziomie 80% lub wyższym
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem badania i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji
- Mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez co najmniej 16 dni po ostatniej dawce leku
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą zakłócić badanie
- Pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci, którzy przeszli niedawno poważną operację lub planują operację w okresie badania
- Pacjenci ze znaną alergią na badany lek lub którykolwiek z jego składników
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub wizyt kontrolnych
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji TAK-755 u pacjentów z ciężką cTTP. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie regularnie jako środek zapobiegawczy lub w razie potrzeby, gdy wystąpią objawy. Lek jest podawany w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, który następnie jest wstrzykiwany podskórnie lub dożylnie. Badanie będzie trwało do 2027 roku, umożliwiając naukowcom zebranie kompleksowych danych o skuteczności i bezpieczeństwie leku.
Badany lek: TAK-755, znany również jako BAX930 lub SHP655, jest badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu ciężkiej wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej. Lek ma na celu uzupełnienie brakującego enzymu ADAMTS-13, który jest kluczowy dla rozkładania dużych cząsteczek białka mogących powodować krzepnięcie. Jest to rekombinowana terapia zastępcza enzymatyczna mająca na celu zapobieganie lub zmniejszenie częstotliwości epizodów krzepnięcia krwi u osób dotkniętych chorobą.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące zakrzepowej plamicy małopłytkowej, obejmujące zarówno postać immunologiczną (iTTP), jak i wrodzoną (cTTP) tej choroby. Wszystkie trzy badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym Polska uczestniczy w dwóch z nich.
Znacząca część badań koncentruje się na leku TAK-755 (rADAMTS13), który jest testowany w dwóch oddzielnych badaniach - jedno dla pacjentów z iTTP w połączeniu z innymi lekami, a drugie dla pacjentów z wrodzoną postacią choroby. TAK-755 to terapia rekombinowanym białkiem, która ma na celu uzupełnienie brakującego enzymu ADAMTS13, kluczowego dla prawidłowego krzepnięcia krwi.
Trzecie badanie bada caplacizumab w połączeniu z terapią immunosupresyjną jako alternatywę dla standardowej wymiany osocza u dorosłych z iTTP. To badanie jest prowadzone w najszerszej grupie krajów, obejmującej dziewięć państw europejskich.
Wszystkie badania kładą nacisk na bezpieczeństwo i tolerancję leczenia, monitorując dokładnie występowanie działań niepożądanych. Badania te mają kluczowe znaczenie dla rozwoju nowych opcji terapeutycznych dla pacjentów z tą rzadką i poważną chorobą krwi, oferując potencjalnie skuteczniejsze i bezpieczniejsze metody leczenia niż tradycyjna wymiana osocza.
Francja
