Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją elexacaftoru, tezacaftoru i iwakaftoru u dzieci z mukowiscydozą w wieku od 12 do 24 miesięcy

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mukowiscydozy, choroby genetycznej, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku, który jest kombinacją trzech substancji: elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor. Te substancje pomagają poprawić funkcjonowanie białka, które jest uszkodzone u osób z mukowiscydozą. Badanie jest skierowane do dzieci w wieku od 12 do mniej niż 24 miesięcy.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować lek w formie granulek doustnych przez okres do 24 tygodni. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo zamiast leku, co pozwala na porównanie efektów leczenia. Lek jest podawany w różnych dawkach, aby sprawdzić, która z nich jest najbezpieczniejsza i najskuteczniejsza. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak nowa kombinacja leków wpływa na dzieci z mukowiscydozą, a także ocenę, czy jest bezpieczna i dobrze tolerowana. Wyniki tego badania mogą pomóc w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia tej choroby w przyszłości.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna proces przyjmowania leków. Leki są w formie granulek i są przyjmowane doustnie.

    Pierwszym lekiem jest VX-770, znany również jako ivacaftor. Jest on przyjmowany w formie granulek.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Pacjent przyjmuje kombinację leków tezacaftor, elexacaftor, ivacaftor w formie granulek. Leki te są przyjmowane doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leków są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, EKG, ciśnienie krwi i saturacja tlenem.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leków.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Oceniane są parametry farmakokinetyczne leków oraz zmiany w poziomie chlorku w pocie od początku badania do 24 tygodnia.

    Badanie ma na celu ocenę skuteczności leków w leczeniu mukowiscydozy.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w październiku 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent przestaje przyjmować leki badawcze i może wrócić do standardowego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Przedstawiciel prawny pacjenta, na przykład rodzic lub opiekun prawny, musi podpisać i datować formularz świadomej zgody.
  • Pacjenci (zarówno chłopcy, jak i dziewczynki) muszą mieć od 12 do mniej niż 24 miesięcy w dniu rozpoczęcia badania.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę mukowiscydozy przez lekarza prowadzącego badanie.
  • Pacjent musi mieć co najmniej jedną mutację F508del w genie CFTR lub inną mutację CFTR, na którą reaguje lek ELX/TEZ/IVA. Można użyć wcześniejszego raportu z laboratorium dotyczącego genotypu CFTR, ale genotyp pacjenta musi być zatwierdzony przez medycznego opiekuna badania. Wszystkie genotypy będą potwierdzane w centralnym laboratorium w dniu rozpoczęcia badania. Jeśli pacjent nie ma wcześniejszego raportu, genotypowanie zostanie przeprowadzone podczas wizyty przesiewowej. Mutacja CFTR musi być potwierdzona przed pierwszą dawką leku. Jeśli genotyp z centralnego laboratorium nie potwierdzi kwalifikacji do badania, pacjent musi zostać wykluczony z badania.
  • Pacjent musi mieć stabilny stan zdrowia związany z mukowiscydozą na początku okresu leczenia, co oceni lekarz prowadzący badanie.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi być gotowy utrzymać stabilny schemat leczenia mukowiscydozy (z wyjątkiem modulatorów CFTR) przez 24 tygodnie lub do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa, jeśli dotyczy.
  • Rodzic lub opiekun prawny musi być w stanie zrozumieć wymagania, ograniczenia i instrukcje związane z badaniem oraz zapewnić, że pacjent będzie przestrzegał i prawdopodobnie ukończy badanie zgodnie z planem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają mukowiscydozy, nie mogą brać udziału w badaniu. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na płuca i układ trawienny.
  • Dzieci poniżej 2 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem, nie mogą brać w nim udziału.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Elexacaftor

    to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Pomaga poprawić funkcjonowanie białka CFTR, które jest uszkodzone u osób z tą chorobą. Dzięki temu może poprawić oddychanie i zmniejszyć objawy choroby.

  • Tezacaftor

    jest lekiem, który wspomaga działanie białka CFTR w organizmie. Jest stosowany w połączeniu z innymi lekami, aby poprawić funkcjonowanie płuc u pacjentów z mukowiscydozą.

  • Ivacaftor

    to lek, który pomaga poprawić działanie białka CFTR, co może prowadzić do lepszego oddychania i zmniejszenia objawów mukowiscydozy. Jest często stosowany w połączeniu z innymi lekami w celu zwiększenia skuteczności leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które oceniają jego farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję u dzieci w wieku od 12 do mniej niż 24 miesięcy. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Mechanizm działania polega na poprawie funkcji białka CFTR, co pomaga w regulacji przepływu soli i wody w komórkach. Klasyfikowany jest jako modulator CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać przewlekłych infekcji płucnych i problemów z trawieniem. Mukowiscydoza jest spowodowana mutacjami w genie CFTR, co prowadzi do zaburzeń w transporcie jonów chlorkowych. Objawy mogą obejmować kaszel, duszność, nawracające infekcje płucne oraz problemy z przyrostem masy ciała. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-503230-49-00Kod protokołuVX22-445-122Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).