Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad dawkowaniem vesleteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z możliwością pominięcia eksonu 51

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. W badaniu testowany jest lek o nazwie vesleteplirsen (SRP-5051), który podawany jest dożylnie, czyli bezpośrednio do żyły. Celem badania jest określenie bezpiecznej dawki leku oraz sprawdzenie, jak wpływa on na poziom białka dystrofiny w mięśniach, co jest istotne dla osób z tą chorobą.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części uczestnicy otrzymują różne dawki vesleteplirsen co cztery tygodnie, aby ustalić, jaka dawka jest najbezpieczniejsza. W drugiej części, na podstawie wyników z pierwszej części, uczestnicy otrzymują wybraną dawkę leku, aby sprawdzić, jak wpływa ona na poziom białka dystrofiny w mięśniach. Badanie ma na celu również ocenę bezpieczeństwa stosowania leku oraz jego tolerancji przez organizm.

W trakcie badania monitorowane są różne aspekty zdrowia uczestników, w tym występowanie ewentualnych działań niepożądanych. Uczestnicy są również poddawani badaniom, które pozwalają ocenić, jak lek jest przyswajany przez organizm. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w przyszłości w leczeniu osób z Dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie kliniczne składa się z dwóch części: Część A i Część B. Uczestnictwo rozpoczyna się od kwalifikacji do odpowiedniej części badania.

    Część A dotyczy uczestników, którzy wcześniej otrzymywali lek vesleteplirsen lub są nowymi uczestnikami z diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne'a, którzy spełniają określone kryteria.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek vesleteplirsen (SRP-5051) jest podawany dożylnie co 4 tygodnie.

    W Części A badania dawki leku są stopniowo zwiększane, aby określić maksymalną tolerowaną dawkę.

    W Części B badania lek jest podawany w dawkach ustalonych na podstawie wyników z Części A.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    W Części A badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku oraz monitoruje się występowanie działań niepożądanych przez okres do 75 tygodni.

    W Części B badania ocenia się poziom białka dystrofiny w tkance mięśniowej po 28 tygodniach leczenia.

    Dodatkowo, w obu częściach badania, monitoruje się stężenie leku w osoczu i moczu w różnych punktach czasowych po zakończeniu infuzji.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma planowane zakończenie w styczniu 2029 roku.

    Wyniki badania będą analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku vesleteplirsen w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną.
  • Pacjent musi mieć diagnozę genetyczną dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), co oznacza, że ma specyficzną mutację genetyczną, która wpływa na mięśnie.
  • Pacjent musi mieć mutację genetyczną, która pozwala na leczenie polegające na pomijaniu eksonu 51 w genie DMD.
  • Pacjent musi być w wieku odpowiednim do badania, co oznacza, że musi być w określonym przedziale wiekowym.
  • Pacjent musi mieć stabilną funkcję płuc, co oznacza, że jego pojemność życiowa płuc (FVC) wynosi co najmniej 40% przewidywanej wartości i nie wymaga wentylacji nocnej.
  • Pacjent musi być na stabilnej dawce doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem leku badawczego, a dawka powinna pozostać stała przez cały czas trwania badania (z wyjątkiem zmian związanych z wagą), lub nie przyjmował kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem leku badawczego.
  • Pacjent, który wcześniej był leczony lekiem vesleteplirsen, musi mieć wcześniejsze doświadczenie z tym lekiem w części A tego badania lub w badaniu 5051-102.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a, nie mogą uczestniczyć w badaniu. To choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to od 2 do 3 lat.
  • Osoby, które nie są częścią określonej grupy klinicznej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Grupa kliniczna to dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SRP-5051 to lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a, który jest podawany dożylnie co cztery tygodnie. Celem jego stosowania jest zwiększenie poziomu białka dystrofiny w tkance mięśniowej u pacjentów, którzy mogą skorzystać z terapii pomijającej ekson 51. W badaniu oceniano bezpieczeństwo i tolerancję różnych dawek tego leku, aby określić maksymalną tolerowaną dawkę.

Co już wiadomo o tej terapii

SRP-5051 – Jest to lek podawany dożylnie, co cztery tygodnie, w ramach badań klinicznych dotyczących dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy mogą skorzystać z terapii pomijającej ekson 51. Mechanizm działania leku polega na zwiększeniu poziomu białka dystrofiny w tkance mięśniowej, co może poprawić funkcjonowanie mięśni. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w terapii genowej.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie kodującym białko dystrofinę, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Objawy zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie i obejmują trudności z chodzeniem, bieganie, a także częste upadki. W miarę postępu choroby, osłabienie mięśni rozprzestrzenia się na inne części ciała, w tym mięśnie oddechowe i sercowe. Choroba dotyka głównie chłopców i jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X. Z czasem pacjenci mogą wymagać wózka inwalidzkiego i wsparcia w codziennych czynnościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-509935-23-00Kod protokołu5051-201Planowana liczba uczestników61 osóbSponsorSarepta Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).