Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia wenetoklaksem, treosulfanem i fludarabiną u pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplastycznym przed przeszczepem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML), zespołem mielodysplastycznym przekształcającym się w ostrą białaczkę szpikową (MDS/AML) oraz zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i możliwości zastosowania nowego schematu przygotowawczego przed przeszczepieniem komórek macierzystych.

W badaniu stosowane są trzy leki: wenetoklaks w postaci tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie, treosulfan podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji oraz fludarabina również podawana dożylnie. Schemat leczenia obejmuje podawanie leków przez okres od 5 do 7 dni przed planowanym przeszczepieniem komórek macierzystych.

Po zastosowaniu tego schematu leczenia przygotowawczego pacjenci otrzymują przeszczep komórek macierzystych pobranych z krwi obwodowej od odpowiednio dobranego dawcy. Następnie pacjenci są obserwowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego leczenia, ze szczególnym uwzględnieniem przeżycia w okresie pierwszych 100 dni po przeszczepieniu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) lub zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka (MDS)

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie przeprowadzona ocena stanu zdrowia, w tym badania płuc, serca i funkcji nerek

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent otrzyma kombinację trzech leków:

    Treosulfan (Trecondi) - podawany dożylnie w postaci wlewu

    Venetoklaks (Venclyxto) - przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych

    Fludarabina - podawana dożylnie w postaci wlewu lub zastrzyku

  3. Krok 3

    Przeszczep komórek macierzystych

    Przeszczep komórek macierzystych z krwi obwodowej zostanie wykonany między 14 a 28 dniem od rozpoczęcia badania

    Komórki macierzyste pochodzą od odpowiednio dobranego dawcy

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Regularne badania kontrolne przez 100 dni po przeszczepie

    Ocena skuteczności leczenia poprzez badanie szpiku kostnego i krwi obwodowej

    Monitorowanie możliwych działań niepożądanych

    Ocena jakości życia za pomocą specjalnych kwestionariuszy

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Końcowa ocena stanu zdrowia po 100 dniach od przeszczepu

    Sprawdzenie obecności choroby resztkowej w organizmie

    Ocena przyjęcia się przeszczepu i obecności komórek dawcy

Kto może wziąć udział w badaniu?

19 kryteriów

  • Wiek między 18 a 75 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Dostępność odpowiedniego dawcy
  • Potwierdzona zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) powyżej 40% oraz stosunek FEV1/FVC (parametry określające wydolność oddechową) powyżej 50%
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca (LVEF) większa lub równa 40%
  • Wskaźnik filtracji kłębuszkowej (GFR) większy lub równy 30 ml/min/1,73 m²
  • Poziom bilirubiny nie większy niż 3-krotność górnej granicy normy i AST (enzym wątrobowy) nie większy niż 5-krotność górnej granicy normy
  • Zdjęcie rentgenowskie lub tomografia komputerowa klatki piersiowej bez oznak aktywnego zakażenia lub drugiego nowotworu
  • Brak aktywnego, klinicznie niekontrolowanego zakażenia
  • Zgoda na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas leczenia i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu
  • U kobiet w wieku rozrodczym - negatywny wynik testu ciążowego (nie starszy niż 3 dni przed badaniem przesiewowym)
  • Zobowiązanie do nieudostępniania leków innym osobom
  • Biegła znajomość języka niemieckiego
  • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu i zdolność do zrozumienia wszystkich konsekwencji uczestnictwa
  • Zdiagnozowana AML, MDS/AML lub wysokiego ryzyka MDS (choroby układu krwiotwórczego)
  • Choroba nowotworowa pod kontrolą w momencie badania przesiewowego
  • Kwalifikacja do przeszczepu komórek macierzystych potwierdzona przez zespół doświadczonych hematologów
  • Wskaźnik sprawności według skali Karnofsky'ego większy lub równy 60%
  • Planowany przeszczep komórek macierzystych z krwi obwodowej
  • Przeszczep zaplanowany między 14 a 28 dniem po badaniu przesiewowym

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z przeciwwskazaniami do przeszczepu szpiku kostnego (procedura polegająca na podaniu komórek macierzystych od dawcy)
  • Pacjenci z poważnymi schorzeniami serca, wątroby lub nerek, które uniemożliwiają bezpieczne przeprowadzenie przeszczepu
  • Osoby z aktywnym, niekontrolowanym zakażeniem
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z aktywną chorobą nowotworową inną niż AML lub MDS (AML to ostra białaczka szpikowa, a MDS to zespół mielodysplastyczny)
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Osoby z nadwrażliwością na składniki stosowanych leków (uczulenie na substancje używane w terapii)
  • Pacjenci z niewydolnością narządów, która uniemożliwia bezpieczne przeprowadzenie procedury przeszczepu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Venetoclax

    to lek stosowany w leczeniu nowotworów krwi. Działa poprzez blokowanie białka BCL-2, które pomaga komórkom nowotworowym przeżyć. Przez zahamowanie tego białka, lek pomaga w niszczeniu komórek nowotworowych.

  • Treosulfan

    to lek chemioterapeutyczny stosowany w przygotowaniu pacjenta do przeszczepu komórek macierzystych. Pomaga zniszczyć nieprawidłowe komórki szpiku kostnego i przygotować organizm na przyjęcie nowych, zdrowych komórek macierzystych. Jest częścią tak zwanego kondycjonowania o zredukowanej intensywności, które jest łagodniejszą formą przygotowania do przeszczepu niż standardowa chemioterapia.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Venetoclax

    Doustny lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) i zespołów mielodysplastycznych (MDS). Działa poprzez blokowanie białka BCL-2, które odpowiada za przeżycie komórek nowotworowych, prowadząc do ich zaprogramowanej śmierci (apoptozy). Lek należy do grupy selektywnych inhibitorów BCL-2 i jest stosowany w terapii skojarzonej przed przeszczepem komórek macierzystych, szczególnie w protokołach kondycjonowania o zredukowanej intensywności z wykorzystaniem treosulfanu. Jest to nowoczesny lek, którego skuteczność została potwierdzona w wielu badaniach klinicznych.

  • Treosulfan

    Lek przeciwnowotworowy podawany dożylnie, stosowany głównie w protokołach kondycjonowania przed przeszczepem komórek macierzystych w leczeniu chorób hematologicznych. Należy do grupy leków alkilujących, które działają poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest szczególnie ceniony w terapii ze względu na korzystny profil bezpieczeństwa w porównaniu do tradycyjnych schematów kondycjonowania, zwłaszcza u pacjentów z grup podwyższonego ryzyka.

Badane choroby

  • Ostra białaczka szpikowa (AML)

    Nowotwór krwi wywodzący się z komórek szpiku kostnego, charakteryzujący się niekontrolowanym namnażaniem się niedojrzałych komórek białych krwinek (blastów). Choroba rozwija się stosunkowo szybko, prowadząc do zaburzenia produkcji prawidłowych komórek krwi. W szpiku kostnym oraz we krwi obwodowej pojawia się nadmierna liczba nieprawidłowych, niedojrzałych komórek. Może występować u osób w każdym wieku.

  • Zespół mielodysplastyczny (MDS)

    Grupa chorób szpiku kostnego, w których komórki macierzyste nie dojrzewają prawidłowo. Charakteryzuje się nieprawidłowym wytwarzaniem komórek krwi w szpiku kostnym. W przebiegu choroby dochodzi do zaburzeń w produkcji czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. Komórki krwi mają nieprawidłową budowę i nie spełniają swoich funkcji.

  • MDS/AML

    Stan chorobowy, w którym zespół mielodysplastyczny (MDS) przekształca się w ostrą białaczkę szpikową (AML). Jest to proces stopniowy, podczas którego nieprawidłowości w komórkach szpiku kostnego nasilają się. W szpiku kostnym pojawia się coraz więcej niedojrzałych komórek (blastów), które wypierają prawidłowe komórki krwiotwórcze.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-521372-62-00Kod protokołuVestalPlanowana liczba uczestników27 osóbSponsorUniversitaetsklinikum Tuebingen AöR

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).