Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i ekspresją delandistrogene moxeparvovec u dzieci poniżej 4 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie Delandistrogene moxeparvovec-rokl, znany również pod kodem SRP-9001. Jest to rozwiązanie do wstrzykiwań lub infuzji, które ma na celu dostarczenie genu do organizmu, co może pomóc w produkcji białka dystrofiny, którego brakuje u pacjentów z tą chorobą.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania Delandistrogene moxeparvovec u dzieci poniżej czwartego roku życia z Dystrofią mięśniową Duchenne'a. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i uczestnicy wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia. Dodatkowo, badanie będzie oceniać, jak dobrze lek wpływa na produkcję białka dystrofiny w organizmie.

Przebieg badania obejmuje podanie leku dożylnie oraz regularne wizyty kontrolne, podczas których będą przeprowadzane różne testy i badania, aby monitorować stan zdrowia uczestników. Badanie ma na celu zebranie danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku, co może przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia Dystrofii mięśniowej Duchenne'a w przyszłości.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do programu badawczego. Wymagane jest podpisanie formularza świadomej zgody oraz, w zależności od wieku pacjenta, formularza zgody dziecka.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak płeć męska przy urodzeniu oraz odpowiedni wiek w momencie podania leku.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek delandistrogene moxeparvovec w formie roztworu do wstrzykiwań/infuzji.

    Podanie leku odbywa się dożylnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa leku. Monitorowane są wszelkie zdarzenia niepożądane, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz zdarzenia o szczególnym znaczeniu.

    Obserwowane są zmiany w wynikach badań fizykalnych, laboratoryjnych, EKG oraz echokardiogramów.

  4. Krok 4

    Ocena ekspresji białka

    Badanie obejmuje ocenę zmiany ilości białka SRP-9001-dystrofina od początku badania do 12 tygodnia, mierzoną za pomocą techniki Western blot.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 30 listopada 2032 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Podpisany Formularz Świadomej Zgody - dokument, który pacjent lub jego opiekun prawny musi podpisać, aby wyrazić zgodę na udział w badaniu.
  • Podpisany Formularz Zgody Dziecka, jeśli jest to wymagane - dokument, który dziecko może podpisać, jeśli jest wystarczająco duże, aby zrozumieć badanie.
  • Płeć męska przy urodzeniu.
  • Spełnienie wymagań wiekowych w momencie podania leku badawczego:
    • Dla Grupy A: 3 lata
    • Dla Grupy B: 2 lata
    • Dla Grupy C: powyżej 6 miesięcy do poniżej 2 lat
    • Dla Grupy D: 6 miesięcy lub mniej
    • Ostateczna diagnoza Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) przed badaniem, potwierdzona badaniami genetycznymi. Raport genetyczny musi opisywać specyficzne zmiany w genie DMD, które prowadzą do braku białka dystrofiny. Mutacje muszą być między eksonami 18 a 79 (włącznie). Mutacje między eksonami 1 a 17 oraz inne nieokreślone zmiany nie kwalifikują się.
    • Możliwość współpracy przy testach oceniających zdolności ruchowe, odpowiednich do wieku pacjenta, według opinii badacza.
    • Posiadanie rodzica lub opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt oraz wszystkich wymagań badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie są chłopcami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mają dystrofii mięśniowej Duchenne'a, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Delandistrogene moxeparvovec to terapia genowa, która jest badana w celu oceny jej bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci poniżej czterech lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Terapia ta ma na celu dostarczenie zdrowego genu, który może pomóc w produkcji dystrofiny, białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni.

Co już wiadomo o tej terapii

Delandistrogene moxeparvovec – Jest to lek podawany w formie terapii genowej, który ma na celu leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa stosowania u dzieci poniżej czwartego roku życia. Działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie zdrowej kopii genu dystrofiny do komórek mięśniowych, co ma na celu poprawę funkcji mięśni. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, co oznacza, że wykorzystuje techniki inżynierii genetycznej do leczenia chorób genetycznych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku tego białka w mięśniach. Objawy zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie, najczęściej u chłopców, i obejmują trudności w chodzeniu, bieganie oraz częste upadki. Z czasem dochodzi do pogorszenia funkcji mięśni, co może prowadzić do problemów z oddychaniem i sercem. Choroba postępuje stopniowo, wpływając na zdolność do samodzielnego poruszania się. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą wymagać wózka inwalidzkiego i wsparcia w codziennych czynnościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-509901-57-00Kod protokołuBN43881Planowana liczba uczestników13 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).