Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad avapritinibem u dzieci z guzami litymi zależnymi od sygnalizacji KIT lub PDGFRA

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nowotworami litymi zależnymi od sygnalizacji KIT lub PDGFRA. Nowotwory lite to guzy, które nie zawierają płynów ani cyst. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie avapritinib, który jest dostępny w postaci tabletek powlekanych i twardych kapsułek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i działania przeciwnowotworowego tego leku u dzieci.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części zostanie ustalona odpowiednia dawka leku, a także ocenione zostanie jego bezpieczeństwo i tolerancja. W drugiej części badania zostanie ocenione, jak skutecznie avapritinib działa na nowotwory u dzieci. Uczestnicy badania będą przyjmować lek doustnie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak avapritinib wpływa na nowotwory zależne od sygnalizacji KIT lub PDGFRA u dzieci, które nie mają innych opcji leczenia. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla dzieci z tymi rodzajami nowotworów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje świadomą zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do poniżej 18 lat oraz potwierdzona diagnoza nowotworu litycznego zależnego od sygnalizacji KIT lub PDGFRA.

  2. Krok 2

    Część 1 badania

    Celem tej części jest określenie zalecanej dawki leku avapritinib na część 2 oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku u pacjentów pediatrycznych.

    Pacjent przyjmuje avapritinib doustnie w formie tabletek powlekanych lub kapsułek twardych. Dokładna dawka jest ustalana na podstawie tolerancji i występowania działań niepożądanych.

  3. Krok 3

    Część 2 badania

    Celem tej części jest ocena działania przeciwnowotworowego leku avapritinib u pacjentów pediatrycznych.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie avapritinib w ustalonej dawce. Monitorowane są reakcje na leczenie oraz ewentualne działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz występowania działań niepożądanych.

    Ocena obejmuje badania obrazowe oraz analizy laboratoryjne, które pomagają w ocenie odpowiedzi na leczenie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia oraz ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

    Badanie planowane jest do zakończenia we wrześniu 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 2 do mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Potwierdzona diagnoza nawrotowego lub opornego na leczenie guza litego, w tym guzów ośrodkowego układu nerwowego, z mutacją w genach PDGFRA i/lub KIT, która postępuje mimo standardowej terapii i brak jest innych opcji leczenia. Pacjent z guzami litymi z amplifikacjami PDGFRA i/lub KIT może być włączony za zgodą sponsora. Alternatywnie, uczestnik ma potwierdzoną diagnozę DMG-H3K27a, która nie reaguje na standardowe leczenie lub dla której nie ma standardowej terapii przynoszącej korzyści kliniczne.
  • Uczestnicy z chorobą ośrodkowego układu nerwowego powinni być na stabilnej lub zmniejszającej się dawce kortykosteroidów przez co najmniej 7 dni przed pierwszą dawką leku avapritinib, bez planów zwiększania dawki.
  • Zakres choroby:
    • Część 1: Wszyscy pacjenci muszą mieć co najmniej jedną mierzalną zmianę zgodnie z kryteriami RECIST v1.1 lub RANO (dla guzów ośrodkowego układu nerwowego). Jeśli była stosowana radioterapia, co najmniej jedna mierzalna zmiana nie mogła być napromieniana lub musi wyraźnie postępować od czasu napromieniania i musi być co najmniej 12 tygodni od radioterapii do jakiejkolwiek zmiany docelowej.
    • Część 2: Wszyscy uczestnicy muszą mieć co najmniej jedną mierzalną zmianę zgodnie z kryteriami RECIST v1.1 lub RANO (dla guzów ośrodkowego układu nerwowego). Dla uczestników z DMG-H3K27a lub guzami litymi z mutacjami/amplifikacjami PDGFRA i/lub KIT, którzy otrzymali radioterapię, co najmniej jedna mierzalna zmiana nie mogła być napromieniana lub musi wyraźnie postępować od czasu napromieniania i musi być co najmniej 12 tygodni od radioterapii do jakiejkolwiek zmiany docelowej. Dla maksymalnie 5 uczestników z nowo zdiagnozowanym DMG-H3K27a, gdzie nie ma standardowej terapii przynoszącej korzyści kliniczne, postęp choroby mierzalnej zmiany po napromienianiu nie jest wymagany.
    • Pacjenci muszą mieć wynik co najmniej 50 w skali Lansky (dla osób poniżej 16 lat) lub Karnofsky (dla osób w wieku 16 lat i starszych). Skale te oceniają ogólny stan zdrowia i zdolność do wykonywania codziennych czynności.
    • Uczestnik zgadza się na stosowanie antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami:
      • Mężczyźni: Są po wazektomii lub zgadzają się na używanie prezerwatyw od początku badania do 6 tygodni po ostatniej dawce leku, lub praktykują prawdziwą abstynencję, lub mają partnerkę, która nie może mieć dzieci.
      • Kobiety: Zgadzają się na stosowanie skutecznej antykoncepcji od początku badania do 6 tygodni po ostatniej dawce leku i mają partnera, który używa prezerwatywy, lub praktykują prawdziwą abstynencję, lub mają partnera po wazektomii z potwierdzoną azoospermią (brak plemników w nasieniu).
      • Uczestnik może wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Zgoda rodziców lub opiekunów prawnych będzie wymagana zgodnie z lokalnymi, regionalnymi lub krajowymi wytycznymi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma nowotworu związanego z sygnalizacją KIT lub PDGFRA. Nowotwór to niekontrolowany wzrost komórek w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie tolerować leku avapritinib. Tolerancja oznacza, że organizm pacjenta dobrze znosi lek bez poważnych skutków ubocznych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie spełnia kryteriów oceny odpowiedzi na leczenie według RECIST lub RANO. RECIST i RANO to standardowe metody oceny, jak dobrze nowotwór reaguje na leczenie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Avapritinib to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest testowany pod kątem bezpieczeństwa, farmakokinetyki i aktywności przeciwnowotworowej u dzieci z guzami litymi zależnymi od sygnalizacji KIT lub PDGFRA. Celem jest ocena, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu lub eliminowaniu guzów oraz jak jest tolerowany przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Avapritinib – Avapritinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu guzów litych zależnych od sygnalizacji KIT lub PDGFRA. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które oceniają jego bezpieczeństwo, farmakokinetykę oraz działanie przeciwnowotworowe u dzieci. Główne wskazania terapeutyczne obejmują nowotwory, które wykazują zależność od wspomnianych szlaków sygnalizacyjnych. Mechanizm działania avapritinibu polega na hamowaniu aktywności kinaz tyrozynowych KIT i PDGFRA, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinaz tyrozynowych.

Badane choroby

Guzy lityczne zależne od sygnalizacji KIT lub PDGFRA – Są to nowotwory, które rozwijają się w wyniku nieprawidłowej aktywacji szlaków sygnalizacyjnych związanych z białkami KIT lub PDGFRA. Te białka są receptorami na powierzchni komórek, które normalnie regulują wzrost i podział komórek. W przypadku mutacji, mogą prowadzić do niekontrolowanego wzrostu komórek nowotworowych. Guzy te mogą występować w różnych częściach ciała, w tym w przewodzie pokarmowym. Ich rozwój może być powolny lub szybki, w zależności od specyficznych mutacji i lokalizacji guza. Często są trudne do wykrycia we wczesnych stadiach, co może prowadzić do ich zaawansowanego rozwoju zanim zostaną zdiagnozowane.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-508617-16-00Kod protokołuBLU-285-3101Planowana liczba uczestników37 osóbSponsorBlueprint Medicines Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).