Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie kliniczne fazy III nad cytarabiną i daunorubicyną w białaczce mieloidalnej u dzieci z zespołem Downa

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy białaczki mieloidalnej u dzieci z zespołem Downa. Białaczka mieloidalna to rodzaj nowotworu krwi, który wpływa na produkcję białych krwinek. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie Vyxeos Liposomal, który zawiera dwie substancje czynne: cytarabinę i daunorubicynę. Cytarabina i daunorubicyna to leki stosowane w leczeniu różnych rodzajów nowotworów krwi. Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy leczenie tym lekiem jest równie skuteczne jak wcześniejsze terapie stosowane w podobnych przypadkach. Badanie ma na celu ocenę przeżycia bez zdarzeń, co oznacza czas od diagnozy do wystąpienia pierwszego zdarzenia, takiego jak nawrót choroby lub zgon. W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać lek i będą regularnie monitorowani przez lekarzy, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

Badanie obejmuje dzieci z zespołem Downa w wieku od 6 miesięcy do 6 lat, które mają zdiagnozowaną białaczkę mieloidalną. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom i obserwacjom, aby śledzić postępy leczenia i ewentualne skutki uboczne. Czas trwania badania jest przewidziany do 2028 roku, co pozwoli na długoterminową ocenę wyników leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 miesięcy do 6 lat oraz diagnoza białaczki szpikowej lub zespołu mielodysplastycznego.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek Vyxeos Liposomal, który zawiera substancje czynne: cytarabinę i daunorubicynę.

    Lek podawany jest w formie dożylnej infuzji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są różne wskaźniki, takie jak przeżycie wolne od zdarzeń (EFS), które mierzy czas od diagnozy do pierwszego zdarzenia, takiego jak zgon, brak remisji, nawrót choroby lub nowotwór wtórny.

    Dodatkowo oceniane są wskaźniki takie jak ogólne przeżycie (OS), przeżycie wolne od choroby (DFS) oraz wczesna odpowiedź na leczenie.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu zakończenie do 1 stycznia 2028 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent jest informowany o wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć Zespół Downa, co oznacza obecność dodatkowego chromosomu 21, lub jego mozaikową formę.
  • Wiek pacjenta powinien wynosić więcej niż 6 miesięcy i mniej lub równo 4 lata, niezależnie od obecności mutacji GATA1, lub więcej niż 4 lata i mniej niż 6 lat z mutacją GATA1.
  • Badania krwi muszą wykazać określone typy białaczki: FAB M0, M6 lub M7.
  • Pacjent musi mieć wynik w skali Lansky lub Karnofsky co najmniej 50. To są skale oceniające ogólny stan zdrowia i zdolność do wykonywania codziennych czynności.
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą zrozumieć i dobrowolnie podpisać zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i innych wymagań badania.
  • Pacjent musi zaakceptować, że nie będzie mógł otrzymywać szczepionek z żywymi wirusami podczas udziału w badaniu.
  • Pacjent musi mieć Białaczkę Szpikową (ML) lub Zespół Mielodysplastyczny (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CPX-351 to lek stosowany w leczeniu białaczki szpikowej. Jest to specjalna kombinacja dwóch leków przeciwnowotworowych, które działają razem, aby zwalczać komórki rakowe. W badaniu klinicznym CPX-351 jest testowany u dzieci z zespołem Downa, aby sprawdzić, czy jest skuteczny i bezpieczny w porównaniu do wcześniejszych terapii.

Co już wiadomo o tej terapii

CPX-351 – CPX-351 to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy III. Jego głównym celem jest leczenie białaczki mieloidalnej u dzieci z zespołem Downa. Działa poprzez dostarczanie dwóch leków chemioterapeutycznych, cytarabiny i daunorubicyny, w specjalnej formie liposomalnej, co pozwala na lepsze wnikanie do komórek nowotworowych. CPX-351 jest klasyfikowany jako lek przeciwnowotworowy i ma na celu poprawę wskaźnika przeżycia bez zdarzeń (EFS) w porównaniu do wcześniejszych terapii.

Badane choroby

Białaczka szpikowa u dzieci z zespołem Downa – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który występuje u dzieci z zespołem Downa. Choroba ta charakteryzuje się niekontrolowanym wzrostem nieprawidłowych komórek szpikowych w szpiku kostnym. W miarę postępu choroby, te nieprawidłowe komórki mogą wypierać zdrowe komórki krwi, co prowadzi do objawów takich jak zmęczenie, bladość skóry, łatwe siniaczenie i krwawienia. Może również dojść do powiększenia wątroby i śledziony. Choroba ta jest specyficzna dla dzieci z zespołem Downa i wymaga szczególnego podejścia w leczeniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-501457-37-00Kod protokołuML-DS2018Planowana liczba uczestników238 osóbSponsorGPOH gGmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).